#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Mecasermin Rinfabate

Questo articolo tratta lo studio clinico di Mecasermin Rinfabate, noto anche come SomatoKine o IPLEX, in pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). Lo studio mira a studiare la sicurezza e l’efficacia di questo farmaco nel trattamento della perdita muscolare e della debolezza associate alla DM1. Esploreremo il design dello studio, il dosaggio e i risultati primari per comprendere meglio il potenziale di questo trattamento per i pazienti con DM1.

Indice dei Contenuti

Cos’è il MECASERMIN RINFABATE?

Il MECASERMIN RINFABATE, noto anche con i nomi commerciali SomatoKine e IPLEX, è un farmaco in fase di studio per i suoi potenziali benefici nel trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Questo farmaco è una combinazione di due sostanze: il fattore di crescita insulino-simile-1 umano ricombinante (rhIGF-I) e la proteina legante il fattore di crescita insulino-simile-3 umano ricombinante (rhIGFBP-3)[1].

Quale condizione tratta?

Il MECASERMIN RINFABATE è oggetto di studio come potenziale trattamento per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). La distrofia miotonica è un disturbo genetico che colpisce la funzione muscolare, causando debolezza e atrofia muscolare. L’obiettivo dell’uso di questo farmaco è affrontare l’atrofia e la debolezza muscolare associate alla DM1[1].

Come viene somministrato?

Nella sperimentazione clinica, il MECASERMIN RINFABATE è stato somministrato attraverso iniezioni sottocutanee giornaliere. Ciò significa che il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle. Ai pazienti dello studio è stato insegnato ad auto-somministrarsi queste iniezioni[1].

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È stata condotta una sperimentazione clinica per indagare la sicurezza e la fattibilità dell’uso del MECASERMIN RINFABATE in pazienti con distrofia miotonica di tipo 1. La sperimentazione ha coinvolto due gruppi di pazienti (coorti) che hanno ricevuto diversi schemi di dosaggio[1]:

  • Coorte 1: I pazienti hanno ricevuto due dosi crescenti di IPLEX:
    • 0,5 mg/kg/giorno per 8 settimane
    • Seguito da 1,0 mg/kg/giorno per 16 settimane
  • Coorte 2: I pazienti hanno ricevuto tre dosi crescenti di IPLEX:
    • 0,5 mg/kg/giorno per 8 settimane
    • 1,0 mg/kg/giorno per 8 settimane
    • 2,0 mg/kg/giorno per 8 settimane

La durata totale del trattamento per la Coorte 1 è stata di 24 settimane, e per la Coorte 2 è stata anch’essa di 24 settimane[1].

Sicurezza e Monitoraggio

L’obiettivo principale di questa sperimentazione clinica era valutare la sicurezza e la tollerabilità del MECASERMIN RINFABATE nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1. Per garantire la sicurezza dei pazienti, lo studio ha incluso un monitoraggio completo attraverso vari esami e test medici[1]:

  • Studi di laboratorio: Esami del sangue regolari per monitorare vari indicatori di salute
  • Elettrocardiogrammi (ECG): Per monitorare la funzione cardiaca
  • Ecocardiogrammi: Esami ecografici del cuore
  • Ecografie dell’addome e della pelvi: Per verificare eventuali cambiamenti in queste aree
  • Studi di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA): Per valutare la densità ossea e la composizione corporea
  • Radiografie del torace e del collo: Per monitorare eventuali cambiamenti in queste aree
  • Esami fisici seriali: Controlli regolari per valutare lo stato di salute generale

I pazienti nello studio hanno avuto sei valutazioni in regime di ricovero presso il Centro di Ricerca Clinica Generale dell’Università di Rochester alle settimane 0, 8, 16, 24, 28 e 40. Hanno anche avuto nove valutazioni ambulatoriali. Inoltre, ai pazienti è stato chiesto di tenere diari degli effetti collaterali per registrare eventuali eventi avversi tra le loro valutazioni[1].

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Mecasermina Rinfabato (SomatoKine/IPLEX)
Condizione Studiata Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)
Scopo dello Studio Investigare la sicurezza e la fattibilità delle iniezioni sottocutanee giornaliere per l’atrofia e la debolezza muscolare
Metodo di Somministrazione Iniezioni sottocutanee auto-somministrate
Regimi di Dosaggio Coorte 1: 0,5 mg/kg/giorno (8 settimane), poi 1,0 mg/kg/giorno (16 settimane)
Coorte 2: 0,5, 1,0 e 2,0 mg/kg/giorno (8 settimane ciascuno)
Risultato Primario Numero di partecipanti che hanno tollerato in sicurezza il SomatoKine
Durata dello Studio 40 settimane
Programma di Valutazione 6 valutazioni in regime di ricovero, 9 valutazioni ambulatoriali

FAQ

  • Che cos’è il Mecasermin Rinfabate (SomatoKine/IPLEX)? Il Mecasermin Rinfabate è un farmaco che combina il fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) ricombinante con la sua proteina di legame (IGFBP-3). È in fase di studio come potenziale trattamento per l’atrofia e la debolezza muscolare nelle persone affette da Distrofia Miotonica di Tipo 1.
  • Come viene somministrato il farmaco nella sperimentazione clinica? Il farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. I pazienti si auto-somministrano le iniezioni a diversi dosaggi a seconda della coorte di appartenenza.
  • Quali sono i diversi regimi di dosaggio nella sperimentazione? Ci sono due coorti nella sperimentazione. La Coorte 1 riceve 0,5 mg/kg/giorno per 8 settimane, seguito da 1,0 mg/kg/giorno per 16 settimane. La Coorte 2 riceve tre dosi crescenti: 0,5, 1,0 e 2,0 mg/kg/giorno, ciascuna per 8 settimane.
  • Qual è il principale parametro di valutazione della sperimentazione? Il principale parametro di valutazione è il numero di partecipanti allo studio che hanno tollerato in sicurezza il SomatoKine. Questo viene valutato attraverso vari test medici, esami e effetti collaterali riportati dai pazienti.
  • Quanto dura la sperimentazione clinica? La sperimentazione dura 40 settimane, con sei valutazioni in regime di ricovero e nove valutazioni ambulatoriali durante tutto il periodo dello studio.

Studi clinici in corso su Mecasermin Rinfabate

  • Data di inizio: 2024-07-05

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Mecasermin rinfabate per la malattia polmonare cronica nei neonati estremamente prematuri

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Polmonare Cronica, una condizione che colpisce i polmoni dei neonati prematuri. Questa malattia è spesso causata dalla Displasia Broncopolmonare, che è la forma più comune di malattia polmonare cronica nei neonati prematuri. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato Mecasermin…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Italia Portogallo Paesi Bassi Germania Irlanda +1

Glossario

  • Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1): Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza muscolare, atrofia e incapacità di rilassare i muscoli dopo l'uso. È la forma più comune di distrofia muscolare ad insorgenza nell'età adulta.
  • Recombinant IGF-1: Una versione prodotta in laboratorio del fattore di crescita insulino-simile 1, un ormone che svolge un ruolo cruciale nella crescita durante l'infanzia e continua ad avere effetti anabolici negli adulti.
  • IGF binding protein 3 (IGFBP-3): Una proteina che si lega all'IGF-1 nel flusso sanguigno, contribuendo a regolare i suoi effetti e prolungarne l'emivita nell'organismo.
  • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
  • Cohort: Un gruppo di partecipanti a uno studio che condividono una caratteristica o un'esperienza comune in un periodo definito.
  • Escalating dose: Un metodo di aumento graduale della quantità di farmaco somministrato a un paziente per determinare la dose più sicura ed efficace.
  • Dual energy x-ray absorptiometry (DEXA): Una tecnica di imaging medico utilizzata per misurare la densità ossea e la composizione corporea.