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Belapectin (GR-MD-02): Un Potenziale Trattamento per le Varici Esofagee nella Cirrosi NASH

Questo articolo tratta gli studi clinici in corso sul Belapectin, noto anche come Galactoarabino-Rhamnogalacturonato, per la prevenzione delle varici esofagee nei pazienti con cirrosi NASH. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco innovativo nel trattamento di una grave complicanza della malattia epatica.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Belapectin?

    Il Belapectin, noto anche come GR-MD-02, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il suo potenziale nella prevenzione delle varici esofagee in pazienti con cirrosi NASH[1]. La sostanza attiva nel Belapectin è chiamata galactoarabino-ramnogalatturonato, un tipo di polimero (una grande molecola composta da subunità ripetute)[1].

    Condizione Target: Varici Esofagee nella Cirrosi NASH

    La cirrosi NASH sta per Cirrosi da Steatoepatite Non Alcolica. È una forma grave di malattia epatica che si verifica quando il grasso si accumula nel fegato (steatosi epatica) e porta a infiammazione, cicatrizzazione e infine cirrosi[1].

    Le varici esofagee sono vene anormalmente dilatate nella parte inferiore dell’esofago (il tubo che collega la gola allo stomaco). Possono svilupparsi nelle persone con cirrosi a causa dell’aumento della pressione nella vena porta, che trasporta il sangue dall’intestino al fegato. Queste varici possono potenzialmente rompersi e causare emorragie potenzialmente letali[1].

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    È attualmente in corso una sperimentazione clinica per valutare l’efficacia e la sicurezza del Belapectin nella prevenzione delle varici esofagee in pazienti con cirrosi NASH. Ecco alcuni dettagli chiave dello studio[1]:

    • Si tratta di uno studio di Fase 2b/3, il che significa che è in una fase avanzata di ricerca clinica.
    • Lo studio è in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, garantendo che né i pazienti né i ricercatori sappiano chi sta ricevendo il farmaco reale o un placebo.
    • Viene condotto in diversi centri a livello internazionale.

    Criteri di Idoneità

    Lo studio ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni criteri di inclusione chiave sono[1]:

    • Età compresa tra 18 e 75 anni
    • Evidenza di ipertensione portale (aumento della pressione nella vena porta)
    • Diagnosi confermata di cirrosi NASH
    • Assenza di varici esofagee preesistenti

    Alcuni criteri di esclusione includono[1]:

    • Presenza di varici esofagee preesistenti
    • Storia di scompenso epatico (quando il fegato non può più svolgere le sue normali funzioni)
    • Altre cause di malattia epatica cronica oltre alla NASH
    • Uso di determinati farmaci o condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio

    Potenziali Benefici

    L’obiettivo principale di questo studio è vedere se il Belapectin può prevenire lo sviluppo di varici esofagee in pazienti con cirrosi NASH. Se avesse successo, questo potrebbe potenzialmente ridurre il rischio di eventi emorragici potenzialmente letali in questi pazienti[1].

    Lo studio sta anche esaminando altri potenziali benefici, tra cui[1]:

    • Prevenzione di altre complicazioni della cirrosi, come l’ascite (accumulo di liquidi nell’addome) e l’encefalopatia epatica (disfunzione cerebrale dovuta a malattia epatica)
    • Potenziale impatto sulla sopravvivenza complessiva e sulla necessità di trapianto di fegato
    • Effetti sulla funzione epatica misurata dal punteggio MELD (un sistema di punteggio utilizzato per valutare la gravità della malattia epatica cronica)

    Somministrazione e Dosaggio

    Il Belapectin viene somministrato come soluzione per iniezione data per via endovenosa (direttamente in una vena). Lo studio sta testando due dosi diverse[1]:

    • 2 mg/kg di massa corporea magra
    • 4 mg/kg di massa corporea magra

    La dose giornaliera massima in fase di test è di 4 mg/kg, e il periodo di trattamento può durare fino a 36 mesi (3 anni)[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Belapectin (Galattoarabino-Ramnogalatturonato)
    Tipo di Studio Fase 2b/3, Doppio Cieco, Randomizzato, Controllato con Placebo
    Obiettivo Principale Prevenire lo sviluppo di varici esofagee nella cirrosi NASH
    Dosaggio 2 mg/kg e 4 mg/kg di massa corporea magra
    Somministrazione Soluzione endovenosa
    Endpoint Primario Proporzione di pazienti che sviluppano varici esofagee a 78 settimane
    Criteri Chiave di Inclusione Adulti 18-75 anni, cirrosi NASH, evidenza di ipertensione portale
    Criteri Chiave di Esclusione Varici esofagee preesistenti, scompenso epatico, altre malattie epatiche
    Risultati Secondari Esiti clinici compositi inclusi sanguinamento varicoso, ascite, encefalopatia epatica

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Belapectin e per cosa viene studiato? Belapectin (Galattoarabino-Ramnogalatturonato) è un farmaco in fase di studio per prevenire lo sviluppo di varici esofagee in pazienti con cirrosi NASH. È in fase di sperimentazione in uno studio clinico di Fase 2b/3 per verificare se può aiutare i pazienti con questa condizione epatica.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto ad adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con cirrosi NASH ed evidenza di ipertensione portale. I partecipanti non devono avere varici esofagee preesistenti e devono soddisfare criteri specifici riguardanti la loro condizione epatica e la salute generale.
    • Come viene somministrato il farmaco nello studio? Belapectin viene somministrato come soluzione endovenosa. Lo studio sta testando due dosi: 2 mg/kg e 4 mg/kg di massa corporea magra, confrontate con un placebo.
    • Quanto dura lo studio? L’endpoint primario dello studio viene valutato a 78 settimane (18 mesi) di trattamento. Tuttavia, il periodo totale di trattamento può durare fino a 36 mesi.
    • Quali sono i principali risultati che i ricercatori stanno osservando? Il risultato principale è la proporzione di pazienti che sviluppano varici esofagee dopo 78 settimane di trattamento. Stanno anche osservando altre complicazioni epatiche, come il sanguinamento delle varici, l’ascite, l’encefalopatia epatica e i cambiamenti nei punteggi della funzionalità epatica.

    Studi in corso con Galactoarabino-Rhamnogalacturonate

    • Data di inizio: 2021-03-08

      Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Belapectin per la Prevenzione delle Varici Esofagee nella Cirrosi da NASH

      Non in reclutamento

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      Lo studio clinico si concentra sulla prevenzione delle varici esofagee nei pazienti con cirrosi epatica da NASH (steatoepatite non alcolica). La cirrosi epatica da NASH è una malattia del fegato che si sviluppa a causa dell’accumulo di grasso nel fegato, portando a infiammazione e cicatrizzazione. Le varici esofagee sono vene dilatate nell’esofago che possono causare…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Belgio Spagna Francia Germania Polonia

    Glossario

    • NASH Cirrhosis: NASH sta per Steatoepatite Non Alcolica. È un tipo di malattia del fegato in cui il grasso si accumula nel fegato, causando infiammazione e danni. La cirrosi è lo stadio avanzato in cui il fegato diventa cicatrizzato.
    • Esophageal Varices: Sono vene anormalmente dilatate nella parte inferiore dell'esofago (tubo digerente). Possono svilupparsi nelle persone con cirrosi epatica e possono essere pericolose per la vita se sanguinano.
    • Portal Hypertension: Aumento della pressione sanguigna nella vena porta, che trasporta il sangue dagli intestini al fegato. È una complicanza comune della cirrosi.
    • Lean Body Mass (LBM): Il peso del corpo meno il peso del grasso corporeo. Include muscoli, organi e ossa.
    • Placebo: Una sostanza senza benefici medici attivi, utilizzata come controllo nei test di nuovi farmaci per valutarne l'efficacia.
    • Hepatic Encephalopathy: Un declino della funzione cerebrale che si verifica quando il fegato non è in grado di rimuovere efficacemente le tossine dal sangue.
    • Ascites: Accumulo di liquido nella cavità addominale, spesso osservato nella malattia epatica avanzata.
    • MELD Score: Punteggio del Modello per la Malattia Epatica allo Stadio Terminale, utilizzato per valutare la gravità della malattia epatica cronica.
    • Intravenous: Somministrato direttamente in vena.