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ONC201: Un Promettente Nuovo Trattamento Contro il Cancro

ONC201 è un innovativo farmaco orale in fase di studio in studi clinici per vari tipi di cancro, tra cui gliomi, tumori neuroendocrini, cancro al seno e cancro dell’endometrio. Questo farmaco a piccole molecole agisce prendendo di mira specifici recettori e vie di segnalazione nelle cellule tumorali, offrendo potenzialmente una nuova opzione di trattamento per i pazienti con alternative limitate. Gli studi in corso mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale di ONC201 in diversi tipi di cancro e popolazioni di pazienti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’ONC201?

    L’ONC201, noto anche come TIC10 o dordaviprone, è un nuovo potenziale farmaco antitumorale che ha mostrato risultati promettenti in studi di laboratorio e nei primi studi clinici[1]. Si tratta di un medicinale orale, il che significa che può essere assunto per bocca, rendendolo più pratico per i pazienti rispetto ai trattamenti endovenosi[2].

    Ciò che rende l’ONC201 unico è la sua capacità di colpire le cellule tumorali risparmiando le cellule normali e sane. Questa azione selettiva porta potenzialmente a meno effetti collaterali rispetto ai farmaci chemioterapici tradizionali[1].

    Come Funziona l’ONC201

    L’ONC201 agisce in modo innovativo per combattere le cellule tumorali:

    • Antagonista del DRD2: L’ONC201 è un antagonista selettivo (bloccante) del DRD2, che sta per Recettore della Dopamina D2. Questo recettore si trova spesso in quantità maggiori nelle cellule tumorali[2].
    • Azione Duplice: Inattiva due importanti proteine nelle cellule tumorali chiamate Akt e ERK. Queste proteine fanno parte di vie che aiutano le cellule tumorali a sopravvivere e crescere[1].
    • Innesco della Morte Cellulare: Bloccando queste vie di sopravvivenza, l’ONC201 può innescare un processo chiamato apoptosi, che è una forma di morte cellulare programmata nelle cellule tumorali[1].

    Tumori Trattati con l’ONC201

    L’ONC201 è in fase di studio per vari tipi di cancro, tra cui:

    • Tumori Cerebrali: In particolare il glioblastoma e altri gliomi di alto grado, specialmente quelli con una specifica mutazione genetica chiamata H3 K27M[3][4].
    • Cancro Colorettale: Soprattutto in stadi avanzati[1][5].
    • Cancro al Seno Triplo Negativo: Un tipo di cancro al seno particolarmente difficile da trattare[1].
    • Cancro del Polmone Non a Piccole Cellule: Un altro tipo comune di cancro[1].
    • Mieloma Multiplo: Un tipo di cancro del sangue che colpisce le plasmacellule[6].
    • Leucemie Acute e Sindromi Mielodisplastiche: Vari tipi di cancro del sangue[7].
    • Tumori Neuroendocrini: Inclusi tumori rari come il feocromocitoma e il paraganglioma[2].

    Somministrazione e Dosaggio

    L’ONC201 viene tipicamente somministrato per via orale (per bocca) in forma di capsule. Lo schema di dosaggio può variare a seconda dello specifico studio clinico e del tipo di cancro trattato:

    • Dosaggio Settimanale: Molti studi utilizzano un regime di dosaggio settimanale, spesso con una dose di 625 mg[8][2].
    • Dosaggio Bisettimanale: Alcuni studi stanno esplorando il dosaggio bisettimanale, spesso in due giorni consecutivi ogni settimana[9].
    • Ogni Tre Settimane: I primi studi utilizzavano uno schema di dosaggio di una volta ogni tre settimane[1].

    La dose esatta e lo schema possono essere adattati in base a come il paziente tollera il farmaco e a come il suo cancro risponde al trattamento.

    Studi Clinici e Ricerca

    L’ONC201 è attualmente oggetto di numerosi studi clinici su vari tipi di cancro. Questi studi mirano a:

    • Determinare la Sicurezza: Valutare gli effetti collaterali e trovare la dose più sicura ed efficace[1].
    • Misurare l’Efficacia: Valutare quanto bene l’ONC201 funziona contro diversi tipi di cancro[3].
    • Terapie Combinate: Alcuni studi stanno esplorando come l’ONC201 funziona quando combinato con altri trattamenti antitumorali, come il desametasone per il mieloma multiplo o il nivolumab per il cancro colorettale[6][5].
    • Studi sui Biomarcatori: I ricercatori stanno cercando specifici marcatori genetici o proteine che potrebbero prevedere quali pazienti risponderanno meglio all’ONC201[2].

    Potenziali Effetti Collaterali

    Sebbene l’ONC201 sembri avere un profilo di sicurezza favorevole rispetto a molti farmaci chemioterapici tradizionali, può comunque causare effetti collaterali. La gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio, ma alcuni effetti riportati includono:

    • Nausea e vomito
    • Affaticamento
    • Cambiamenti nei livelli degli enzimi epatici

    È importante notare che gli effetti collaterali possono variare da persona a persona, e non tutti sperimenteranno gli stessi effetti. Segnala sempre qualsiasi effetto collaterale al tuo team sanitario[1].

    Prospettive Future

    L’ONC201 rappresenta un approccio promettente nel trattamento del cancro. Il suo meccanismo d’azione unico e il potenziale per trattare vari tipi di cancro, inclusi alcuni difficili da trattare con le terapie attuali, lo rendono un’area di ricerca entusiasmante.

    Mentre i risultati dei primi studi clinici sono incoraggianti, è importante ricordare che l’ONC201 è ancora un farmaco sperimentale. Sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno la sua efficacia, il dosaggio ottimale e il profilo di sicurezza a lungo termine.

    Se sei interessato a saperne di più sull’ONC201 o a partecipare a uno studio clinico, parla con il tuo oncologo. Può fornirti maggiori informazioni su se questo trattamento potrebbe essere appropriato per la tua situazione specifica[4].

    Aspect Details
    Drug Name ONC201
    Drug Type Molecola orale di piccole dimensioni, antagonista DRD2
    Cancer Types Studied Gliomi (inclusi quelli con mutazione H3 K27M), DIPG, Tumori neuroendocrini, Cancro al seno, Cancro endometriale
    Common Dosing 625 mg per via orale, settimanalmente o due volte a settimana
    Primary Objectives Determinare RP2D, valutare la sicurezza, valutare l’efficacia (risposta tumorale, PFS)
    Key Measures Tasso di risposta globale (ORR), Sopravvivenza libera da progressione (PFS), Profilo di sicurezza
    Notable Features Prende di mira DRD2, potenziale per la penetrazione della barriera emato-encefalica, generalmente ben tollerato
    Trial Phases Studi di fase I, II e di accesso allargato

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è ONC201? ONC201 è un farmaco orale in fase di studio come potenziale trattamento contro il cancro. È una piccola molecola che prende di mira specifici recettori e vie di segnalazione nelle cellule tumorali, in particolare il recettore della dopamina D2 (DRD2). ONC201 ha mostrato risultati promettenti nell’uccidere le cellule tumorali risparmiando le cellule normali negli studi di laboratorio.
    • Per quali tipi di cancro viene testato ONC201? ONC201 è in fase di studio in trial clinici per vari tipi di cancro, tra cui gliomi (specialmente quelli con mutazioni H3 K27M), glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), tumori neuroendocrini, cancro al seno (ormone-positivo e triplo negativo) e cancro dell’endometrio.
    • Come viene somministrato ONC201 nei trial clinici? Nella maggior parte dei trial clinici, ONC201 viene somministrato per via orale (per bocca) sotto forma di capsule o compresse. Gli schemi di dosaggio variano tra i trial, ma i regimi comuni includono 625 mg una volta alla settimana o due volte alla settimana (in due giorni consecutivi).
    • Quali sono gli obiettivi principali dei trial clinici con ONC201? Gli obiettivi principali dei trial clinici con ONC201 includono la determinazione della dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D), la valutazione del profilo di sicurezza, la valutazione dell’efficacia del farmaco attraverso misure come i tassi di risposta tumorale e la sopravvivenza libera da progressione, e lo studio del comportamento del farmaco nel corpo (farmacocinetica).
    • Ci sono effetti collaterali noti di ONC201? Mentre il profilo di sicurezza completo di ONC201 è ancora in fase di studio, i primi trial clinici hanno riportato che è generalmente ben tollerato. Tuttavia, come con qualsiasi farmaco, possono verificarsi effetti collaterali. I pazienti nei trial clinici sono attentamente monitorati per eventuali eventi avversi, che vengono classificati e registrati secondo criteri standardizzati.

    Studi in corso con Onc201

    • Data di inizio: 2023-04-28

      Studio sull’uso di ONC201 per il trattamento del glioma diffuso mutante H3 K27M dopo radioterapia

      Reclutamento

      3 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata glioma diffuso con mutazione H3 K27M, un tipo di tumore cerebrale. Questo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato ONC201, somministrato dopo la radioterapia. Il farmaco viene assunto sotto forma di capsule. Lo studio è progettato per confrontare gli effetti di ONC201 con quelli di un…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi Germania Italia Spagna Danimarca Austria
    • Data di inizio: 2014-10-01

      Studio sull’efficacia di ONC201 ed everolimus con radioterapia per pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso e altri gliomi midline diffusi appena diagnosticati

      Reclutamento

      3 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su un tipo di tumore cerebrale chiamato glioma intrinseco diffuso del ponte (DIPG) e altri gliomi diffusi della linea mediana con mutazione H3K28M o positivi per EZHIP. Questi tumori colpiscono bambini, adolescenti e adulti. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia del farmaco ONC201 rispetto a everolimus, entrambi somministrati insieme…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Danimarca Francia Svezia Spagna

    Glossario

    • ONC201: Un farmaco orale in fase di studio come potenziale trattamento contro il cancro. È una piccola molecola che prende di mira specifici recettori e vie nelle cellule tumorali, in particolare il recettore della dopamina D2 (DRD2).
    • Glioma: Un tipo di tumore che si verifica nel cervello e nel midollo spinale, che ha origine dalle cellule gliali che supportano e proteggono le cellule nervose.
    • H3 K27M mutation: Una specifica mutazione genetica trovata in alcuni gliomi, particolarmente nei bambini e nei giovani adulti, che è associata a una prognosi sfavorevole.
    • Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG): Un tipo raro e aggressivo di tumore cerebrale che si verifica nel tronco cerebrale, che colpisce principalmente i bambini.
    • Neuroendocrine tumor: Un tipo di tumore che inizia in cellule specializzate chiamate cellule neuroendocrine, che hanno caratteristiche sia delle cellule nervose che delle cellule che producono ormoni.
    • Triple-negative breast cancer: Un tipo di cancro al seno che risulta negativo ai recettori degli estrogeni, ai recettori del progesterone e all'eccesso di proteina HER2, rendendolo più difficile da trattare rispetto ad altri tipi di cancro al seno.
    • Endometrial cancer: Un tipo di cancro che inizia nel rivestimento dell'utero (endometrio).
    • Progression-free survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia ma questa non peggiora.
    • Overall response rate (ORR): La proporzione di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • RECIST criteria: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi, un modo standard per misurare quanto bene un paziente oncologico risponde al trattamento in base alla riduzione, stabilità o crescita dei tumori.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
    • Recommended Phase 2 dose (RP2D): La dose di un farmaco determinata nei primi studi clinici come appropriata per ulteriori test in studi di Fase 2 più ampi.