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PTG-CARCIK-CD19: Un Nuovo Trattamento per i Tumori a Cellule B Recidivanti o Refrattari

PTG-CARCIK-CD19 è una terapia cellulare innovativa in fase di studio in sperimentazioni cliniche per pazienti con neoplasie delle cellule B recidivate o refrattarie, tra cui il linfoma non-Hodgkin, la leucemia linfatica cronica e la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B. Questo trattamento utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate per colpire le cellule tumorali che esprimono la proteina CD19, offrendo speranza ai pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è PTG-CARCIK-CD19?

    PTG-CARCIK-CD19 è una terapia cellulare innovativa in fase di sviluppo per il trattamento di alcuni tumori del sangue[1]. Appartiene a una classe di trattamenti noti come terapie CAR (Chimeric Antigen Receptor), che utilizzano cellule immunitarie modificate per combattere il cancro. Nello specifico, PTG-CARCIK-CD19 utilizza un tipo di cellula immunitaria chiamata cellule CIK (Cytokine-Induced Killer) che sono state geneticamente modificate per colpire le cellule tumorali che esprimono una proteina chiamata CD19[2].

    Come Funziona PTG-CARCIK-CD19?

    PTG-CARCIK-CD19 funziona utilizzando il sistema immunitario del paziente per combattere il cancro. Ecco una spiegazione semplificata del processo:

    1. Le cellule immunitarie vengono prelevate da un donatore (solitamente un familiare che è almeno parzialmente compatibile con il tipo di tessuto del paziente).
    2. Queste cellule vengono poi geneticamente modificate in laboratorio utilizzando un trasposone (un pezzo di DNA che può spostarsi da una posizione all’altra) per esprimere un recettore che riconosce CD19, una proteina presente su molti tipi di cellule tumorali[1].
    3. Le cellule modificate, ora chiamate cellule CARCIK-CD19, vengono fatte crescere in grandi quantità.
    4. Le cellule CARCIK-CD19 vengono quindi reinfuse nel corpo del paziente attraverso un’infusione endovenosa (un processo simile a una trasfusione di sangue)[1].
    5. Una volta nel corpo, queste cellule possono riconoscere e attaccare le cellule tumorali che hanno CD19 sulla loro superficie.

    Quali Condizioni Tratta PTG-CARCIK-CD19?

    PTG-CARCIK-CD19 è in fase di studio per il trattamento di diversi tipi di tumori del sangue che non hanno risposto bene ad altri trattamenti (noti come tumori recidivanti o refrattari). Questi includono:

    • Linfoma Non-Hodgkin a cellule B (NHL): Un tipo di cancro che inizia nei globuli bianchi chiamati linfociti[1].
    • Leucemia Linfatica Cronica (LLC): Un cancro a crescita lenta del sangue e del midollo osseo[1].
    • Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori di cellule B (LLA-B): Un cancro a rapida crescita di certi globuli bianchi[2].

    Queste condizioni coinvolgono tutte cellule B cancerose, che tipicamente hanno la proteina CD19 sulla loro superficie, rendendole bersagli per la terapia PTG-CARCIK-CD19.

    Studi Clinici e Ricerca

    PTG-CARCIK-CD19 è attualmente in fase di studio in sperimentazioni cliniche per determinarne la sicurezza e l’efficacia. Sono in corso due studi principali:

    1. Uno studio di Fase I/II per adulti e bambini con Linfoma Non-Hodgkin a cellule B e Leucemia Linfatica Cronica recidivanti o refrattari[1].
    2. Uno studio di Fase II per pazienti pediatrici e adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta a precursori di cellule B recidivante o refrattaria[2].

    Questi studi mirano a determinare la dose appropriata del trattamento, valutarne la sicurezza e misurare quanto sia efficace nel trattare questi tumori.

    Idoneità al Trattamento

    PTG-CARCIK-CD19 è in fase di studio in pazienti che non hanno risposto bene ad almeno due linee di trattamento precedenti. Alcuni criteri chiave di idoneità includono:

    • Età: Sia i bambini (tipicamente 1-17 anni) che gli adulti (18 anni e oltre) possono essere idonei, a seconda dello studio specifico[1][2].
    • Tipo di cancro: I pazienti devono avere una diagnosi confermata di uno dei tumori in studio (NHL, LLC o LLA-B).
    • Trattamenti precedenti: I pazienti devono aver avuto una recidiva dopo o essere stati refrattari ad almeno due linee di trattamento precedenti[1].
    • Salute generale: I pazienti devono essere in condizioni di salute generale relativamente buone, misurate secondo scale di performance status.

    È importante notare che ci sono anche diversi criteri di esclusione, come certe infezioni attive o altre condizioni mediche, che potrebbero rendere un paziente non idoneo al trattamento[1][2].

    Potenziali Benefici e Risultati

    Gli obiettivi principali del trattamento con PTG-CARCIK-CD19 sono:

    • Ottenere una risposta complessiva al trattamento, ovvero una riduzione delle cellule tumorali[1][2].
    • Migliorare la durata della risposta, ovvero quanto a lungo il trattamento continua a funzionare[2].
    • Aumentare la sopravvivenza complessiva per i pazienti con questi tumori difficili da trattare[2].

    I ricercatori stanno misurando questi risultati negli studi clinici in corso per determinare quanto sia efficace il trattamento.

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una preoccupazione cruciale. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Alcuni potenziali effetti collaterali che vengono tenuti sotto controllo includono:

    • Sindrome da Rilascio di Citochine (CRS): Una condizione in cui il sistema immunitario diventa eccessivamente attivato, causando sintomi come febbre, bassa pressione sanguigna e difficoltà respiratorie.
    • Effetti neurologici: Come confusione, convulsioni o altri problemi legati al cervello.
    • Infezioni: A causa dell’impatto sul sistema immunitario.
    • Conteggi bassi prolungati dei globuli: Che potrebbero aumentare il rischio di sanguinamento o infezioni[1][2].

    È importante notare che, sebbene questi effetti collaterali siano possibili, vengono attentamente monitorati e gestiti nel contesto degli studi clinici. I ricercatori stanno lavorando per trovare il modo più sicuro ed efficace di utilizzare questo nuovo trattamento.

    Aspect Details
    Treatment Name PTG-CARCIK-CD19
    Type of Therapy Terapia cellulare utilizzando cellule immunitarie geneticamente modificate
    Target Diseases Linfoma Non-Hodgkin a cellule B recidivato/refrattario, Leucemia Linfatica Cronica, Leucemia Linfoblastica Acuta da precursori delle cellule B
    Administration Method Infusione endovenosa
    Trial Phases Fase I/II e Fase II
    Main Objectives Determinare la sicurezza, la dose raccomandata, l’efficacia e la persistenza delle cellule modificate
    Key Endpoints Tasso di risposta globale, durata della risposta, profilo di sicurezza, farmacocinetica cellulare
    Eligibility Bambini (1-17 anni) e adulti (18+ anni) con specifici tumori a cellule B, che non rispondono ai trattamenti precedenti

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è PTG-CARCIK-CD19? PTG-CARCIK-CD19 è un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate per colpire le cellule tumorali che esprimono la proteina CD19. È in fase di studio per pazienti con determinati tipi di tumori del sangue che non hanno risposto bene ad altri trattamenti.
    • Per quali tipi di cancro viene testato PTG-CARCIK-CD19? PTG-CARCIK-CD19 viene testato per le neoplasie a cellule B recidivate o refrattarie, inclusi il linfoma non-Hodgkin, la leucemia linfatica cronica e la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B.
    • Come viene somministrato PTG-CARCIK-CD19? PTG-CARCIK-CD19 viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno.
    • Chi è idoneo per questi studi clinici? L’idoneità varia, ma generalmente include bambini (1-17 anni) e adulti (18 anni e oltre) con specifici tumori a cellule B che non hanno risposto ad almeno due linee precedenti di trattamento. I pazienti devono soddisfare determinati criteri di salute e avere una malattia misurabile.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali sono determinare la sicurezza di PTG-CARCIK-CD19, identificare la dose raccomandata, valutare quanto funziona bene nel trattare il cancro (efficacia) e studiare per quanto tempo le cellule modificate persistono nel corpo.

    Studi in corso con Ptg-Carcik-Cd19

    • Data di inizio: 2024-01-29

      Studio sull’uso di PTG-CARCIK-CD19 in pazienti adulti e pediatrici con linfoma non Hodgkin a cellule B o leucemia linfatica cronica

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio clinico si concentra su due malattie: il Linfoma Non-Hodgkin a cellule B e la Leucemia Linfatica Cronica. Queste sono malattie del sangue che colpiscono i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Il trattamento in esame utilizza una terapia cellulare chiamata PTG-CARCIK-CD19, che è una sospensione per iniezione. Questo trattamento coinvolge cellule CIK…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Italia

    Glossario

    • Allogeneic: Cellule o tessuti che provengono da un donatore geneticamente diverso della stessa specie.
    • CAR-T cells: Cellule T con Recettore Chimerico dell'Antigene, che sono cellule T geneticamente modificate per colpire specifiche cellule tumorali.
    • CD19: Una proteina presente sulla superficie delle cellule B, inclusi alcuni tipi di cellule tumorali, che viene presa di mira da questa terapia.
    • Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL): Un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti, che di solito si sviluppa lentamente nel tempo.
    • Non-Hodgkin Lymphoma (NHL): Un gruppo di tumori del sangue che si sviluppano dai linfociti, un tipo di globuli bianchi.
    • B-cell precursor Acute Lymphoblastic Leukemia (BCP-ALL): Un cancro a rapida crescita delle cellule B immature nel midollo osseo.
    • Relapsed: Quando il cancro ritorna dopo un periodo di miglioramento.
    • Refractory: Quando il cancro non risponde al trattamento.
    • Measurable Residual Disease (MRD): Piccole quantità di cellule tumorali che rimangono durante o dopo il trattamento.
    • Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • Duration of Response (DOR): Il periodo di tempo durante il quale un tumore continua a rispondere al trattamento senza crescere o diffondersi.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.