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Bronchopulmonary dysplasia

Gestione efficace della Displasia broncopolmonare nei neonati

La displasia broncopolmonare (BPD) è una condizione polmonare complessa e cronica che colpisce principalmente i neonati prematuri sottoposti a ossigenoterapia e ventilazione meccanica. Questa condizione è caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei polmoni, che portano a problemi respiratori a lungo termine. Sebbene non esista una cura definitiva per la displasia broncopolmonare, un approccio terapeutico completo che include supporto nutrizionale, terapie respiratorie e farmaci può aiutare significativamente nella gestione della condizione e nella promozione dello sviluppo polmonare. Questo articolo approfondisce le strategie di trattamento multidimensionali per la displasia broncopolmonare, i rischi per la salute a lungo termine associati alla condizione e le prospettive future promettenti con gli studi clinici in corso che esplorano terapie innovative.

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    Comprendere la Displasia broncopolmonare (DBP)

    La Displasia broncopolmonare (DBP) è una malattia polmonare cronica che colpisce principalmente i neonati prematuri che hanno ricevuto ossigeno e ventilazione meccanica. Sebbene non esista una cura specifica per la DBP, il trattamento si concentra sulla minimizzazione di ulteriori danni polmonari e sul supporto alla crescita e alla guarigione dei polmoni[1]. La condizione è caratterizzata da infiammazione e cicatrici nei polmoni, che possono portare a problemi respiratori a lungo termine[5].

    Strategie chiave di trattamento per la DBP

    Il trattamento della DBP è poliedrico e coinvolge una combinazione di supporto nutrizionale, farmaci e terapie respiratorie. L’obiettivo principale è supportare lo sviluppo polmonare del neonato minimizzando ulteriori lesioni[4].

    Supporto nutrizionale

    I neonati con DBP necessitano di un aumentato apporto energetico per promuovere la crescita e la riparazione polmonare. Il fabbisogno nutrizionale può raggiungere 140-150 Kcal/Kg/giorno, con un’assunzione proteica da 3,5 a 4 g/kg/giorno. Il latte materno è preferito e possono essere utilizzati fortificanti commerciali per aumentare il contenuto calorico[4]. Nei casi gravi, le formule ad alto contenuto calorico possono essere somministrate attraverso un sondino gastrico (sondino G)[3].

    Supporto respiratorio

    Il supporto respiratorio è cruciale per i neonati con DBP. Questo può includere ossigeno supplementare, ventilazione meccanica o metodi di ventilazione non invasiva come la Pressione Positiva Continua nelle vie Aeree (CPAP) per ridurre il danno polmonare[6]. L’obiettivo è svezzare i neonati dal supporto meccanico il prima possibile garantendo un’ossigenazione adeguata[2].

    Farmaci

    Diversi farmaci vengono utilizzati per gestire la DBP:

    • Diuretici: Aiutano a ridurre l’accumulo di liquidi nei polmoni, migliorando la respirazione[1].
    • Broncodilatatori: Farmaci come l’albuterolo rilassano i muscoli delle vie aeree, facilitando la respirazione[3].
    • Corticosteroidi: Utilizzati per ridurre l’infiammazione polmonare, anche se il loro uso è limitato a causa dei potenziali effetti collaterali[4].
    • Surfattante: Un lubrificante naturale che migliora la respirazione riducendo la tensione superficiale nei polmoni[3].

    Misure preventive e cura a lungo termine

    Le strategie preventive si concentrano sulla minimizzazione del rischio di sviluppo della DBP. Questo include un’attenta gestione dei livelli di ossigeno per evitare l’iperossia e l’uso di tecniche di ventilazione non invasiva[7]. Sono raccomandati controlli regolari con specialisti pneumologi pediatrici per monitorare la funzione polmonare e affrontare eventuali complicazioni[1].

    Conclusione

    Sebbene la DBP presenti sfide significative, strategie di gestione efficaci possono supportare lo sviluppo polmonare e migliorare i risultati per i neonati colpiti. Attraverso una combinazione di supporto nutrizionale, terapie respiratorie e farmaci, molti neonati con DBP possono raggiungere nel tempo una funzione polmonare quasi normale[3]. La ricerca continua sta perfezionando queste strategie ed esplorando nuove vie di trattamento[7].

    Farmaci utilizzati nel trattamento

    • Lasix (Furosemide): Un diuretico utilizzato per ridurre l’accumulo di liquidi nei polmoni, migliorando la respirazione nei pazienti con displasia broncopolmonare.
    • Ventolin (Albuterol): Un broncodilatatore che rilassa i muscoli delle vie aeree, facilitando la respirazione nei neonati con displasia broncopolmonare.
    • Dexamethasone: Un corticosteroide utilizzato per ridurre l’infiammazione polmonare nella displasia broncopolmonare, anche se il suo uso è limitato a causa dei potenziali effetti collaterali.
    • Survanta (Beractant): Un surfattante che riduce la tensione superficiale nei polmoni, migliorando la respirazione nei neonati con displasia broncopolmonare.

    Vivere con la Displasia broncopolmonare: Prognosi e Gestione della vita

    Attenzione a queste patologie

    • Asma: I bambini con displasia broncopolmonare hanno un rischio maggiore di sviluppare l’asma a causa di simili problemi respiratori e infiammazione polmonare.
    • Ipertensione Polmonare: Una complicanza comune nei casi gravi di displasia broncopolmonare, caratterizzata da alta pressione sanguigna nelle arterie polmonari.
    • Infezioni Respiratorie: I neonati con displasia broncopolmonare sono più suscettibili alle infezioni come polmonite e VRS a causa della funzionalità polmonare compromessa.

    Tassi di sopravvivenza e recupero

    La prognosi per i neonati con diagnosi di Displasia broncopolmonare (BPD) varia significativamente in base alla gravità della condizione. Sebbene non esista una cura per la BPD, molti neonati migliorano gradualmente nel tempo. Presso il Nationwide Children’s Hospital, una nuova filosofia di trattamento ha portato a un tasso di sopravvivenza superiore al 99% per i casi gravi, rispetto al tasso di sopravvivenza generale dell’80% per i casi gravi di BPD[8]. Tuttavia, alcuni neonati potrebbero non sopravvivere, specialmente quelli con BPD grave o complicazioni associate come l’ipertensione polmonare[9].

    Rischi per la salute a lungo termine

    Man mano che i bambini con BPD crescono, possono affrontare diverse sfide per la salute a lungo termine. Queste includono un maggior rischio di sviluppare altre condizioni polmonari come asma, enfisema e infezioni respiratorie come polmonite e virus respiratorio sinciziale (RSV)[5]. Inoltre, la BPD può portare a disfunzione polmonare persistente, sintomi simili all’asma e intolleranza all’esercizio fisico nei giovani adulti[10]. Il rischio di sviluppare ipertensione polmonare è anche significativo, colpendo fino al 40% dei casi gravi di BPD[4].

    Impatto sulla crescita e lo sviluppo

    I neonati con BPD hanno un rischio più elevato di deficit di crescita e problemi dello sviluppo neurologico. Possono manifestare ritardi nelle capacità motorie fini e grossolane, così come nello sviluppo del linguaggio[4]. La condizione può anche influenzare la loro crescita complessiva, con un tasso di deficit di crescita da 3 a 4 volte maggiore rispetto ai neonati senza BPD[2].

    Gestire la vita con la BPD

    Vivere con la BPD richiede cure mediche continue e monitoraggio. Dopo la dimissione dall’ospedale, i neonati spesso necessitano di frequenti controlli con specialisti per supportare la salute polmonare, la crescita e lo sviluppo[11]. Alcuni bambini potrebbero necessitare di ossigeno supplementare, farmaci o persino un ventilatore a casa[3]. È fondamentale mantenere una bassa soglia per il ricovero ospedaliero se si sviluppano segni di infezione o distress respiratorio[2].

    Prospettive future

    Mentre la maggior parte dei neonati con BPD si riprende e migliora crescendo, le prospettive a lungo termine possono essere impegnative. La condizione può portare a significative sequele polmonari e un crescente onere sui sistemi sanitari[10]. Sono necessari studi longitudinali per comprendere meglio gli esiti oltre il secondo decennio di vita e definire strategie di trattamento ottimali per le sequele tardive della malattia[10].

    Sperimentazioni cliniche sulla displasia broncopolmonare: esplorando nuove frontiere

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    Studi di Fase II

    Lo studio clinico PULMESCELL-2 è uno studio di fase II incentrato sulla valutazione della sicurezza dell’uso di cellule mesenchimali staminali espanse allogeniche da cordone ombelicale fetale in pazienti pretermine con displasia broncopolmonare (BPD). Questo studio viene condotto in Spagna e mira a valutare lo stato dei pazienti alla settimana 36 dell’età postmestruale stimata (EPM), inclusa la diagnosi e lo stadio della BPD secondo la classificazione di Jensen. L’endpoint primario è la valutazione della sicurezza, in particolare il monitoraggio delle reazioni avverse. Lo studio esamina anche le variazioni dei biomarcatori dell’infiammazione, dello stress ossidativo e del danno polmonare, nonché i cambiamenti nei punteggi respiratori durante la terapia e fino alla settimana 36 EPM[12].

    Studi integrati di Fase I e II

    Lo studio EVENEW è uno studio clinico integrato di Fase I e Fase II che indaga la sicurezza e l’efficacia della somministrazione intratracheale di vescicole extracellulari derivate da cellule mesenchimali allogeniche ombelicali nella prevenzione della BPD nei neonati estremamente pretermine. Condotto in Italia e Belgio, questo studio rappresenta la prima somministrazione nell’uomo. La componente di Fase I si concentra sugli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e sulla tossicità dose-limitante, inclusa la decompensazione cardiorespiratoria e altre reazioni avverse gravi. Valuta anche la necessità di supporto di ossigeno e ventilazione, la gravità della BPD e varie valutazioni cliniche come l’ecografia polmonare e le radiografie del torace[13].

    Nella Fase II, lo studio continua a monitorare gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi, sia correlati che non correlati. Valuta la necessità di supporto di ossigeno e ventilazione al giorno 28 di età cronologica e l’incidenza e il tasso di gravità della BPD a 36 settimane di età postmestruale (PMA). Lo studio valuta anche il tasso di incidenza dei gradi I-II-III della BPD e la gravità della BPD secondo la classificazione di gravità modificata NICHD. Le valutazioni aggiuntive includono ecocardiografia funzionale e anatomica, esami clinici ed esami del sangue. Lo studio misura anche la durata della ventilazione meccanica e dell’ospedalizzazione, nonché l’insorgenza di varie condizioni come la retinopatia della prematurità (ROP), l’enterocolite necrotizzante (NEC) e la sepsi[13].

    Entrambi gli studi rappresentano sforzi significativi per esplorare nuovi approcci terapeutici per la gestione della BPD nei neonati pretermine. Concentrandosi sulla sicurezza e l’efficacia di trattamenti innovativi, questi studi mirano a migliorare i risultati per questa popolazione di pazienti vulnerabile[12][13].

    Fatti

    • La Displasia broncopolmonare è stata descritta per la prima volta nel 1967 da Northway e colleghi, che l’hanno identificata nei neonati prematuri trattati con ventilazione meccanica e ossigenoterapia.
    • Il tasso di sopravvivenza per i casi gravi di Displasia broncopolmonare è migliorato significativamente nel corso degli anni, con alcuni ospedali che riportano tassi di sopravvivenza superiori al 99%.
    • La Displasia broncopolmonare può portare a complicazioni a lungo termine come l’ipertensione polmonare, che colpisce fino al 40% dei casi gravi.

    Sommario

    La displasia broncopolmonare (DBP) rimane una sfida significativa nell’assistenza neonatale, in particolare per i neonati prematuri che necessitano di ossigenoterapia e ventilazione meccanica. La condizione è caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione nei polmoni, che possono portare a complicazioni respiratorie a lungo termine. La gestione efficace della displasia broncopolmonare prevede un approccio multiforme, che include il supporto nutrizionale per promuovere la crescita polmonare, terapie respiratorie per minimizzare ulteriori danni polmonari e farmaci per gestire i sintomi e ridurre l’infiammazione. Nonostante l’assenza di una cura, molti neonati con displasia broncopolmonare possono raggiungere nel tempo una funzionalità polmonare quasi normale con cure appropriate. Tuttavia, potrebbero dover affrontare rischi per la salute a lungo termine, tra cui altre condizioni polmonari e sfide nella crescita e nello sviluppo. Le prospettive future per la displasia broncopolmonare sono promettenti, con ricerche in corso e studi clinici che esplorano nuovi approcci terapeutici, come l’uso di cellule staminali e vescicole extracellulari, per migliorare i risultati per questa popolazione vulnerabile. Questi sforzi mirano a perfezionare le strategie di trattamento e fornire un migliore supporto per i neonati con displasia broncopolmonare, migliorando in definitiva la loro qualità di vita e la salute a lungo termine.

    FAQ

    1. Che cos’è la Displasia broncopolmonare (BPD)?
      La BPD è una malattia polmonare cronica che colpisce i neonati prematuri che hanno ricevuto ossigeno e ventilazione meccanica. Comporta infiammazione e cicatrici nei polmoni, portando a problemi respiratori a lungo termine.
    2. Come si cura la BPD?
      Il trattamento della BPD si concentra sul supporto alla crescita polmonare e sulla minimizzazione di ulteriori danni. Questo include il supporto nutrizionale, le terapie respiratorie e farmaci come diuretici, broncodilatatori e corticosteroidi.
    3. I neonati con BPD possono condurre una vita normale?
      Molti neonati con BPD possono raggiungere una funzionalità polmonare quasi normale nel tempo con una gestione adeguata. Tuttavia, potrebbero dover affrontare sfide sanitarie a lungo termine e necessitare di cure mediche continue.
    4. Quali sono i rischi a lungo termine associati alla BPD?
      I rischi a lungo termine includono una maggiore probabilità di sviluppare altre condizioni polmonari come asma, enfisema e infezioni respiratorie. La BPD può anche portare a ritardi nella crescita e nello sviluppo.
    5. Ci sono nuovi trattamenti in fase di sviluppo per la BPD?
      Sì, sono in corso studi clinici che esplorano nuovi trattamenti, come l’uso di cellule staminali e vescicole extracellulari, per migliorare i risultati nei neonati con BPD.

    Fonti

    1. https://www.lung.org/lung-health-diseases/lung-disease-lookup/bronchopulmonary-dysplasia/treating-and-managing
    2. https://www.merckmanuals.com/professional/pediatrics/respiratory-problems-in-neonates/bronchopulmonary-dysplasia-bpd
    3. https://kidshealth.org/en/parents/bpd.html
    4. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK539879/
    5. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/22675-bronchopulmonary-dysplasia
    6. https://reference.medscape.com/article/973717-treatment
    7. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6257511/
    8. https://www.nationwidechildrens.org/conditions/bronchopulmonary-dysplasia-bpd
    9. https://www.mountsinai.org/health-library/diseases-conditions/bronchopulmonary-dysplasia
    10. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5294957/
    11. https://www.cincinnatichildrens.org/health/b/bronchopulmonary-dysplasia
    12. Trial id 2024-516677-79-00
    13. Trial id 2022-500293-34-01
    Panoramica della Displasia Broncopolmonare (BPD)
    Strategie chiave di trattamento Supporto nutrizionale: Aumento dell’apporto calorico, uso di latte materno e fortificanti, alimentazione con sondino gastrico nei casi gravi.
    Supporto respiratorio: Ossigeno supplementare, CPAP, ventilazione meccanica.
    Farmaci: Diuretici, broncodilatatori, corticosteroidi, surfattante.
    Misure preventive Minimizzare l’esposizione all’ossigeno, ventilazione non invasiva, controlli regolari.
    Rischi per la salute a lungo termine Maggior rischio di patologie polmonari, problemi di crescita e sviluppo neurologico, ipertensione polmonare.
    Studi clinici
    Nome dello studio Focus Località
    PULMESCELL-2 Sicurezza della terapia con cellule staminali nella BPD Spagna
    EVENEW Sicurezza ed efficacia delle vescicole extracellulari nella prevenzione della BPD Italia e Belgio
    La ricerca e gli studi clinici in corso mirano a migliorare i risultati per i neonati con BPD.

    Glossario

    • Displasia broncopolmonare (BPD): Una malattia polmonare cronica che colpisce i neonati prematuri, caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione nei polmoni a causa della terapia con ossigeno e della ventilazione meccanica.
    • Ventilazione meccanica: Un metodo per assistere o sostituire la respirazione spontanea utilizzando una macchina per far entrare e uscire l’aria dai polmoni.
    • Pressione positiva continua nelle vie aeree (CPAP): Un metodo di ventilazione non invasivo che utilizza una leggera pressione dell’aria per mantenere aperte le vie aeree, spesso utilizzato nei neonati con BPD per ridurre il danno polmonare.
    • Diuretici: Farmaci che aiutano a rimuovere l’eccesso di liquidi dal corpo, utilizzati nella BPD per ridurre l’accumulo di liquidi nei polmoni e migliorare la respirazione.
    • Broncodilatatori: Farmaci che rilassano i muscoli delle vie aeree, facilitando la respirazione, comunemente utilizzati nella gestione della BPD.
    • Corticosteroidi: Farmaci antinfiammatori utilizzati per ridurre l’infiammazione polmonare nella BPD, anche se il loro uso è limitato a causa dei potenziali effetti collaterali.
    • Surfactante: Una sostanza che riduce la tensione superficiale nei polmoni, aiutando a mantenere aperte le vie aeree e migliorare la respirazione nei neonati con BPD.
    • Ipertensione polmonare: Una condizione caratterizzata da alta pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni, che può complicare la BPD e influenzare la funzione cardiaca.
    • Sonda per gastrostomia (Sonda G): Un tubo inserito attraverso l’addome che fornisce nutrimento direttamente allo stomaco, utilizzato nei casi gravi di BPD per garantire un adeguato apporto calorico.
    • Studio PULMESCELL-2: Uno studio clinico di Fase II che valuta la sicurezza dell’uso di cellule staminali mesenchimali espanse allogeniche da cordone ombelicale fetale in pazienti pretermine con BPD.
    • Studio EVENEW: Uno studio clinico integrato di Fase I e II che indaga la sicurezza e l’efficacia della somministrazione intratracheale di vescicole extracellulari derivate da cellule mesenchimali ombelicali allogeniche nella prevenzione della BPD.

    Studi clinici in corso con Bronchopulmonary dysplasia