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2-[1-(3-{6-[(1E)-(Hydroxyimino)Methyl]-5-Methyl-4-Oxo-7-Propyl-3H,4H-Pyrrolo[2,1-F][1,2,4]Triazin-2-Yl}-4-Propoxybenzenesulfonyl)Piperidin-4-Yl]Ethyl Nitrate

Questo articolo tratta di uno studio clinico che esamina l’uso di TOP-N53, un nuovo inibitore della fosfodiesterasi-5 che rilascia ossido nitrico, per il trattamento delle ulcere digitali in pazienti affetti da sclerosi sistemica. Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e i potenziali effetti terapeutici di TOP-N53 quando applicato topicamente sulle ferite. Questo studio di fase 2a prevede diverse fasi di trattamento con dosi crescenti per determinare il regime terapeutico ottimale per i pazienti che soffrono di questa difficile condizione.

Indice dei Contenuti

Cos’è il TOP-N53?

Il TOP-N53 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento delle ulcere digitali nelle persone affette da sclerosi sistemica. Il suo nome chimico completo è 2-[1-(3-{6-[(1E)-(IDROSSIIMINO)METIL]-5-METIL-4-OXO-7-PROPIL-3H,4H-PIRROLO[2,1-F][1,2,4]TRIAZIN-2-IL}-4-PROPOSSIBENZENSOLFONIL)PIPERIDIN-4-IL]ETIL NITRATO[1]. Questo medicinale viene applicato direttamente sulla pelle sotto forma di soluzione[2].

Come funziona il TOP-N53?

Il TOP-N53 agisce in due modi:

  1. Rilascia ossido nitrico (NO), che aiuta a migliorare il flusso sanguigno.
  2. Inibisce un enzima chiamato fosfodiesterasi-5 (PDE5), che contribuisce anch’esso a migliorare la circolazione sanguigna[3].

Combinando queste due azioni, il TOP-N53 mira a migliorare il flusso sanguigno alle dita, il che potrebbe favorire la guarigione delle ulcere digitali e ridurre il dolore.

Quale condizione tratta il TOP-N53?

Il TOP-N53 è in fase di sviluppo per il trattamento delle ulcere digitali nella sclerosi sistemica[4]. Analizziamo cosa significa:

  • Le ulcere digitali sono dolorose lesioni sulle dita delle mani o dei piedi che guariscono lentamente.
  • La sclerosi sistemica, nota anche come sclerodermia, è una rara malattia autoimmune che causa l’indurimento e l’irrigidimento della pelle e può colpire gli organi interni[5].

Le persone affette da sclerosi sistemica spesso sviluppano ulcere digitali a causa della scarsa circolazione sanguigna nelle dita delle mani e dei piedi. Queste ulcere possono essere molto dolorose e difficili da trattare.

Ricerca Attuale sul TOP-N53

Il TOP-N53 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 2a. Questa ricerca in fase iniziale mira a:

  1. Valutare la sicurezza e la tollerabilità del TOP-N53 quando applicato alle ulcere digitali[6].
  2. Determinare la dose ottimale di TOP-N53 da utilizzare[7].
  3. Ottenere dati preliminari sull’efficacia del TOP-N53 nel trattamento delle ulcere digitali[8].

Chi può partecipare allo studio?

Lo studio cerca partecipanti che:

  • Abbiano un’età compresa tra 18 e 69 anni
  • Siano affetti da sclerosi sistemica diagnosticata secondo criteri specifici
  • Abbiano almeno un’ulcera digitale attiva sulla punta di un dito
  • Assumano una dose stabile di sildenafil orale (un altro farmaco che agisce in modo simile al TOP-N53) o non assumano farmaci simili[9]

Esistono molti altri criteri specifici per determinare chi può e chi non può partecipare allo studio. Se sei interessato a partecipare, dovresti parlarne con il tuo medico per vedere se potresti essere idoneo.

Cosa aspettarsi durante lo studio

Se partecipi allo studio, puoi aspettarti:

  1. Che il TOP-N53 venga applicato direttamente sulla tua ulcera digitale
  2. Di ricevere diverse dosi di TOP-N53, partendo da un placebo (senza principio attivo) e aumentando fino a dosi più elevate
  3. Che il farmaco venga lasciato in posa per 3 ore o 24 ore, a seconda della fase dello studio[10]
  4. Di rispondere a domande sui tuoi livelli di dolore e altri sintomi
  5. Di sottoporti a controlli regolari, inclusi esami del sangue e monitoraggio cardiaco

Potenziali Benefici e Rischi

I potenziali benefici della partecipazione a questo studio includono:

  • Possibile miglioramento nella guarigione delle ulcere digitali
  • Contributo allo sviluppo di un nuovo trattamento per la sclerosi sistemica
  • Monitoraggio medico attento durante lo studio

I potenziali rischi includono:

  • Effetti collaterali del TOP-N53, che non sono ancora completamente noti
  • Disagio dovuto alle procedure dello studio come i prelievi di sangue
  • La possibilità che il TOP-N53 possa non funzionare o non funzionare meglio dei trattamenti esistenti

È importante discutere questi potenziali benefici e rischi con il tuo medico prima di decidere di partecipare a qualsiasi sperimentazione clinica.

Aspect Details
Drug Name TOP-N53
Drug Type Inibitore della fosfodiesterasi-5 che rilascia ossido nitrico
Application Method Applicazione topica sulla ferita
Condition Treated Ulcere digitali nella sclerosi sistemica
Trial Phase Fase 2a
Primary Objectives Valutare la sicurezza locale e la tollerabilità
Secondary Objectives Valutare la sicurezza sistemica, la riduzione del dolore e la guarigione delle ulcere
Dose Levels 0 μg (veicolo), 2 μg, 4 μg, 8 μg
Exposure Times 3 ore per tutte le dosi, 24 ore per la dose di 8 μg
Key Measurements Dolore, prurito, sintomi di Raynaud, aspetto delle ulcere, segni vitali

FAQ

  • Che cos’è TOP-N53 e come viene studiato? TOP-N53 è un nuovo farmaco che combina un composto rilasciante ossido nitrico con un inibitore della fosfodiesterasi-5. Viene studiato come trattamento topico per le ulcere digitali in pazienti con sclerosi sistemica. Lo studio clinico sta testando diverse dosi applicate direttamente sulle ferite per valutarne la sicurezza e i potenziali benefici.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 69 anni con sclerosi sistemica e almeno un’ulcera digitale attiva. Devono soddisfare specifici criteri di salute ed essere in terapia con una dose stabile di sildenafil orale o non assumere alcun inibitore PDE5. Sono escluse le donne in gravidanza e coloro che presentano determinate condizioni mediche.
  • In cosa consiste il trattamento? Il trattamento prevede l’applicazione di TOP-N53 direttamente sull’ulcera digitale. Lo studio utilizza un approccio graduale, iniziando con un placebo (veicolo) e poi aumentando le dosi di TOP-N53 (2μg, 4μg e 8μg). La maggior parte delle applicazioni dura 3 ore, con una fase che testa un’applicazione di 24 ore della dose più alta.
  • Quali sono i principali parametri misurati in questo studio? L’attenzione principale è rivolta alla sicurezza e alla tollerabilità, inclusi gli effetti collaterali locali e sistemici. I ricercatori stanno anche misurando il dolore e il prurito nel sito dell’ulcera, i cambiamenti nei sintomi del fenomeno di Raynaud, i segni vitali e varie valutazioni cliniche dell’ulcera e della pelle circostante.
  • Quanto dura lo studio e quale follow-up è previsto? Il periodo completo dello studio include le fasi di screening, trattamento e follow-up. I partecipanti vengono monitorati attentamente durante il trattamento, con una visita di follow-up 7-9 giorni dopo l’ultimo trattamento per valutare eventuali effetti duraturi o effetti collaterali.

Studi clinici in corso su 2-[1-(3-{6-[(1E)-(Hydroxyimino)Methyl]-5-Methyl-4-Oxo-7-Propyl-3H,4H-Pyrrolo[2,1-F][1,2,4]Triazin-2-Yl}-4-Propoxybenzenesulfonyl)Piperidin-4-Yl]Ethyl Nitrate

  • Data di inizio: 2025-02-04

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di TOP-N53 per ulcere digitali in pazienti con sclerosi sistemica

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    La ricerca clinica si concentra sulle ulcere digitali nei pazienti con sclerosi sistemica, una malattia che colpisce la pelle e altri organi. Le ulcere digitali sono ferite dolorose che si formano sulle dita. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato TOP-N53, che viene applicato direttamente sulle ulcere. Questo trattamento è un inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5)…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia

Glossario

  • Systemic Sclerosis (SSc): Una rara malattia autoimmune che causa indurimento e irrigidimento della pelle e può colpire gli organi interni.
  • Digital Ulcer (DU): Una piaga aperta sul dito della mano o del piede, spesso dolorosa e lenta a guarire, comune nei pazienti con sclerosi sistemica.
  • Nitric Oxide (NO): Una molecola che aiuta i vasi sanguigni a rilassarsi e migliora il flusso sanguigno.
  • Phosphodiesterase-5 (PDE5) Inhibitor: Un tipo di farmaco che aiuta a migliorare il flusso sanguigno impedendo la degradazione di determinate sostanze chimiche nel corpo.
  • Topical Application: Applicazione di un medicinale direttamente sulla pelle o sull'area interessata.
  • Raynaud's Phenomenon: Una condizione in cui il flusso sanguigno verso le dita delle mani e dei piedi è temporaneamente ridotto, causando cambiamenti di colore e disagio.
  • Erythema: Arrossamento della pelle causato da un aumento del flusso sanguigno.
  • Numeric Rating Scale (NRS): Uno strumento utilizzato per misurare l'intensità del dolore su una scala da 0 (nessun dolore) a 10 (il peggior dolore immaginabile).
  • Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs): Effetti collaterali o nuovi problemi medici che si verificano durante o dopo il trattamento in uno studio clinico.
  • Modified Rodnan Skin Score (mRSS): Un metodo utilizzato per valutare lo spessore della pelle nei pazienti con sclerosi sistemica.