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FNP-223: Un Farmaco Promettente per la Paralisi Sopranucleare Progressiva

Lo studio PROSPER è una ricerca innovativa che indaga il potenziale di FNP-223, un nuovo farmaco orale, nel rallentare la progressione della Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP). Questo studio di Fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo, mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica del farmaco nell’arco di 52 settimane. Lo studio si concentra sulla misurazione dei cambiamenti nei sintomi della PSP e sulla valutazione dell’impatto complessivo sulla qualità della vita dei pazienti.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è FNP-223?

    FNP-223 è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel rallentare la progressione di un raro disturbo cerebrale. Si presenta sotto forma di compresse orali, il che significa che può essere assunto per via orale.[1] I ricercatori stanno studiando questo medicinale per vedere se può aiutare le persone affette da una specifica condizione neurologica.

    Quale Condizione FNP-223 Mira a Trattare?

    L’obiettivo principale di FNP-223 è il trattamento della Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP). La PSP è un raro disturbo cerebrale che colpisce il movimento, l’equilibrio e le capacità cognitive. È una condizione progressiva, il che significa che peggiora nel tempo. Il termine “sopranucleare” si riferisce all’area del cervello colpita dalla malattia, mentre “paralisi” indica debolezza.[1]

    Lo Studio Clinico PROSPER

    Per determinare se FNP-223 è efficace e sicuro, i ricercatori stanno conducendo uno studio clinico chiamato PROSPER. Questo sta per “Studio Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, di Fase 2 per Valutare l’Efficacia, la Sicurezza e la Farmacocinetica di FNP-223 (Formulazione Orale) nel Rallentare la Progressione della Malattia della Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP)”.[1]

    Analizziamo cosa significa:

    • Randomizzato: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere FNP-223 o un placebo.
    • Doppio cieco: Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo il placebo durante lo studio.
    • Controllato con placebo: Alcuni partecipanti riceveranno un placebo (una sostanza senza principi attivi) per confrontare gli effetti con quelli che ricevono FNP-223.
    • Fase 2: Questo indica che il farmaco ha già superato i test iniziali di sicurezza e ora viene testato per la sua efficacia.

    Come Viene Somministrato FNP-223?

    Nello studio PROSPER, FNP-223 viene somministrato sotto forma di compresse orali. I partecipanti assumono il farmaco tre volte al giorno (TID). Il gruppo placebo riceve compresse placebo corrispondenti, anch’esse assunte tre volte al giorno.[1]

    Risultati Primari dello Studio

    Lo studio PROSPER ha tre obiettivi principali, noti anche come risultati primari:[1]

    1. Misurare il cambiamento nella Scala di Valutazione PSP (PSPRS): Questa scala aiuta a valutare come sta progredendo la malattia. I ricercatori esamineranno il cambiamento nei punteggi PSPRS dall’inizio dello studio alla settimana 52 (un anno).
    2. Monitorare gli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs): Questo implica il monitoraggio di eventuali nuovi problemi di salute o peggioramento di condizioni esistenti che si verificano dopo l’inizio del trattamento. Include cambiamenti nei segni vitali, risultati di test di laboratorio, esami fisici e attività cardiaca (misurata tramite ECG).
    3. Tracciare gli Eventi Avversi Gravi (SAEs): Questi sono problemi di salute più gravi che possono verificarsi durante il periodo di studio.

    Risultati Secondari dello Studio

    Oltre ai risultati primari, lo studio esaminerà anche diversi risultati secondari per ottenere una comprensione più completa degli effetti di FNP-223:[1]

    • Cambiamenti in varie scale di impressione: Queste includono la Scala di Impressione Globale Clinica di Gravità (CGI-S), la Scala di Impressione Globale del Partecipante di Gravità (PGI-S) e la Scala di Impressione Globale del Caregiver di Gravità (CaGI-S). Queste scale aiutano a misurare quanto grave appare la condizione da diverse prospettive.
    • Tasso di declino nella PSPRS: Questo mostrerà quanto velocemente o lentamente sta progredendo la condizione.
    • Cambiamenti in aspetti specifici della PSP: I ricercatori esamineranno singoli elementi all’interno della PSPRS per vedere se FNP-223 influisce su certi sintomi più di altri.
    • Impatto sulle attività quotidiane: Lo studio utilizzerà la Scala delle Attività della Vita Quotidiana di Schwab e England per valutare come il trattamento influisce sulla capacità dei partecipanti di svolgere compiti quotidiani.
    • Effetti sui deficit clinici: La Scala dei Deficit Clinici PSP (PSP-CDS) sarà utilizzata per misurare problemi specifici associati alla PSP.
    • Funzione cognitiva: Il Montreal Cognitive Assessment (MoCA) aiuterà a valutare eventuali cambiamenti nelle capacità di pensiero e memoria.
    • Qualità della vita: La Scala della Qualità della Vita PSP (PSP-QoL) valuterà come il trattamento influisce sul benessere generale.
    • Livelli del farmaco nel corpo: I ricercatori misureranno la concentrazione di FNP-223 nel sangue dei partecipanti alle settimane 4 e 16 per capire come il farmaco si muove attraverso il corpo.

    Monitoraggio della Sicurezza

    Durante tutto il periodo di studio di 52 settimane, i ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza di FNP-223. Ciò include il monitoraggio di eventuali effetti collaterali, cambiamenti nei segni vitali, risultati di test di laboratorio, esami fisici e attività cardiaca. Questo monitoraggio completo aiuta a garantire il benessere dei partecipanti e fornisce informazioni preziose sul profilo di sicurezza del farmaco.[1]

    Aspetto Dettagli
    Farmaco in studio FNP-223 (compresse orali)
    Condizione Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP)
    Disegno dello studio Randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo, Fase 2
    Durata 52 settimane
    Risultati primari Variazione del PSPRS, TEAEs, SAEs
    Risultati secondari Variazioni in CGI-S, PGI-S, CaGI-S, sottovoci PSPRS, attività della vita quotidiana, funzione cognitiva, qualità della vita, farmacocinetica
    Dosaggio Orale, 3 volte al giorno
    Gruppo di controllo Placebo corrispondente

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è FNP-223 e per cosa viene studiato? FNP-223 è un farmaco orale che viene studiato come potenziale trattamento per rallentare la progressione della Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP), un raro disturbo cerebrale che colpisce il movimento, l’equilibrio e la funzione cognitiva.
    • Quanto dura lo studio PROSPER? Lo studio PROSPER dura 52 settimane (un anno), durante le quali i partecipanti ricevono FNP-223 o un placebo tre volte al giorno.
    • Qual è l’obiettivo principale dello studio PROSPER? L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di FNP-223 nel rallentare la progressione della malattia PSP, misurata attraverso i cambiamenti nella Scala di Valutazione PSP (PSPRS) nell’arco di 52 settimane, e valutarne la sicurezza e la tollerabilità.
    • Come viene misurata l’efficacia di FNP-223? L’efficacia viene misurata principalmente utilizzando la Scala di Valutazione PSP (PSPRS). Inoltre, lo studio utilizza varie altre scale e valutazioni, incluse misure della qualità della vita, test cognitivi e valutazioni delle attività della vita quotidiana.
    • Quali sono alcune delle misure di sicurezza monitorate nello studio? Lo studio monitora gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs), gli eventi avversi gravi (SAEs), i cambiamenti nei segni vitali, le valutazioni di laboratorio cliniche, gli esami fisici e i risultati dell’elettrocardiogramma (ECG) per garantire la sicurezza dei partecipanti.

    Studi in corso con Fnp-223

    No active trials for this medication.

    Glossario

    • Progressive Supranuclear PalUn raro disturbo cerebrale che causa problemi di movimento, equilibrio e pensiero. È una condizione progressiva, il che significa che i sintomi peggiorano nel tempo.:
    • FNP-223: Un farmaco orale sperimentale in fase di studio come potenziale trattamento per rallentare la progressione della PSP.
    • PROSPER trial: Lo studio clinico che valuta FNP-223 per il trattamento della PSP, che sta per 'Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di Fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di FNP-223'.
    • PSP Rating Scale (PSPRS): Una scala standardizzata utilizzata per misurare la gravità e la progressione dei sintomi della PSP.
    • Double-blind: Un disegno di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo.
    • Placebo: Una sostanza priva di effetti medici attivi, utilizzata come controllo nel test di nuovi farmaci.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs): Qualsiasi evento medico sfavorevole che compare o peggiora dopo l'inizio di un trattamento in uno studio clinico.
    • Serious Adverse Events (SAEs): Qualsiasi evento avverso che porta alla morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o causa disabilità significativa.
    • Clinical Global Impression of Severity Scale (CGI-S): Una scala utilizzata dagli operatori sanitari per valutare la gravità della malattia di un paziente.
    • Montreal Cognitive Assessment (MoCA): Un breve test utilizzato per lo screening del deterioramento cognitivo lieve e della demenza.
    • Quality of Life Scale (QoL): Una misura utilizzata per valutare il benessere generale di una persona e la soddisfazione per la vita, in particolare in relazione alla sua condizione di salute.