Studi di Fase I e II

Diversi studi clinici stanno attualmente esplorando la sicurezza e l’efficacia di vari trattamenti per la mielofibrosi, un tipo di neoplasia mieloproliferativa. Lo studio HOVON 172 MF è uno studio di Fase 1b/2 che investiga l’uso del tasquinimod in pazienti refrattari o intolleranti all’inibizione di JAK2. Questo studio mira a determinare la tossicità dose-limitante e la proporzione di pazienti che raggiungono una riduzione significativa del volume della milza^[11]. Un altro studio, KRT-232-109, sta esaminando la combinazione di KRT-232 e ruxolitinib in pazienti con risposta subottimale al ruxolitinib, concentrandosi sulla riduzione del volume della milza e sulla sopravvivenza globale^[3]. Lo studio INCB 00928-104 sta valutando gli effetti di INCB000928 come monoterapia o in combinazione con ruxolitinib nei partecipanti con anemia dovuta a disturbi mieloproliferativi^[9].

Studi di Fase II

Nell’ambito degli studi di Fase II, lo studio FRACTION sta valutando la combinazione di fedratinib e nivolumab in pazienti con mielofibrosi che hanno mostrato resistenza o una risposta subottimale al trattamento con inibitori JAK. Questo studio si concentra sul profilo di sicurezza generale e sui benefici clinici della terapia combinata^[5]. Lo studio XPORT-MF-035 è uno studio di Fase II che confronta l’efficacia del selinexor rispetto al trattamento scelto dal medico in pazienti con mielofibrosi precedentemente trattati, con endpoint che includono la riduzione del punteggio dei sintomi e la sopravvivenza globale^[4]. Un altro studio di Fase II, TL-895-201, sta investigando l’efficacia di TL-895 in soggetti con mielofibrosi recidiva o refrattaria, concentrandosi sulla riduzione del volume della milza e sui sintomi riportati dai pazienti^[14].

Studi di Fase III

Sono in corso anche studi di Fase III, come lo studio PACIFICA, che è uno studio randomizzato e controllato che confronta il pacritinib con la scelta del medico in pazienti con trombocitopenia grave dovuta a mielofibrosi. Gli endpoint primari includono la riduzione del volume della milza e il miglioramento del punteggio dei sintomi^[2]. Lo studio FEDR-MF-002 sta valutando l’efficacia del fedratinib rispetto alla migliore terapia disponibile in soggetti con mielofibrosi a rischio intermedio o alto precedentemente trattati con ruxolitinib, concentrandosi sulla risposta dei sintomi e sulla risposta del volume della milza^[20]. Un altro importante studio di Fase III, KRT-232-115, sta valutando la combinazione di navtemadlin e ruxolitinib rispetto al placebo in pazienti con risposta subottimale al ruxolitinib, con endpoint che includono la riduzione del volume della milza e la riduzione del punteggio totale dei sintomi^[8].

Studi Esplorativi

Vengono condotti anche studi esplorativi per comprendere meglio i potenziali trattamenti per la mielofibrosi. Lo studio POTAMI-61 è uno studio in aperto di RVU120 come monoterapia e in combinazione con ruxolitinib, concentrandosi sul miglioramento della fibrosi del midollo osseo e sulla sopravvivenza libera da progressione^[10]. Lo studio KER050-MF-301 sta valutando la sicurezza e l’efficacia di KER-050 come monoterapia o in combinazione con ruxolitinib, con endpoint che includono la progressione verso la leucemia mieloide acuta e la riduzione del volume della milza^[9]. Inoltre, lo studio FIBRAPLO sta investigando il trapianto aplo-identico in pazienti con mielofibrosi, concentrandosi sulla sopravvivenza libera da malattia e da rigetto^[13].