Indice

• Panoramica degli studi su Axitinib
• Tumori e pazienti studiati
• Fasi degli studi clinici
• Obiettivi e risultati misurati
• Axitinib in combinazione con altri trattamenti
• Chi può partecipare
• Sintesi dei trial principali

Panoramica degli studi su Axitinib

Nei dati forniti, Axitinib viene studiato in diversi trial clinici, cioè studi fatti su persone per capire se un trattamento funziona e quanto è sicuro.^[1] La maggior parte degli studi riguarda il carcinoma renale, ma alcuni includono anche altri tumori solidi o rari, come i tumori stromali gastrointestinali, il medulloblastoma, l’ependimoma e il carcinoma pancreatico avanzato.^[2]

Molti studi valutano Axitinib insieme ad altri farmaci, soprattutto immunoterapie come pembrolizumab, avelumab, nivolumab e ipilimumab.^[3] In altri studi, Axitinib viene confrontato con un altro trattamento oppure usato in strategie di intensificazione o di pausa terapeutica.^[4]

Tumori e pazienti studiati

Il gruppo più studiato è quello dei pazienti con carcinoma renale metastatico o localmente avanzato, cioè con malattia diffusa o molto estesa nella sede di origine.^[1] Alcuni studi includono anche pazienti con carcinoma renale localizzato ma con rischio moderato-alto di recidiva, cioè con rischio che il tumore ritorni dopo il trattamento iniziale.^[5]

Ci sono anche studi su carcinoma papillare renale, che è un tipo specifico di tumore del rene, e su pazienti con tumore stromale gastrointestinale dopo fallimento di terapie standard.^{[6][7] Un piccolo studio di fase 1 riguarda bambini, adolescenti e giovani adulti con medulloblastoma o ependimoma recidivanti o refrattari, cioè tornati dopo le cure o non rispondenti ai trattamenti precedenti.[8]}

Fasi degli studi clinici

Gli studi su Axitinib presenti nei dati sono soprattutto di fase 2 e fase 3, con un solo studio di fase 1 chiaramente dedicato a pazienti pediatrici e giovani adulti.^{[1][8] La fase 2 serve a vedere se il trattamento sembra efficace e continua a controllare la sicurezza, mentre la fase 3 confronta strategie diverse in gruppi più grandi di pazienti.[9]}

Tra gli studi di fase 3 ci sono grandi trial sul carcinoma renale metastatico, con centinaia di partecipanti, che confrontano combinazioni con immunoterapia o strategie di pausa e continuazione del trattamento.^[1][10][4]

Obiettivi e risultati misurati

Gli obiettivi principali cambiano da studio a studio, ma spesso includono il tasso di risposta obiettiva (ORR), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS).^{[6][10][11] Questi risultati aiutano a capire se il tumore si riduce, se rimane stabile più a lungo e se i pazienti vivono più a lungo.}

Alcuni studi misurano anche la tossicità, cioè gli effetti indesiderati, compresi gli eventi avversi gravi o quelli che portano a sospendere il trattamento.^{[7][12] Altri studi valutano la qualità di vita, la durata del trattamento, il tempo al trattamento sistemico successivo e persino l’impatto economico delle strategie terapeutiche.[10]}

Nel trial su medulloblastoma ed ependimoma, la prima fase misura la tossicità dose-limitante (DLT), cioè gli effetti collaterali che impediscono di aumentare la dose in sicurezza.^[8] Nella seconda fase si valuta la PFS usando criteri centrali di revisione delle immagini e criteri specifici per questi tumori pediatrici.^[8]

Axitinib in combinazione con altri trattamenti

Molti studi non analizzano Axitinib da solo, ma in combinazione con altre terapie. Per esempio, nello studio sul carcinoma papillare renale viene confrontato Axitinib con Axitinib più pembrolizumab, per vedere se l’aggiunta dell’immunoterapia migliora la risposta del tumore.^[6]

In altri studi, Axitinib viene usato con avelumab nel carcinoma renale localizzato ad alto rischio di recidiva o nel tumore stromale gastrointestinale metastatico dopo fallimento delle terapie standard.^{[7][5] In un grande studio di fase 3 nel carcinoma renale metastatico, Axitinib è uno dei trattamenti confrontati con schemi a base di immunoterapia e altri inibitori del VEGFR-TKI.[10]}

Un altro studio di fase 1 valuta PF-08634404 da solo o in combinazione con ipilimumab o Axitinib in adulti con carcinoma renale avanzato o metastatico, con attenzione sia alla sicurezza sia alla risposta del tumore.^[12]

Chi può partecipare

La partecipazione dipende dal tipo di tumore, dallo stadio della malattia e dalle terapie già ricevute.^[2] Alcuni studi richiedono pazienti appena trattati, come nel carcinoma papillare renale in prima linea, mentre altri includono persone che hanno già ricevuto cure precedenti, come nel tumore stromale gastrointestinale dopo fallimento di standard therapy.^[6][7]

Altri trial si concentrano su gruppi con caratteristiche di rischio specifiche, per esempio pazienti con carcinoma renale metastatico a rischio buono o intermedio, oppure con un solo fattore prognostico sfavorevole.^[4] Esistono anche studi per bambini, adolescenti e giovani adulti, quindi non tutti i trial sono riservati agli adulti.^[8]

Sintesi dei trial principali

La tabella seguente riassume gli studi più importanti che includono Axitinib nei dati forniti.^{[1][6][8][10]}