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(R)-1-(Tert-Butyl)-N-(8-(2-((1-Methyl-1H-Pyrazol-4-Yl)Amino)Pyrimidin-4-Yl)-2-(Oxetan-3-Yl)-2,3,4,5-Tetrahydro-1H-Benzo[C]Azepin-5-Yl)-1H-1,2,3-Triazole-4-Carboxamide

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso su BIIB091, un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM). Gli studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia di BIIB091 quando utilizzato da solo e in combinazione con un altro farmaco per la SM, il diroximel fumarato. I ricercatori sono particolarmente interessati a come questo nuovo farmaco influisce sull’infiammazione cerebrale e al suo potenziale nel migliorare i risultati per i pazienti con SM recidivante.

Indice dei Contenuti

Cos’è BIIB091?

BIIB091 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SM). Il suo nome chimico completo è (R)-1-(TERT-BUTYL)-N-(8-(2-((1-METHYL-1H-PYRAZOL-4-YL)AMINO)PYRIMIDIN-4-YL)-2-(OXETAN-3-YL)-2,3,4,5-TETRAHYDRO-1H-BENZO[C]AZEPIN-5-YL)-1H-1,2,3-TRIAZOLE-4-CARBOXAMIDE[1]. Questo lungo nome descrive la sua struttura chimica unica. Per semplicità, ci riferiremo ad esso come BIIB091 in tutto l’articolo.

Come Funziona BIIB091

BIIB091 è classificato come farmaco a piccole molecole[2]. I farmaci a piccole molecole sono tipicamente in grado di entrare facilmente nelle cellule grazie alle loro dimensioni. Nel caso di BIIB091, è progettato per colpire una specifica proteina nel corpo chiamata tirosina chinasi di Bruton (BTK)[3]. BTK è coinvolta nella risposta del sistema immunitario e, colpendola, BIIB091 mira a ridurre l’attività immunitaria dannosa che si verifica nella sclerosi multipla.

Condizione Target: Forme Recidivanti di Sclerosi Multipla

BIIB091 è in fase di sviluppo per trattare le forme recidivanti di sclerosi multipla (SM)[4]. Queste includono:

  • Sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR): La forma più comune di SM, caratterizzata da periodi di nuovi sintomi o ricadute, seguiti da periodi di recupero o remissione.
  • Sclerosi multipla secondaria progressiva attiva (SMSP): Una forma di SM che si sviluppa in alcune persone con SMRR, in cui la disabilità peggiora progressivamente nel tempo, con o senza ricadute.
Queste forme di SM comportano un’infiammazione nel sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale) che causa danni al rivestimento protettivo delle fibre nervose, portando a vari sintomi neurologici.

Studio Clinico: Studio FUSION

BIIB091 è attualmente oggetto di uno studio clinico chiamato FUSION[5]. Si tratta di uno studio di Fase 2, il che significa che è progettato per testare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in un gruppo più ampio di persone con SM. Lo studio ha due parti:

  1. Parte 1: Test di BIIB091 da solo (monoterapia)
  2. Parte 2: Test di BIIB091 in combinazione con un altro farmaco per la SM chiamato Diroximel Fumarato (DRF)
Questo approccio permette ai ricercatori di capire come BIIB091 funziona da solo e come potrebbe funzionare insieme a un trattamento esistente per la SM.

Criteri di Idoneità

Per partecipare allo studio FUSION, i pazienti devono soddisfare determinati criteri[6]. Alcuni requisiti chiave di idoneità includono:

  • Diagnosi di SM recidivante (SMRR o SMSP attiva) secondo specifici criteri diagnostici
  • Sintomi di SM da meno di 20 anni
  • Un punteggio sulla Scala Espansa di Disabilità (EDSS) tra 0 e 5.0 (Questa scala misura il grado di disabilità nella SM)
  • Evidenza di attività recente della malattia, come ricadute o nuove lesioni nelle scansioni MRI cerebrali
Ci sono anche diverse condizioni che escluderebbero una persona dalla partecipazione, come avere la SM progressiva primaria, una recente ricaduta di SM o certe altre condizioni di salute.

Obiettivi dello Studio

Lo studio FUSION mira a rispondere a diverse importanti domande su BIIB091[7]:

  • BIIB091 è sicuro e ben tollerato quando usato da solo?
  • Come influisce BIIB091 sull’infiammazione cerebrale quando usato da solo?
  • Come si confronta la combinazione di BIIB091 e DRF con il solo DRF nella riduzione dell’infiammazione cerebrale?
  • La combinazione di BIIB091 e DRF è sicura e ben tollerata?
Per rispondere a queste domande, i ricercatori utilizzeranno varie misure, tra cui:
  • Scansioni MRI: Per cercare nuove lesioni o l’ingrandimento di quelle esistenti nel cervello, che sono segni di infiammazione attiva
  • Monitoraggio degli eventi avversi: Per tracciare eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza
  • Misurazioni ECG: Per monitorare l’attività cardiaca e assicurarsi che il trattamento non causi problemi cardiaci

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una priorità assoluta nello studio BIIB091[8]. I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcune considerazioni specifiche sulla sicurezza includono:

  • Reazioni allergiche: I partecipanti con allergie note a BIIB091, DRF o farmaci simili non sono idonei per lo studio
  • Infezioni: Lo studio esclude le persone con determinate infezioni, inclusi HIV ed epatite B o C
  • Monitoraggio cardiaco: Verranno eseguiti regolarmente test ECG per verificare eventuali effetti sul ritmo cardiaco
È importante notare che, sebbene BIIB091 mostri promesse, è ancora un farmaco sperimentale. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia e il suo profilo di sicurezza.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco BIIB091 ((R)-1-(Tert-Butyl)-N-(8-(2-((1-Methyl-1H-Pyrazol-4-Yl)Amino)Pyrimidin-4-Yl)-2-(Oxetan-3-Yl)-2,3,4,5-Tetrahydro-1H-Benzo[C]Azepin-5-Yl)-1H-1,2,3-Triazole-4-Carboxamide)
Condizione Studiata Forme Recidivanti di Sclerosi Multipla
Disegno dello Studio Studio di Fase 2 in 2 Parti, Multicentrico, Randomizzato, In Cieco, Controllato con Principio Attivo
Obiettivi Principali 1. Studiare la sicurezza e la tollerabilità di BIIB091 da solo
2. Valutare gli effetti di BIIB091 con Diroximel Fumarato sull’infiammazione cerebrale
Endpoint Primari 1. Numero di partecipanti con eventi avversi
2. Numero di nuove lesioni cerebrali alla risonanza magnetica
Criteri Principali di Inclusione 1. Diagnosi di SM recidivante
2. Sintomi di SM da meno di 20 anni
3. Punteggio EDSS 0-5.0
4. Recenti ricadute o attività alla risonanza magnetica
Criteri Principali di Esclusione 1. SM primariamente progressiva
2. Recente ricaduta di SM
3. Gravi allergie ai farmaci dello studio
4. Recenti infezioni da COVID-19, HIV o epatite
Dose Giornaliera Massima 700 mg
Via di Somministrazione Orale

FAQ

  • Che cos'è BIIB091? BIIB091 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla. È una piccola molecola che può aiutare a ridurre l'infiammazione cerebrale associata alla SM.
  • Qual è l'obiettivo principale dello studio clinico BIIB091? L'obiettivo principale è studiare la sicurezza e l'efficacia di BIIB091 quando usato da solo e in combinazione con diroximel fumarato in pazienti con sclerosi multipla recidivante. Lo studio mira anche a valutare come il farmaco influisce sull'infiammazione cerebrale utilizzando scansioni MRI.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere una diagnosi di SM recidivante, aver avuto sintomi per meno di 20 anni e soddisfare criteri specifici riguardanti recidive recenti o risultati della risonanza magnetica. Devono anche avere un punteggio EDSS tra 0 e 5.0.
  • Quali sono alcuni dei criteri di esclusione per lo studio? Le persone con SM primaria progressiva, recidive recenti di SM, gravi reazioni allergiche ai farmaci dello studio, recente infezione da COVID-19, HIV, epatite B o C, o coloro che sono arruolati in altri studi clinici non sono idonei a partecipare.
  • Come verrà misurata l'efficacia di BIIB091? L'efficacia sarà misurata principalmente contando le nuove lesioni cerebrali nelle scansioni MRI. Altre misure includono il numero e il volume delle lesioni cerebrali in espansione, nonché valutazioni della sicurezza come il monitoraggio degli eventi avversi e i cambiamenti nella funzione cardiaca.

Sperimentazioni cliniche in corso su (R)-1-(Tert-Butyl)-N-(8-(2-((1-Methyl-1H-Pyrazol-4-Yl)Amino)Pyrimidin-4-Yl)-2-(Oxetan-3-Yl)-2,3,4,5-Tetrahydro-1H-Benzo[C]Azepin-5-Yl)-1H-1,2,3-Triazole-4-Carboxamide

  • Studio sulla Sicurezza di BIIB091 e Diroximel Fumarato in Adulti con Sclerosi Multipla Recidivante

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Bulgaria Cechia Germania Italia Polonia Romania +1

Glossario

  • Relapsing Multiple Sclerosis (RMS): Una forma di sclerosi multipla caratterizzata da periodi di sintomi nuovi o in peggioramento (ricadute) seguiti da periodi di recupero o remissione.
  • BIIB091: Il farmaco sperimentale studiato in questo studio clinico per il trattamento della sclerosi multipla recidivante.
  • Diroximel Fumarate (DRF): Un farmaco approvato per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla, utilizzato in combinazione con BIIB091 in parte di questo studio.
  • Magnetic Resonance Imaging (MRI): Una tecnica di imaging medico utilizzata per creare immagini dettagliate del cervello e del midollo spinale, che aiuta a rilevare lesioni e infiammazioni da SM.
  • Central Nervous System (CNS): La parte del sistema nervoso costituita dal cervello e dal midollo spinale, che è principalmente colpita nella sclerosi multipla.
  • Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per misurare la disabilità nella sclerosi multipla, che va da 0 (esame neurologico normale) a 10 (morte dovuta a SM).
  • Gadolinium-Enhancing (GdE) Lesions: Aree di infiammazione attiva nel cervello che possono essere visualizzate nelle scansioni di risonanza magnetica dopo l'iniezione di un mezzo di contrasto chiamato gadolinio.
  • T2 Hyperintense Lesions: Aree di danno nel cervello o nel midollo spinale causate dalla SM che appaiono luminose su determinati tipi di scansioni di risonanza magnetica.
  • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, correlato o meno al trattamento in studio.
  • Serious Adverse Events (SAEs): Eventi avversi che causano morte, mettono in pericolo la vita, richiedono il ricovero ospedaliero, causano disabilità persistente o sono altrimenti clinicamente significativi.