Indice

• Panoramica degli studi
• Trial sulla dermatite atopica
• Trial su altre condizioni
• Fasi, partecipanti e stati degli studi
• Esiti principali misurati nei trial
• Studi di lungo termine e mantenimento della risposta

Panoramica degli studi

I trial clinici su Amlitelimab valutano soprattutto efficacia e sicurezza in persone con diverse malattie infiammatorie o immunologiche.^[1] La maggior parte degli studi riguarda la dermatite atopica, ma ci sono anche trial su asma, alopecia areata, idrosadenite suppurativa, celiachia non responsiva e malattia interstiziale polmonare secondaria a sclerosi sistemica.^[1][2]

Trial sulla dermatite atopica

La dermatite atopica è la condizione più studiata nei dati disponibili.^[1] Sono presenti più studi di fase 3 in persone dai 12 anni in su con dermatite atopica da moderata a grave, sia in monoterapia sia con terapie topiche di fondo come corticosteroidi topici.^[1][2][5]

Alcuni trial confrontano Amlitelimab con placebo, cioè un trattamento senza principio attivo usato come confronto.^{[1][2] In questi studi si valutano anche persone che hanno avuto una risposta insufficiente a un precedente biologico o a un JAK inibitore orale, cioè un farmaco assunto per bocca che blocca una via di segnale del sistema immunitario.[5]}

Un altro studio di fase 2/3 e uno studio di fase 4 seguono partecipanti provenienti da studi precedenti per capire se la risposta al trattamento si mantiene nel tempo e per osservare la sicurezza a lungo termine.^[9][10]

Trial su altre condizioni

Oltre alla dermatite atopica, Amlitelimab è stato studiato in adulti con idrosadenite suppurativa, una malattia infiammatoria della pelle che può causare noduli e ascessi dolorosi.^[3] In questo studio di fase 2 l’esito principale era la risposta clinica alla settimana 16, misurata con HiSCR50.^[3]

Un altro studio di fase 2 ha valutato adulti con asma moderata-grave non controllata, confrontando diversi dosaggi con placebo e misurando il numero annualizzato di riacutizzazioni gravi per 48 settimane.^[4] Esiste anche uno studio di follow-up a lungo termine per persone con asma che avevano completato uno studio precedente con Amlitelimab.^[10]

Nei dati sono presenti anche studi in adulti con alopecia areata grave, con perdita di capelli del cuoio capelluto pari ad almeno il 50%, e in adulti con celiachia non responsiva in due condizioni diverse: con dieta senza glutine e con esposizione al glutine di fondo.^[7][8]

Infine, Amlitelimab è in studio in persone con malattia interstiziale polmonare secondaria a sclerosi sistemica, con l’obiettivo di valutare il cambiamento della capacità vitale forzata, cioè la quantità d’aria che si riesce a espirare con forza dopo un respiro profondo.^[6]

Fasi, partecipanti e stati degli studi

Tra i trial riportati, la maggior parte è in fase 2 o fase 3, e uno studio è in fase 4.^{[1][2][9][12] Questo significa che i programmi di ricerca vanno dagli studi iniziali di efficacia fino ai controlli più ampi e al monitoraggio dopo l’uso più esteso.}

Molti studi includono adulti e adolescenti dai 12 anni in su, soprattutto nei trial sulla dermatite atopica.^{[1][2][5] Altri trial sono solo per adulti, come quelli su asma, alopecia areata, idrosadenite suppurativa e celiachia non responsiva.[3][4][7][8]}

Gli stati degli studi sono misti: alcuni sono Completed, cioè completati, mentre altri sono Authorised, cioè autorizzati e quindi pronti o in corso di avvio.^[1][2][6][9]

Esiti principali misurati nei trial

Nei trial sulla dermatite atopica, gli esiti principali includono la vIGA-AD, che valuta se la pelle è chiara o quasi chiara, e l’EASI-75, che indica una riduzione del 75% della gravità della malattia rispetto all’inizio.^{[1][2][5] Alcuni studi misurano questi risultati alla settimana 24, mentre uno li valuta alla settimana 36.[1][5]}

Nello studio sull’idrosadenite suppurativa, l’esito principale è HiSCR50 alla settimana 16, cioè una misura della risposta clinica.^[3] Nello studio sull’asma, l’esito principale è il tasso annualizzato di riacutizzazioni gravi per 48 settimane.^[4]

Negli studi su celiachia non responsiva, il risultato principale è il cambiamento del rapporto tra altezza dei villi e profondità delle cripte intestinali, un indicatore della salute della mucosa intestinale.^[8] Nello studio sull’alopecia areata, l’esito principale è il cambiamento del SALT score alla settimana 36, una scala che misura la perdita di capelli del cuoio capelluto.^[7]

Nello studio sulla malattia interstiziale polmonare da sclerosi sistemica, l’esito principale è il cambiamento della Forced Vital Capacity alla settimana 52.^[6] Negli studi di lungo termine sulla dermatite atopica e sull’asma, l’attenzione è soprattutto sulla sicurezza, compresi gli eventi avversi comparsi durante il trattamento e gli eventi avversi gravi.^[9][10][11]

Studi di lungo termine e mantenimento della risposta

Alcuni trial non cercano solo di vedere se il trattamento funziona all’inizio, ma anche se il beneficio continua nel tempo.^{[9][11] Uno studio di fase 3 valuta il mantenimento della risposta in partecipanti che avevano già risposto a Amlitelimab, confrontando la continuazione del trattamento con la sospensione.[11]}

Questo tipo di ricerca è utile perché mostra cosa succede quando il trattamento viene continuato per periodi più lunghi o quando viene ritirato.^[11] Nei trial di lungo termine sulla dermatite atopica e sull’asma, l’obiettivo principale è anche osservare la tollerabilità e gli eventi avversi emergenti durante il trattamento.^[9][10][12]