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MRNA-4359: Un Nuovo Promettente Trattamento per i Tumori Solidi Avanzati

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per indagare il potenziale di mRNA-4359, un nuovo farmaco sviluppato da Moderna, nel trattamento dei tumori solidi avanzati. Questo studio di Fase 1/2 mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di mRNA-4359 quando somministrato da solo e in combinazione con pembrolizumab, un farmaco immunoterapico consolidato. Lo studio si concentra su pazienti con vari tipi di cancro avanzato, tra cui il melanoma e il cancro del polmone non a piccole cellule, ed esplora sia il trattamento di prima linea che le opzioni per coloro che non hanno risposto alle precedenti immunoterapie.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è MRNA-4359?

    MRNA-4359 è un nuovo farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di vari tipi di tumori solidi avanzati[1]. È classificato come Prodotto Medicinale per Terapie Avanzate (ATMP), il che significa che è un trattamento all’avanguardia che utilizza materiali genetici per combattere le malattie[2]. Il farmaco è anche noto con un altro nome, CX-029440[3].

    Come Funziona MRNA-4359?

    MRNA-4359 utilizza una tecnologia chiamata RNA messaggero (mRNA). Ecco una spiegazione semplificata del suo funzionamento:

    1. Il farmaco contiene mRNA sintetico avvolto in minuscole bolle di grasso chiamate nanoparticelle lipidiche[4].
    2. Questo mRNA porta istruzioni per produrre piccole parti di due importanti proteine: IDO1 e PDL1 (nota anche come CD274)[5].
    3. Una volta iniettate nel corpo, queste proteine possono aiutare a stimolare il sistema immunitario a combattere le cellule tumorali[6].

    È importante notare che MRNA-4359 non modifica i tuoi geni. L’mRNA rimane fuori dal nucleo cellulare (dove si trova il tuo DNA) e non altera il tuo patrimonio genetico[7].

    Quali Condizioni Tratta MRNA-4359?

    MRNA-4359 è in fase di studio per il trattamento di vari tipi di tumori solidi avanzati. Questi includono:

    • Melanoma cutaneo: Un tipo di cancro della pelle
    • Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC): Il tipo più comune di cancro ai polmoni
    • Cancro della vescica non muscolo-invasivo: Cancro nel rivestimento interno della vescica
    • Carcinoma squamocellulare della testa e del collo: Cancro nelle cellule che rivestono bocca, naso e gola
    • Cancro colorettale microsatellite stabile (MSS CRC): Un tipo di cancro del colon o del retto
    • Carcinoma basocellulare: Un altro tipo di cancro della pelle
    • Cancro al seno triplo negativo: Un tipo aggressivo di cancro al seno[8]

    Informazioni sulla Sperimentazione Clinica

    MRNA-4359 è attualmente in fase di test in una sperimentazione clinica di Fase 1/2. Ciò significa che è nelle prime fasi di sperimentazione sull’uomo per determinarne la sicurezza e l’efficacia[9]. La sperimentazione ha diversi obiettivi principali:

    1. Valutare quanto sia sicuro MRNA-4359 quando usato da solo o in combinazione con un altro farmaco chiamato pembrolizumab[10].
    2. Vedere quanto bene MRNA-4359 funziona contro i tumori, sia da solo che con pembrolizumab[11].
    3. Comprendere come MRNA-4359 influisce sulle cellule T (un tipo di cellula immunitaria) nel corpo e nei tumori[12].

    Chi Può Partecipare alla Sperimentazione?

    La sperimentazione cerca adulti con specifici tipi di cancro avanzato. Alcuni punti chiave su chi può partecipare:

    • I partecipanti devono avere un cancro avanzato o metastatico confermato (cancro che si è diffuso ad altre parti del corpo)[13].
    • Per alcune parti della sperimentazione, i partecipanti devono avere tumori che non hanno risposto a trattamenti precedenti, inclusa l’immunoterapia[14].
    • I partecipanti devono essere in condizioni di salute relativamente buone, con un performance status ECOG di 1 o meno. Ciò significa che dovrebbero essere in grado di svolgere lavori leggeri[15].

    Ci sono anche diverse ragioni per cui qualcuno potrebbe non essere in grado di partecipare, come avere tumori cerebrali attivi, certe altre condizioni mediche, o essere in gravidanza o allattamento[16].

    Cosa Aspettarsi Durante la Sperimentazione

    La sperimentazione è divisa in diversi “bracci” o gruppi:

    • Braccio 1a: I partecipanti ricevono MRNA-4359 da solo[17].
    • Braccio 1b e Bracci Farmacodinamici (PD): I partecipanti ricevono MRNA-4359 combinato con pembrolizumab[18].
    • Braccio 2: Per pazienti che non hanno avuto alcun trattamento precedente per il loro cancro[19].

    Il periodo di trattamento dura 9 cicli (circa 27 settimane). MRNA-4359 viene somministrato una volta ogni tre settimane, mentre pembrolizumab (quando utilizzato) viene somministrato una volta ogni sei settimane[20].

    Potenziali Benefici e Rischi

    Come per qualsiasi trattamento sperimentale, ci sono potenziali benefici e rischi:

    Potenziali Benefici:

    • Il trattamento potrebbe aiutare a rallentare o fermare la crescita del tumore[21].
    • Potrebbe potenzialmente funzionare per pazienti i cui tumori non hanno risposto ad altri trattamenti[22].

    Potenziali Rischi:

    • Poiché si tratta di un nuovo trattamento, potrebbero esserci effetti collaterali sconosciuti[23].
    • Il trattamento potrebbe non funzionare per tutti[24].

    È importante discutere approfonditamente questi potenziali benefici e rischi con il proprio medico se si sta considerando di partecipare a questa sperimentazione clinica.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio clinico di fase 1/2
    Farmaco mRNA-4359 (da solo e in combinazione con pembrolizumab)
    Condizioni Target Tumori solidi avanzati (melanoma, NSCLC, cancro della vescica, cancro della testa e del collo, cancro del colon-retto, carcinoma basocellulare, cancro al seno triplo negativo)
    Obiettivo Primario Valutare la sicurezza e la tollerabilità di mRNA-4359
    Obiettivi Secondari Valutare l’attività antitumorale e i cambiamenti nel profilo delle cellule T
    Bracci dello Studio 1a (monoterapia), 1b (terapia combinata), Bracci PD (per lo studio del meccanismo d’azione), Braccio 2 (trattamento di prima linea)
    Durata del Trattamento 9 cicli (27 settimane)
    Criteri di Eleggibilità Principali Varia per braccio; include sia pazienti naive al trattamento che pazienti refrattari agli inibitori del checkpoint
    Somministrazione Iniezione intramuscolare

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’mRNA-4359 e come funziona? L’mRNA-4359 è un farmaco di mRNA sintetico incapsulato in una nanoparticella lipidica. Codifica brevi sequenze antigeniche derivate da IDO1 e PDL1, che sono proteine coinvolte nell’evasione immunitaria del cancro. Il farmaco mira a stimolare il sistema immunitario per riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace.
    • Chi è idoneo per questo studio clinico? Lo studio include pazienti con vari tumori solidi avanzati, come melanoma, cancro del polmone non a piccole cellule, cancro della vescica e altri. L’idoneità dipende dal braccio specifico dello studio, con alcuni bracci focalizzati su pazienti che non hanno risposto a precedenti immunoterapie, mentre altri mirano al trattamento di prima linea in specifici tipi di cancro.
    • Come viene somministrato il farmaco in questo studio? L’mRNA-4359 viene somministrato tramite iniezione intramuscolare. Nello studio, viene somministrato da solo o in combinazione con pembrolizumab. Lo schema di trattamento varia, ma generalmente prevede una somministrazione ogni tre settimane per mRNA-4359 e una ogni sei settimane per pembrolizumab, per un periodo di trattamento di 9 cicli (27 settimane).
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? L’obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’mRNA-4359 da solo e in combinazione con pembrolizumab. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dell’attività antitumorale del farmaco e la misurazione dei cambiamenti nei profili delle cellule T sia nel sangue che all’interno dei tumori.
    • Ci sono particolari preoccupazioni per la sicurezza o esclusioni per questo studio? Lo studio esclude pazienti con tumori attivi del sistema nervoso centrale, quelli che richiedono alte dosi di farmaci immunosoppressori e individui con determinate condizioni mediche instabili. Sono escluse anche le donne in gravidanza o in allattamento, e i partecipanti devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante e dopo il periodo dello studio.

    Studi in corso con Mrna-4359

    • Data di inizio: 2023-10-09

      Studio sulla sicurezza di mRNA-4359 e pembrolizumab in pazienti con tumori solidi avanzati

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra su tumori solidi avanzati, un tipo di cancro che si è diffuso o è difficile da trattare. Il trattamento in esame include un nuovo farmaco chiamato mRNA-4359, che viene somministrato da solo o in combinazione con un altro farmaco noto come pembrolizumab. Il mRNA-4359 è una forma di terapia che…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Spagna Polonia Italia

    Glossario

    • mRNA-4359: Un farmaco mRNA sintetico incapsulato in una nanoparticella lipidica, progettato per stimolare il sistema immunitario contro le cellule tumorali.
    • Pembrolizumab: Un farmaco immunoterapico consolidato utilizzato in combinazione con mRNA-4359 in alcuni bracci dello studio.
    • Solid Tumors: Masse anomale di tessuto che di solito non contengono cisti o aree liquide, trovate in varie parti del corpo.
    • RECIST v1.1: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi Versione 1.1, un modo standardizzato per misurare come un paziente oncologico risponde al trattamento.
    • Dose Escalation: Un metodo per determinare la dose più sicura ed efficace di un nuovo farmaco aumentando gradualmente la quantità somministrata ai pazienti.
    • Dose Confirmation: Una fase negli studi clinici in cui la dose selezionata dalla fase di escalation viene ulteriormente testata per sicurezza ed efficacia.
    • Checkpoint Inhibitor Refractory: Si riferisce ai tumori che non rispondono o hanno smesso di rispondere alle immunoterapie con inibitori dei checkpoint.
    • PD-L1 TPS: Punteggio di Proporzione Tumorale del Ligando 1 della Morte Programmata, una misura dell'espressione della proteina PD-L1 nelle cellule tumorali.
    • EGFR and ALK mutations: Alterazioni genetiche nelle cellule tumorali che possono influenzare la risposta al trattamento, in particolare nel carcinoma polmonare non a piccole cellule.
    • Antitumor Activity: La capacità di un farmaco o trattamento di inibire la crescita o la diffusione delle cellule tumorali.