Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

Ion373

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per valutare l’efficacia e la sicurezza di ION373, un nuovo farmaco progettato per trattare la malattia di Alexander. Questo studio mira a esplorare come ION373, somministrato per via intratecale, possa potenzialmente migliorare o stabilizzare la funzione motoria generale e altri sintomi nei pazienti con questo raro disturbo genetico. La sperimentazione comprende diverse fasce d’età e valuterà l’impatto del farmaco su molteplici aspetti della malattia, offrendo speranza per coloro che sono affetti dalla malattia di Alexander.

Indice dei Contenuti

Cos’è ION373?

ION373, noto anche come ION-1166998 o IONIS GFAP-Rx, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della Malattia di Alexander[1]. È classificato come oligonucleotide antisenso, un tipo di farmaco in grado di modificare il funzionamento dei geni nel corpo. ION373 è progettato per essere somministrato tramite iniezione intratecale, ovvero iniettato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale[2].

Malattia di Alexander: Una Panoramica

La Malattia di Alexander è una rara condizione genetica che colpisce il sistema nervoso[3]. È causata da mutazioni in un gene chiamato GFAP (Proteina Acida Fibrillare Gliale). Questa malattia può colpire persone di tutte le età, dai neonati agli adulti, e può causare una vasta gamma di sintomi, tra cui problemi di movimento, linguaggio, deglutizione e capacità cognitive.

Come Funziona ION373

ION373 è progettato per colpire l’RNA messaggero (mRNA) del gene GFAP[4]. In questo modo, mira a ridurre la produzione della proteina GFAP anomala, considerata la principale causa dei problemi nella Malattia di Alexander. L’obiettivo è rallentare o arrestare la progressione della malattia, potenzialmente migliorando o stabilizzando i sintomi.

Dettagli della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per testare ION373 in pazienti con Malattia di Alexander[5]. Questo studio è denominato “ION373-CS1” ed è descritto come uno studio di Fase 1-3, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo. Ciò significa che alcuni partecipanti riceveranno ION373, mentre altri riceveranno un placebo (una sostanza priva di principi attivi), e né i pazienti né i medici sapranno chi sta ricevendo cosa fino alla fine dello studio.

Criteri di Idoneità

Lo studio è aperto a pazienti con Malattia di Alexander che soddisfano determinati criteri[6]. Alcuni punti chiave includono:

  • I pazienti devono avere un’età compresa tra 2 e 65 anni (con un sottostudio speciale per quelli sotto i 2 anni)
  • Devono avere una mutazione genetica confermata nel gene GFAP
  • I pazienti devono essere in grado di camminare o sedersi con un’assistenza minima, a seconda della loro età
  • Alcune condizioni mediche o trattamenti precedenti potrebbero escludere i pazienti dalla partecipazione

Obiettivi e Endpoint dello Studio

L’obiettivo principale dello studio è verificare se ION373 può migliorare o stabilizzare la funzione motoria grossolana nei pazienti con Malattia di Alexander[7]. Questo sarà misurato principalmente osservando i cambiamenti in un test chiamato test di cammino di 10 metri (10MWT). Lo studio esaminerà anche molti altri aspetti della malattia, tra cui:

  • Cambiamenti nei sintomi più fastidiosi per i pazienti
  • Misure della qualità della vita
  • Abilità motorie fini
  • Capacità di comunicazione
  • Sintomi gastrointestinali
  • Livelli di GFAP nel liquido cerebrospinale

Disegno dello Studio

Lo studio è suddiviso in quattro periodi principali[8]:

  1. Un periodo di trattamento in doppio cieco di 60 settimane
  2. Un periodo di trattamento in aperto di 60 settimane (in cui tutti i pazienti ricevono ION373)
  3. Un periodo di estensione a lungo termine di 120 settimane
  4. Un periodo di follow-up post-trattamento di 28 settimane

Durante lo studio, i pazienti riceveranno iniezioni di ION373 o placebo ogni 12 settimane. Saranno inoltre sottoposti a vari test e valutazioni per monitorare i loro progressi e eventuali effetti collaterali.

Potenziali Benefici e Considerazioni

Se avesse successo, ION373 potrebbe potenzialmente rallentare o arrestare la progressione della Malattia di Alexander, che attualmente non ha trattamenti approvati[9]. Tuttavia, è importante notare che il farmaco è ancora in fase di sperimentazione e la sua efficacia e sicurezza non sono ancora completamente note. I pazienti che stanno considerando di partecipare alla sperimentazione dovrebbero discutere i potenziali rischi e benefici con i loro operatori sanitari.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco ION373
Condizione Target Malattia di Alexander
Tipo di Studio Fase 1-3, in Doppio Cieco, Randomizzato, Controllato con Placebo
Obiettivo Primario Valutare l’efficacia nel migliorare o stabilizzare la funzione motoria generale
Metodo di Somministrazione Iniezione intratecale
Fascia d’Età Da 2 a 65 anni (studio principale), <2 anni (sotto-studio in aperto)
Durata dello Studio 268 settimane (follow-up incluso)
Valutazioni Chiave Funzione motoria, qualità della vita, risultati riportati dal paziente, livelli di GFAP nel liquido cerebrospinale

FAQ

  • Che cos’è ION373 e come funziona? ION373 è un farmaco oligonucleotide antisenso che ha come bersaglio l’RNA messaggero della proteina acida fibrillare gliale (GFAP). È progettato per ridurre la produzione di GFAP anomala, che è la causa principale della malattia di Alexander. Il farmaco viene somministrato per via intratecale, ovvero viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a pazienti di età compresa tra 2 e 65 anni con una confermata mutazione genetica nel gene GFAP e un fenotipo clinico compatibile con la malattia di Alexander. I pazienti più giovani (sotto i 2 anni) potrebbero essere idonei per un sottostudio in aperto. I partecipanti devono soddisfare criteri specifici riguardo alla loro capacità di sedersi o camminare, a seconda della loro età.
  • Cosa comporta lo studio clinico? Lo studio consiste in quattro periodi: un periodo di trattamento in doppio cieco di 60 settimane, un periodo di trattamento in aperto di 60 settimane, un’estensione a lungo termine di 120 settimane e un follow-up post-trattamento di 28 settimane. I partecipanti riceveranno inizialmente ION373 o un placebo, con tutti i pazienti che alla fine riceveranno ION373. Lo studio prevede visite cliniche regolari, test e monitoraggio di vari sintomi e funzioni.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? L’obiettivo principale è valutare come ION373 influisce sulla funzione motoria grossolana nei pazienti con malattia di Alexander. Gli obiettivi secondari includono la valutazione del suo impatto su altre manifestazioni della malattia come la motricità fine, la comunicazione, la deglutizione, le funzioni autonome e la qualità della vita complessiva.
  • Ci sono rischi associati alla partecipazione a questo studio? Come per qualsiasi studio clinico, potrebbero esserci rischi ed effetti collaterali. Lo studio esclude individui con determinate condizioni mediche o che assumono specifici farmaci per minimizzare i rischi. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti avversi. È importante discutere i potenziali rischi e benefici con i medici dello studio prima di partecipare.

Sperimentazioni cliniche in corso su Ion373

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Alexander

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Italia

Glossario

  • Alexander Disease: Una rara malattia genetica caratterizzata dalla distruzione della materia bianca nel cervello, causata da mutazioni nel gene GFAP.
  • Antisense Oligonucleotide: Un filamento sintetico di acido nucleico che si lega all'RNA messaggero (mRNA) per alterare o ridurre la produzione di proteine.
  • Intrathecal Administration: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
  • GFAP (Glial Fibrillary Acidic Protein): Una proteina presente in determinate cellule cerebrali, le cui mutazioni causano la malattia di Alexander.
  • Double-Blind Study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo e chi sta ricevendo un placebo.
  • Open-Label Study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
  • Placebo: Una sostanza inattiva progettata per assomigliare al farmaco che viene testato in uno studio clinico.
  • Lumbar Puncture: Una procedura medica utilizzata per raccogliere il liquido cerebrospinale o per somministrare farmaci, nota anche come puntura lombare.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra la concentrazione del farmaco e l'effetto.