Indice dei Contenuti
- Cos’è AZD2693 SODIO?
- Condizione Target: Steatoepatite Non Alcolica (NASH)
- Panoramica della Sperimentazione Clinica
- Criteri di Idoneità
- Obiettivi dello Studio
- Endpoint dello Studio
- Somministrazione del Farmaco
Cos’è AZD2693 SODIO?
AZD2693 SODIO è un farmaco sperimentale sviluppato da AstraZeneca per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con fibrosi. È una piccola molecola sintetica somministrata come soluzione iniettabile[1]. Il farmaco è specificamente progettato per colpire individui portatori di un marcatore genetico specifico chiamato allele di rischio PNPLA3 rs738409 148M[1].
Condizione Target: Steatoepatite Non Alcolica (NASH)
La steatoepatite non alcolica (NASH) è una forma grave di malattia del fegato grasso non alcolico. È caratterizzata dall’accumulo di grasso nel fegato, infiammazione e danno alle cellule epatiche. La NASH può portare a fibrosi (cicatrizzazione) del fegato e potenzialmente progredire verso la cirrosi se non trattata[1]. La condizione mirata da AZD2693 SODIO è specificamente la NASH non cirrotica con fibrosi, il che significa che il danno epatico non è ancora progredito verso la cirrosi.
Panoramica della Sperimentazione Clinica
Una sperimentazione clinica di Fase 2b è in corso per valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di AZD2693 SODIO in adulti con NASH non cirrotica e fibrosi che sono portatori del marcatore genetico PNPLA3[1]. Lo studio è:
- Randomizzato: I partecipanti sono assegnati casualmente al gruppo di trattamento o al gruppo placebo
- In doppio cieco: Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o il placebo
- Controllato con placebo: Alcuni partecipanti ricevono un placebo per confronto
- Multicentrico: Condotto in diversi centri medici
Criteri di Idoneità
Per partecipare a questo studio, gli individui devono soddisfare criteri specifici, tra cui[1]:
Criteri di Inclusione:
- Età: da 18 a 75 anni
- Essere portatori dell’allele di rischio PNPLA3 rs738409 148M (un marcatore genetico specifico)
- Avere evidenza istologica di NASH basata su una biopsia epatica, con un NAS (NAFLD Activity Score) ≥ 4
- Avere fibrosi epatica stadio F2 o F3 (fibrosi da moderata ad avanzata)
Criteri di Esclusione:
- Altre malattie epatiche (ad es. steatoepatite alcolica, epatite virale)
- Storia di cirrosi o scompenso epatico
- Grave malattia renale
- Certi test di funzionalità epatica anormali
Obiettivi dello Studio
L’obiettivo principale di questo studio è valutare quanto bene AZD2693 SODIO funzioni rispetto a un placebo nel trattamento della NASH. Specificamente, i ricercatori mirano a[1]:
- Valutare l’effetto sulla risoluzione istologica della NASH (miglioramento nell’aspetto del tessuto epatico) dopo 52 settimane di trattamento
- Valutare i miglioramenti nella fibrosi epatica
- Misurare i miglioramenti nel punteggio NAS
Endpoint dello Studio
Lo studio misurerà diversi risultati per determinare l’efficacia di AZD2693 SODIO[1]:
Endpoint Primario:
Risoluzione della NASH senza peggioramento della fibrosi epatica dopo 52 settimane. Questo significa:
- Un punteggio di ballooning di 0 (nessun ballooning delle cellule epatiche)
- Un punteggio di infiammazione da 0 a 1 (poca o nessuna infiammazione)
- Qualsiasi grado di steatosi (grasso nel fegato)
Endpoint Secondari:
- Miglioramento della fibrosi epatica di almeno uno stadio senza peggioramento della NASH
- Miglioramento di almeno 2 punti nel punteggio NAS
Somministrazione del Farmaco
AZD2693 SODIO viene somministrato come soluzione iniettabile per uso sottocutaneo (un’iniezione sotto la pelle)[1]. Il periodo di trattamento in questo studio è di 52 settimane, circa un anno. Il dosaggio esatto non è specificato nelle informazioni fornite.
È importante notare che questo farmaco è ancora in fase sperimentale e sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere pienamente la sua efficacia e il profilo di sicurezza nel trattamento della NASH.
