Studio sull’uso di BGC101 per la malattia arteriosa periferica con ischemia critica degli arti in pazienti senza opzioni di rivascolarizzazione

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sulla malattia arteriosa periferica (PAD) e sullischemia critica degli arti (CLI), condizioni in cui le arterie delle gambe si restringono o si bloccano, riducendo il flusso sanguigno. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato BGC101, che utilizza cellule speciali derivate dal sangue del paziente stesso, come le cellule progenitrici endoteliali e le cellule staminali ematopoietiche. Queste cellule vengono iniettate nei muscoli per migliorare il flusso sanguigno e la guarigione.

Lo scopo dello studio è valutare se BGC101 è sicuro ed efficace per i pazienti con PAD e CLI che non hanno risposto ai trattamenti standard o che non possono sottoporsi a ulteriori interventi chirurgici. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo e saranno seguiti per un periodo per monitorare la loro salute e il miglioramento della condizione.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la sicurezza del trattamento e l’eventuale miglioramento della loro condizione. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per verificare se il trattamento riduce la necessità di amputazioni maggiori. L’obiettivo è determinare se BGC101 può offrire un’opzione terapeutica efficace per chi soffre di queste gravi condizioni vascolari.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sullo scopo dello studio e sui dettagli del consenso informato.

Il paziente deve avere almeno 18 anni, non essere in stato di gravidanza o allattamento, e deve essere in grado di comprendere lo scopo dello studio.

2 valutazione iniziale

Viene effettuata una valutazione clinica per confermare la diagnosi di ischemia critica degli arti inferiori (CLI) basata sulla categoria Rutherford 4-5.

Vengono misurati indicatori emodinamici come la pressione dell’alluce e la pressione della caviglia.

3 somministrazione del trattamento

Il trattamento prevede l’uso di BGC101, somministrato tramite iniezione intramuscolare.

Il prodotto utilizzato è una sospensione per iniezione chiamata X-vivo 15.

4 monitoraggio della sicurezza

Viene monitorata l’incidenza di eventi avversi, inclusi quelli gravi e quelli legati all’iniezione.

Vengono controllati i segni vitali, l’esame fisico e i valori di laboratorio per garantire la sicurezza del paziente.

5 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso il tasso di amputazione maggiore e la sopravvivenza senza amputazione a 12 mesi.

Viene monitorata la tollerabilità locale, come la reazione nel sito di iniezione.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2027.

I risultati finali verranno analizzati per determinare la fattibilità, la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere un paziente, uomo o donna, in grado di completare lo studio e seguire le istruzioni.
  • Essere in grado di comprendere lo scopo dello studio e il contenuto del modulo di consenso informato.
  • Avere almeno 18 anni.
  • Per le donne, non essere in gravidanza e non allattare.
  • Avere una diagnosi clinica di ischemia critica degli arti (CLI) basata sulla categoria Rutherford 4-5. La CLI è una condizione grave in cui il flusso sanguigno alle gambe è molto ridotto.
  • Avere almeno uno degli indicatori emodinamici di grave malattia occlusiva arteriosa periferica:
    • Pressione del dito del piede inferiore a 40 mmHg.
    • Pressione della caviglia inferiore a 70 mmHg.
    • TcPO2 inferiore a 40 mmHg. TcPO2 è una misura della quantità di ossigeno disponibile nei tessuti.
  • Soddisfare una delle seguenti condizioni:
    • Essere un candidato non idoneo per il trattamento standard di rivascolarizzazione a causa di un’anatomia sfavorevole o di un alto rischio chirurgico/interventistico basato su altre malattie del paziente.
    • Aver subito una rivascolarizzazione clinicamente inefficace.
    • Essere trascorse quattro settimane o più dopo un fallimento della rivascolarizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare pazienti che hanno risposto positivamente al trattamento farmacologico standard o al controllo dei fattori di rischio.
  • Non sono ammessi pazienti che hanno la possibilità di un trattamento di rivascolarizzazione. La rivascolarizzazione è una procedura medica che ripristina il flusso sanguigno nelle arterie.
  • Non possono partecipare pazienti che non presentano malattie dei vasi sanguigni più piccoli, chiamate anche malattie microvascolari.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
23.01.2024

Sedi della sperimentazione

BGC101 (EnEPC) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia arteriosa periferica (PAD) con ischemia critica degli arti (CLI). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua fattibilità, sicurezza ed efficacia nei pazienti che non hanno risposto ai trattamenti standard, inclusa la rivascolarizzazione degli arti, e che non hanno ulteriori opzioni di trattamento disponibili.

Malattia arteriosa periferica (PAD) – È una condizione in cui le arterie che forniscono sangue alle gambe e ai piedi si restringono o si bloccano, riducendo il flusso sanguigno. Questo può causare dolore alle gambe durante l’attività fisica, noto come claudicatio intermittente. Con il tempo, la riduzione del flusso sanguigno può portare a ulcere o ferite che guariscono lentamente. Nei casi più gravi, può verificarsi dolore a riposo o danni ai tessuti. La progressione della malattia può portare a complicazioni gravi se non gestita adeguatamente.

Ischemia cronica minacciante degli arti (CLTI) – È una forma avanzata di malattia arteriosa periferica caratterizzata da un flusso sanguigno gravemente ridotto agli arti inferiori. Questo può causare dolore persistente, ulcere o gangrena. La condizione si sviluppa quando le arterie principali e i piccoli vasi sanguigni sono gravemente ostruiti. Senza un adeguato flusso sanguigno, i tessuti non ricevono abbastanza ossigeno e nutrienti, portando a danni progressivi. La CLTI richiede un’attenzione medica urgente per prevenire ulteriori complicazioni.

ID della sperimentazione:
2024-516665-36-00
Codice del protocollo:
EnEPC-CLI-01
NCT ID:
NCT02805023
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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