Indice dei Contenuti

• Cos’è BGC101?
• Condizioni Mediche Trattate
• Come Funziona BGC101
• Dettagli della Sperimentazione Clinica
• Criteri di Idoneità
• Misure di Sicurezza ed Efficacia
• Potenziali Benefici

Cos’è BGC101?

BGC101, noto anche come EnEPC, è un innovativo trattamento medico in fase di studio per pazienti con gravi problemi circolatori alle gambe. È classificato come Prodotto Medicinale Sperimentale per Terapie Avanzate (ATIMP), il che significa che è una terapia all’avanguardia che utilizza cellule del proprio corpo per potenzialmente trattare la malattia.^[1]

Il nome completo di questo trattamento è piuttosto complesso: Cellule Progenitrici Endoteliali, Cellule Staminali/Progenitrici Ematopoietiche, Cellule Dendritiche Attivate e Cellule T Helper Autologhe Derivate dal Sangue. Analizziamolo nel dettaglio:

• Autologhe: Significa che le cellule provengono dal proprio corpo
• Derivate dal Sangue: Le cellule sono prelevate dal sangue
• Cellule Progenitrici Endoteliali: Sono cellule che possono svilupparsi nel rivestimento dei vasi sanguigni
• Cellule Staminali/Progenitrici Ematopoietiche: Sono cellule che possono svilupparsi in vari tipi di cellule del sangue
• Cellule Dendritiche Attivate e Cellule T Helper: Sono cellule importanti del sistema immunitario

Condizioni Mediche Trattate

BGC101 è in fase di studio per trattare due condizioni correlate:^[1]

1. Malattia Arteriosa Periferica (PAD): È una condizione in cui le arterie delle gambe si restringono, riducendo il flusso sanguigno alle gambe e ai piedi.
2. Ischemia Critica degli Arti (CLI): È uno stadio avanzato della PAD in cui la riduzione del flusso sanguigno è così grave da causare dolore, anche a riposo, e può portare a ulcere o gangrena.

Nello specifico, BGC101 viene testato su pazienti con queste condizioni che non hanno risposto ai trattamenti standard e non sono candidati a procedure per ripristinare il flusso sanguigno (rivascolarizzazione).

Come Funziona BGC101

Sebbene il meccanismo esatto sia ancora in fase di studio, BGC101 è progettato per utilizzare le cellule del proprio corpo per potenzialmente migliorare il flusso sanguigno nelle gambe. Il trattamento viene somministrato come iniezione intramuscolare, il che significa che viene iniettato direttamente nei muscoli della gamba interessata.^[1]

I diversi tipi di cellule in BGC101 potrebbero lavorare insieme per:

• Aiutare a formare nuovi vasi sanguigni
• Migliorare il flusso sanguigno esistente
• Supportare la guarigione e ridurre l’infiammazione

Dettagli della Sperimentazione Clinica

BGC101 è attualmente in fase di test in una sperimentazione clinica di Fase 1/2. Ciò significa che è nelle prime fasi di ricerca sull’uomo. La sperimentazione ha due parti:^[1]

1. Uno studio pilota su piccola scala con 5 pazienti per testare la sicurezza di BGC101
2. Uno studio più ampio con 45 pazienti per testare ulteriormente la sicurezza e iniziare a valutare quanto bene funziona

Nello studio più ampio, i pazienti saranno assegnati casualmente a ricevere BGC101 o un placebo (un trattamento senza principi attivi) in un rapporto di 2:1. Ciò significa che per ogni due pazienti che ricevono BGC101, uno riceverà il placebo.

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni punti chiave includono:^[1]

• Avere almeno 18 anni
• Avere una PAD grave con CLI (specificamente, categoria Rutherford 4-5)
• Non essere un buon candidato per i trattamenti standard per ripristinare il flusso sanguigno, o aver avuto trattamenti senza successo
• Non avere certe altre condizioni di salute che potrebbero interferire con il trattamento o la sua valutazione

Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare allo studio, come recenti problemi cardiaci, grave malattia renale o epatica, o certe infezioni.

Misure di Sicurezza ed Efficacia

I ricercatori monitoreranno attentamente diversi aspetti della salute dei pazienti per valutare la sicurezza e l’efficacia di BGC101:^[1]

Misure di Sicurezza:

• Effetti collaterali, specialmente quelli legati all’iniezione
• Eventi avversi gravi
• Cambiamenti nei segni vitali e nei test di laboratorio
• Quanto bene il sito di iniezione tollera il trattamento

Misure di Efficacia:

• Il tasso di amputazioni maggiori (sotto o sopra il ginocchio) dopo 12 mesi
• Il tasso di sopravvivenza senza amputazione maggiore dopo 12 mesi

Potenziali Benefici

Sebbene sia importante ricordare che BGC101 è ancora in fase di ricerca e i suoi benefici non sono ancora dimostrati, la speranza è che questo trattamento possa potenzialmente:^[1]

• Migliorare il flusso sanguigno nelle gambe dei pazienti con PAD grave e CLI
• Ridurre il dolore e migliorare la guarigione delle ferite
• Diminuire la necessità di amputazioni
• Migliorare la qualità della vita per i pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, è fondamentale discutere i potenziali rischi e benefici con il proprio medico se si sta considerando di partecipare a questa o a qualsiasi altra sperimentazione clinica.