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MECASERMIN RINFABATE (SomatoKine/IPLEX) per la Distrofia Miotonica di Tipo 1

Questo articolo tratta lo studio clinico di Mecasermin Rinfabate, noto anche come SomatoKine o IPLEX, in pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1). Lo studio mira a studiare la sicurezza e l’efficacia di questo farmaco nel trattamento della perdita muscolare e della debolezza associate alla DM1. Esploreremo il design dello studio, il dosaggio e i risultati primari per comprendere meglio il potenziale di questo trattamento per i pazienti con DM1.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il MECASERMIN RINFABATE?

    Il MECASERMIN RINFABATE, noto anche con i nomi commerciali SomatoKine e IPLEX, è un farmaco in fase di studio per i suoi potenziali benefici nel trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Questo farmaco è una combinazione di due sostanze: il fattore di crescita insulino-simile-1 umano ricombinante (rhIGF-I) e la proteina legante il fattore di crescita insulino-simile-3 umano ricombinante (rhIGFBP-3)[1].

    Quale condizione tratta?

    Il MECASERMIN RINFABATE è oggetto di studio come potenziale trattamento per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). La distrofia miotonica è un disturbo genetico che colpisce la funzione muscolare, causando debolezza e atrofia muscolare. L’obiettivo dell’uso di questo farmaco è affrontare l’atrofia e la debolezza muscolare associate alla DM1[1].

    Come viene somministrato?

    Nella sperimentazione clinica, il MECASERMIN RINFABATE è stato somministrato attraverso iniezioni sottocutanee giornaliere. Ciò significa che il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle. Ai pazienti dello studio è stato insegnato ad auto-somministrarsi queste iniezioni[1].

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    È stata condotta una sperimentazione clinica per indagare la sicurezza e la fattibilità dell’uso del MECASERMIN RINFABATE in pazienti con distrofia miotonica di tipo 1. La sperimentazione ha coinvolto due gruppi di pazienti (coorti) che hanno ricevuto diversi schemi di dosaggio[1]:

    • Coorte 1: I pazienti hanno ricevuto due dosi crescenti di IPLEX:
      • 0,5 mg/kg/giorno per 8 settimane
      • Seguito da 1,0 mg/kg/giorno per 16 settimane
    • Coorte 2: I pazienti hanno ricevuto tre dosi crescenti di IPLEX:
      • 0,5 mg/kg/giorno per 8 settimane
      • 1,0 mg/kg/giorno per 8 settimane
      • 2,0 mg/kg/giorno per 8 settimane

    La durata totale del trattamento per la Coorte 1 è stata di 24 settimane, e per la Coorte 2 è stata anch’essa di 24 settimane[1].

    Sicurezza e Monitoraggio

    L’obiettivo principale di questa sperimentazione clinica era valutare la sicurezza e la tollerabilità del MECASERMIN RINFABATE nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1. Per garantire la sicurezza dei pazienti, lo studio ha incluso un monitoraggio completo attraverso vari esami e test medici[1]:

    • Studi di laboratorio: Esami del sangue regolari per monitorare vari indicatori di salute
    • Elettrocardiogrammi (ECG): Per monitorare la funzione cardiaca
    • Ecocardiogrammi: Esami ecografici del cuore
    • Ecografie dell’addome e della pelvi: Per verificare eventuali cambiamenti in queste aree
    • Studi di assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA): Per valutare la densità ossea e la composizione corporea
    • Radiografie del torace e del collo: Per monitorare eventuali cambiamenti in queste aree
    • Esami fisici seriali: Controlli regolari per valutare lo stato di salute generale

    I pazienti nello studio hanno avuto sei valutazioni in regime di ricovero presso il Centro di Ricerca Clinica Generale dell’Università di Rochester alle settimane 0, 8, 16, 24, 28 e 40. Hanno anche avuto nove valutazioni ambulatoriali. Inoltre, ai pazienti è stato chiesto di tenere diari degli effetti collaterali per registrare eventuali eventi avversi tra le loro valutazioni[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Mecasermina Rinfabato (SomatoKine/IPLEX)
    Condizione Studiata Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1)
    Scopo dello Studio Investigare la sicurezza e la fattibilità delle iniezioni sottocutanee giornaliere per l’atrofia e la debolezza muscolare
    Metodo di Somministrazione Iniezioni sottocutanee auto-somministrate
    Regimi di Dosaggio Coorte 1: 0,5 mg/kg/giorno (8 settimane), poi 1,0 mg/kg/giorno (16 settimane)
    Coorte 2: 0,5, 1,0 e 2,0 mg/kg/giorno (8 settimane ciascuno)
    Risultato Primario Numero di partecipanti che hanno tollerato in sicurezza il SomatoKine
    Durata dello Studio 40 settimane
    Programma di Valutazione 6 valutazioni in regime di ricovero, 9 valutazioni ambulatoriali

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Mecasermin Rinfabate (SomatoKine/IPLEX)? Il Mecasermin Rinfabate è un farmaco che combina il fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) ricombinante con la sua proteina di legame (IGFBP-3). È in fase di studio come potenziale trattamento per l’atrofia e la debolezza muscolare nelle persone affette da Distrofia Miotonica di Tipo 1.
    • Come viene somministrato il farmaco nella sperimentazione clinica? Il farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. I pazienti si auto-somministrano le iniezioni a diversi dosaggi a seconda della coorte di appartenenza.
    • Quali sono i diversi regimi di dosaggio nella sperimentazione? Ci sono due coorti nella sperimentazione. La Coorte 1 riceve 0,5 mg/kg/giorno per 8 settimane, seguito da 1,0 mg/kg/giorno per 16 settimane. La Coorte 2 riceve tre dosi crescenti: 0,5, 1,0 e 2,0 mg/kg/giorno, ciascuna per 8 settimane.
    • Qual è il principale parametro di valutazione della sperimentazione? Il principale parametro di valutazione è il numero di partecipanti allo studio che hanno tollerato in sicurezza il SomatoKine. Questo viene valutato attraverso vari test medici, esami e effetti collaterali riportati dai pazienti.
    • Quanto dura la sperimentazione clinica? La sperimentazione dura 40 settimane, con sei valutazioni in regime di ricovero e nove valutazioni ambulatoriali durante tutto il periodo dello studio.

    Studi in corso con Mecasermin Rinfabate

    Glossario

    • Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1): Un disturbo genetico caratterizzato da debolezza muscolare, atrofia e incapacità di rilassare i muscoli dopo l'uso. È la forma più comune di distrofia muscolare ad insorgenza nell'età adulta.
    • Recombinant IGF-1: Una versione prodotta in laboratorio del fattore di crescita insulino-simile 1, un ormone che svolge un ruolo cruciale nella crescita durante l'infanzia e continua ad avere effetti anabolici negli adulti.
    • IGF binding protein 3 (IGFBP-3): Una proteina che si lega all'IGF-1 nel flusso sanguigno, contribuendo a regolare i suoi effetti e prolungarne l'emivita nell'organismo.
    • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
    • Cohort: Un gruppo di partecipanti a uno studio che condividono una caratteristica o un'esperienza comune in un periodo definito.
    • Escalating dose: Un metodo di aumento graduale della quantità di farmaco somministrato a un paziente per determinare la dose più sicura ed efficace.
    • Dual energy x-ray absorptiometry (DEXA): Una tecnica di imaging medico utilizzata per misurare la densità ossea e la composizione corporea.