Atrofia Muscolare Spinale (SMA)
Il centro medico è all’avanguardia nella ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale, una condizione genetica che causa debolezza e atrofia muscolare. Gli studi in corso mirano a migliorare la sicurezza e l’efficacia di trattamenti innovativi per i pazienti affetti da questa malattia.
- Taldefgropeb Alfa
- Nusinersen
- Risdiplam
- Apitegromab
Questi studi contribuiscono a migliorare la comprensione della patogenesi della SMA e a sviluppare terapie che possano migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Il centro è impegnato nella ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che colpisce principalmente i maschi e porta a una progressiva debolezza muscolare. Gli studi si concentrano su nuovi approcci terapeutici per rallentare la progressione della malattia.
Queste ricerche sono fondamentali per sviluppare trattamenti che possano migliorare la funzione muscolare e prolungare l’autonomia dei pazienti.
Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)
Il centro è un pioniere nella ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica, una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. Gli studi mirano a valutare l’efficacia di nuovi trattamenti per rallentare la progressione della malattia.
Questi studi sono cruciali per sviluppare terapie che possano migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti affetti da SLA.
Distrofia Miotonica
Il centro si dedica alla ricerca sulla Distrofia Miotonica, una malattia genetica che causa debolezza muscolare e miotonia. Gli studi si concentrano su nuovi trattamenti per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
- ATX-01
- DYNE-101
- Mexiletine PR
Queste ricerche sono essenziali per sviluppare terapie che possano ridurre la miotonia e migliorare la funzione muscolare nei pazienti.
Distrofia Muscolare Facioscapuloomerale (FSHD)
Il centro è impegnato nella ricerca sulla Distrofia Muscolare Facioscapuloomerale, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Gli studi mirano a valutare nuovi trattamenti per rallentare la progressione della malattia.
- RO7204239
- ARO-DUX4
- Losmapimod
Queste ricerche sono fondamentali per sviluppare terapie che possano migliorare la forza muscolare e la qualità della vita dei pazienti affetti da FSHD.
Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica (CIDP)
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla Polineuropatia Demielinizzante Infiammatoria Cronica, una malattia autoimmune che colpisce i nervi periferici. Gli studi si concentrano su nuovi trattamenti per ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Queste ricerche sono essenziali per sviluppare terapie che possano ridurre l’infiammazione e migliorare la funzione nervosa nei pazienti affetti da CIDP.
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