Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB), che può portare a una forma avanzata di cancro della pelle noto come Carcinoma a Cellule Squamose (SCC). Questo tipo di cancro può essere difficile da trattare con le terapie standard. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Rigosertib Sodium, che verrà somministrato in due forme: come soluzione per infusione endovenosa e come capsule orali.

Il Rigosertib Sodium è un farmaco che agisce su specifici percorsi cellulari coinvolti nella crescita del cancro. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco in cicli di trattamento che possono variare in base alla modalità di somministrazione. Per esempio, il farmaco può essere assunto per via orale ogni giorno per tre settimane seguite da una settimana di pausa, oppure somministrato tramite infusione endovenosa per tre giorni consecutivi ogni due settimane. Lo studio mira a determinare quanto bene il farmaco possa ridurre il tumore nei pazienti con RDEB e SCC avanzato.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è capire se il Rigosertib Sodium può essere una nuova opzione di trattamento per le persone con questa forma di cancro della pelle che non hanno risposto ad altre terapie. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2025 per ottenere risultati completi sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco.