In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su Mercaptamine. I trial valutano soprattutto sicurezza, tollerabilità ed efficacia come terapia aggiuntiva in pazienti adulti con tubercolosi polmonare o polmonite da COVID-19 ricoverati.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Mercaptamine qui descritti sono due e sono entrambi in fase 2. Uno valuta l’uso come terapia aggiuntiva nella tubercolosi polmonare in adulti con forma bacillifera. L’altro studia Mercaptamine in pazienti ricoverati con polmonite da COVID-19 che non richiedono alti flussi di ossigeno. In entrambi i trial l’attenzione principale è sulla sicurezza e sulla tollerabilità. Uno studio misura anche l’aderenza, l’accettabilità e la farmacocinetica, cioè come i farmaci si comportano nel sangue. Gli studi sono autorizzati e prevedono 30 partecipanti ciascuno.
Panoramica degli studi
Nei dati disponibili, Mercaptamine viene studiato in due trial interventistici, cioè studi in cui il trattamento viene assegnato ai partecipanti per valutarne gli effetti. Entrambi gli studi sono in fase 2, una fase che serve a raccogliere informazioni più precise su sicurezza, tollerabilità e primi segnali di utilità clinica in gruppi piccoli di pazienti.
In questi trial, Mercaptamine viene usato insieme alla terapia standard, quindi non come trattamento unico. I due contesti di studio sono diversi: la tubercolosi polmonare da un lato e la polmonite da COVID-19 dall’altro.
Studio nella tubercolosi polmonare
Il primo studio è una fase 2 sulla sicurezza e l’efficacia di cysteamine in associazione alla terapia standard per il trattamento di pazienti con tubercolosi polmonare. Il titolo del trial descrive l’obiettivo come una nuova terapia per la tubercolosi “diretta all’ospite”, cioè pensata per agire sul paziente e sulla sua risposta alla malattia, oltre alle cure anti-tubercolari abituali.
Questo studio è dedicato ad adulti con tubercolosi polmonare bacillifera, cioè con batteri rilevabili nelle vie respiratorie o nei campioni clinici. Il trial è stato autorizzato e prevede 30 partecipanti.
Tra gli obiettivi principali figurano l’accettabilità del trattamento, l’aderenza alle dosi previste, la tollerabilità, la valutazione degli eventi avversi gravi e la loro possibile relazione con i profili farmacocinetici. In questo studio viene anche misurata la farmacocinetica di tutti i farmaci somministrati su plasma, cioè si controlla come i farmaci si comportano nel sangue.
Studio nella polmonite da COVID-19
Il secondo studio valuta cysteamine insieme alla terapia standard in pazienti ricoverati con polmonite da COVID-19. Anche questo è uno studio di fase 2 e ha come obiettivo principale la sicurezza di un nuovo trattamento antivirale e diretto all’ospite.
Lo studio include pazienti ricoverati con polmonite da COVID-19 che non richiedono alti flussi di ossigeno. Il trial indica anche che possono partecipare pazienti sia vaccinati sia non vaccinati contro COVID-19. Anche qui l’arruolamento previsto è di 30 partecipanti e lo studio è autorizzato.
Gli esiti principali riguardano la percentuale di pazienti con eventi avversi correlati al trattamento di grado almeno 3 entro 28 giorni e 90 giorni dall’inizio della terapia. Viene anche misurata la percentuale di eventi avversi di qualsiasi grado, compresi quelli seri, indipendentemente dal fatto che siano o meno causati dal trattamento.
Chi può partecipare
Le persone che possono essere incluse nei trial sono definite in modo diverso a seconda della malattia studiata. Nel trial sulla tubercolosi, i partecipanti sono adulti con tubercolosi polmonare bacillifera. Nel trial sul COVID-19, i partecipanti sono pazienti ricoverati con polmonite da COVID-19 che non necessitano di alti flussi di ossigeno.
I dati forniti non riportano altri criteri dettagliati di inclusione o esclusione, quindi non è possibile aggiungere ulteriori requisiti.
Cosa misurano i trial
Nel trial sulla tubercolosi, i ricercatori misurano l’accettabilità, l’aderenza, la tollerabilità, gli eventi avversi gravi e la relazione tra eventi avversi e profili farmacocinetici. Queste misure aiutano a capire se il trattamento può essere seguito dai pazienti e se crea problemi importanti durante lo studio.
Nel trial sul COVID-19, il focus è sulla sicurezza entro 28 giorni e 90 giorni dall’inizio della terapia, con attenzione agli eventi avversi di qualsiasi grado e a quelli gravi. Il termine “grado” indica quanto è severo un evento avverso; un grado più alto significa un problema più importante.
Stato degli studi e dimensione
Entrambi i trial risultano Authorised, cioè autorizzati a partire secondo i dati forniti. Ciascuno prevede un arruolamento di 30 persone, quindi si tratta di studi piccoli, utili soprattutto per raccogliere informazioni iniziali.
Le informazioni disponibili mostrano quindi due progetti di ricerca clinica su Mercaptamine, entrambi focalizzati su sicurezza e tollerabilità in malattie respiratorie diverse.