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PADELIPORFIN: Un Trattamento Innovativo per il Carcinoma Uroteliale delle Alte Vie Urinarie

Questo articolo esplora l’uso di Padeliporfin, noto anche come TOOKAD, negli studi clinici per il trattamento del Carcinoma Uroteliale delle Vie Urinarie Superiori (UTUC). Padeliporfin è oggetto di studio in una sperimentazione di Fase 3 chiamata ENLIGHTED, che mira a valutarne la sicurezza e l’efficacia nei pazienti con UTUC non invasivo di basso grado. Il trattamento prevede una tecnica chiamata Terapia Fotodinamica Vascolare Mirata (VTP) e viene somministrato in due fasi: Induzione e Mantenimento. Questo approccio innovativo offre speranza per i pazienti affetti da questa forma impegnativa di cancro.

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    Indice

    Cos’è il Padeliporfin?

    Il Padeliporfin, noto anche come WST11, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di alcuni tipi di cancro[1]. Attualmente è sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza e l’efficacia nel trattamento del Carcinoma Uroteliale delle Alte Vie Urinarie (UTUC), un tipo di cancro che colpisce il rivestimento del sistema urinario nella parte superiore del corpo, in particolare nel rene e nell’uretere.

    Come Funziona il Padeliporfin?

    Il Padeliporfin viene utilizzato in un trattamento chiamato Terapia Fotodinamica Vascolare Mirata (VTP). Questo approccio innovativo combina il farmaco con l’attivazione luminosa per colpire e distruggere le cellule tumorali. Ecco come funziona[1]:

    1. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa (attraverso una vena) a una dose di 3,66 mg/kg in 10 minuti.
    2. Una speciale fibra ottica viene posizionata vicino al tumore utilizzando uno strumento medico chiamato ureteroscopio.
    3. L’area target viene quindi illuminata con luce per 10 minuti, attivando il farmaco e distruggendo le cellule tumorali.

    Quali Condizioni Tratta il Padeliporfin?

    Il Padeliporfin è in fase di studio specificamente per il trattamento del Carcinoma a Cellule Transizionali della Pelvi Renale e dell’Uretere[1]. Si tratta di un tipo di cancro che si sviluppa nelle cellule che rivestono la pelvi renale (parte del rene) e l’uretere (il tubo che collega il rene alla vescica). Lo studio attuale si concentra su pazienti con carcinoma uroteliale delle alte vie urinarie di basso grado e non invasivo, il che significa che il cancro è nelle sue fasi iniziali e non si è diffuso in profondità nei tessuti circostanti.

    Lo Studio ENLIGHTED

    Il principale studio clinico che indaga sul Padeliporfin si chiama studio ENLIGHTED (Trattamento Endoluminale Attivato dalla Luce del Carcinoma Uroteliale delle Alte Vie Urinarie)[1]. Si tratta di uno studio di Fase 3, il che significa che è in una fase avanzata di ricerca clinica. Lo studio è progettato per valutare quanto sia sicuro ed efficace il Padeliporfin VTP nel trattamento dell’UTUC di basso grado.

    Fasi del Trattamento

    Lo studio ENLIGHTED consiste in tre fasi principali[1]:

    1. Fase di Trattamento di Induzione: I pazienti ricevono 1-3 trattamenti Padeliporfin VTP, ciascuno a distanza di 4 settimane. L’obiettivo è raggiungere una Risposta Completa (CR), che significa nessun tumore visibile, test urinari negativi per le cellule tumorali e nessuna evidenza di tumore alla biopsia.
    2. Fase di Trattamento di Mantenimento: Se si raggiunge la CR, i pazienti entrano in questa fase di 12 mesi. Ricevono trattamenti VTP aggiuntivi se c’è evidenza di recidiva del tumore che soddisfa determinati criteri.
    3. Fase di Follow-up a Lungo Termine: I pazienti che completano la fase di mantenimento vengono seguiti per un massimo di ulteriori 48 mesi per monitorare eventuali recidive del cancro o effetti collaterali correlati al trattamento.

    Risultati Attesi

    Lo studio ENLIGHTED mira a misurare diversi importanti risultati[1]:

    • Il numero di pazienti che raggiungono la completa assenza di tumori UTUC dopo il trattamento
    • Per quanto tempo i pazienti rimangono liberi dal cancro dopo il trattamento
    • L’effetto del trattamento sulla funzionalità renale complessiva
    • Se il trattamento aiuta a preservare il rene, evitando la necessità della sua rimozione chirurgica
    • Come il trattamento influisce sui pazienti che hanno ostruzioni negli ureteri

    Sicurezza e Follow-up a Lungo Termine

    Lo studio include un follow-up esteso per garantire la sicurezza del trattamento[1]. I pazienti saranno monitorati fino a 5 anni dopo il trattamento per verificare eventuali effetti a lungo termine, tra cui:

    • Continua assenza di cancro
    • Preservazione del rene
    • Funzionalità renale complessiva
    • Eventuali eventi avversi o effetti collaterali correlati al trattamento

    Inoltre, lo studio raccoglierà campioni di sangue, tumore e urina per il sequenziamento genomico. Questo aiuterà i ricercatori a comprendere come i fattori genetici potrebbero influenzare la risposta al trattamento e la progressione del cancro[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome dello Studio ENLIGHTED (Trattamento ENdoluminale attivato dalla LUCE del Carcinoma Uroteliale delle Vie Urinarie Superiori)
    Tipo di Studio Fase 3, in aperto, a braccio singolo
    Trattamento Terapia Fotodinamica Vascolare Mirata (VTP) con Padeliporfina
    Condizione Target Carcinoma Uroteliale delle Vie Urinarie Superiori (UTUC) non invasivo di basso grado
    Fasi del Trattamento Induzione (1-3 trattamenti), Mantenimento (12 mesi), Follow-up a lungo termine (fino a 48 mesi)
    Outcome Primario Assenza di tumori UTUC in tutti i calici ipsilaterali, pelvi renale e uretere
    Outcome Secondari Chiave Durata della risposta, funzione renale, conservazione del rene, valutazione patologica
    Monitoraggio della Sicurezza Eventi avversi, funzione renale, ostruzione ureterale
    Endpoint Esplorativi Sequenziamento genomico del tumore, biomarcatori associati alla risposta al trattamento

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Padeliporfin VTP? Il Padeliporfin VTP è un trattamento che combina un farmaco chiamato Padeliporfin (noto anche come TOOKAD o WST11) con la Terapia Fotodinamica Vascolare Mirata. Prevede l’iniezione del farmaco nel flusso sanguigno del paziente e successivamente l’utilizzo di una luce speciale per attivarlo nell’area del tumore.
    • Come viene somministrato il Padeliporfin VTP? Il Padeliporfin viene somministrato per via endovenosa a una dose di 3,66 mg/kg nell’arco di 10 minuti. Una fibra ottica viene quindi posizionata vicino al tumore attraverso un ureteroscopio e l’area target viene illuminata per 10 minuti per attivare il farmaco.
    • Che tipo di cancro viene trattato in questo studio clinico? Lo studio ENLIGHTED si concentra sul Carcinoma Uroteliale delle Vie Urinarie Superiori (UTUC) non invasivo di basso grado, che colpisce il rivestimento del rene o dell’uretere.
    • Quali sono le fasi del trattamento in questo studio clinico? Lo studio consiste in due fasi principali di trattamento: la Fase di Trattamento di Induzione, in cui i pazienti ricevono 1-3 trattamenti a distanza di 4 settimane, e la Fase di Trattamento di Mantenimento, che dura 12 mesi dopo aver raggiunto una risposta completa. C’è anche una Fase di Follow-up a Lungo Termine fino a 48 mesi aggiuntivi.
    • Come viene misurata l’efficacia del trattamento? La misura principale dell’efficacia è l’assenza di tumori UTUC nell’area trattata, determinata mediante valutazione endoscopica, biopsia (se possibile) e citologia urinaria negativa. Questa viene valutata 28 giorni dopo l’ultimo trattamento nella Fase di Induzione.

    Studi in corso con Padeliporfin

    • Data di inizio: 2022-10-25

      Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Fotodinamica con Padeliporfin per il Cancro Uroteliale del Tratto Urinario Superiore a Basso Grado

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Il cancro uroteliale del tratto urinario superiore a basso grado è una forma di tumore che si sviluppa nelle vie urinarie superiori, come i calici renali, la pelvi renale e l’uretere. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato TOOKAD (padeliporfin) Terapia Fotodinamica…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Austria Spagna Italia Francia

    Glossario

    • Upper Tract Urothelial Carcinoma (UTUC): Un tipo di cancro che si sviluppa nel rivestimento del rene o dell'uretere.
    • Vascular Targeted Photodynamic Therapy (VTP): Un trattamento che combina un farmaco fotosensibile con l'attivazione mirata della luce per distruggere le cellule tumorali.
    • Padeliporfin: Il farmaco utilizzato in questo studio clinico, noto anche come TOOKAD o WST11, che viene attivato dalla luce per colpire le cellule tumorali.
    • Induction Treatment Phase: La fase iniziale del trattamento in cui i pazienti ricevono 1-3 trattamenti di Padeliporfin VTP per ottenere una risposta completa.
    • Maintenance Treatment Phase: Un periodo di 12 mesi successivo al trattamento di induzione riuscito, durante il quale i pazienti vengono monitorati e possono ricevere trattamenti aggiuntivi se necessario.
    • Complete Response (CR): L'assenza di tumore visibile all'endoscopia, citologia urinaria negativa e nessuna evidenza di tumore alla biopsia (se fattibile).
    • Ureteroscope: Un tubo sottile e flessibile con una telecamera utilizzato per esaminare e trattare problemi nell'uretere e nel rene.
    • Cytology: L'esame delle cellule al microscopio, spesso utilizzato per rilevare il cancro.
    • Glomerular Filtration Rate (eGFR): Una misura della funzionalità renale, calcolata dai livelli di creatinina nel siero.
    • Nephroureterectomy: Rimozione chirurgica del rene e dell'uretere, considerata come perdita d'organo in questo studio.