Studio sulla prevenzione delle ricadute della sindrome nefrosica nei bambini: valutazione del levamisolo in combinazione con corticosteroidi come terapia di prima linea

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome nefrosica idiopatica sensibile agli steroidi nei bambini. La sindrome nefrosica รจ una malattia dei reni che causa la perdita di proteine nelle urine. Lo studio valuterร  l’efficacia di un farmaco chiamato levamisolo (ELMISOL) in combinazione con il trattamento standard con corticosteroidi per prevenire il ritorno della malattia.

Il trattamento prevede l’assunzione di compresse rivestite di ELMISOL o placebo per via orale per un periodo di 24 mesi. Il farmaco รจ disponibile in diverse concentrazioni (5 mg, 10 mg, 25 mg e 50 mg) per adattare il dosaggio al peso del paziente. Lo scopo principale dello studio รจ verificare se l’aggiunta di levamisolo al trattamento con corticosteroidi puรฒ ridurre la probabilitร  di ricadute della malattia nei 12 mesi successivi all’inizio della terapia.

Durante lo studio, i pazienti verranno monitorati per valutare l’eventuale ricomparsa dei sintomi della sindrome nefrosica e gli eventuali effetti collaterali del trattamento. Il periodo di osservazione totale sarร  di due anni, durante i quali verranno controllati vari aspetti della salute del paziente, inclusi parametri come il peso, la pressione sanguigna e gli esami del sangue.

1 Inizio del trattamento

Dopo 4 settimane di trattamento iniziale con corticosteroidi, inizia la fase principale dello studio.

Il paziente riceverร  levamisolo oppure un placebo (compressa senza principio attivo) da assumere per via orale.

Le compresse sono disponibili in diversi dosaggi: 5 mg, 10 mg, 25 mg o 50 mg.

2 Periodo di trattamento principale

Il trattamento continua per 6 mesi.

Durante questo periodo, il paziente deve assumere regolarmente le compresse prescritte.

Vengono effettuati controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali.

Si eseguono analisi del sangue per controllare i livelli di ASAT/ALAT (enzimi del fegato) e il numero dei globuli bianchi.

3 Fase di monitoraggio

Il monitoraggio continua per 12 mesi dall’inizio del trattamento.

Si controlla la presenza di eventuali ricadute (ricomparsa di proteine nelle urine per 3 giorni consecutivi).

Si effettuano controlli regolari di: peso, altezza, pressione sanguigna e livelli di glucosio nel sangue.

4 Periodo di osservazione esteso

Il monitoraggio prosegue fino a 2 anni dall’inizio del trattamento.

Si registrano eventuali ricadute, giorni di assenza da scuola e visite mediche necessarie.

Si valuta l’eventuale necessitร  di interruzioni del trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Diagnosi di sindrome nefrosica idiopatica sensibile agli steroidi con remissione dopo 4 settimane di trattamento con corticosteroidi
  • Peso corporeo superiore a 9 chilogrammi
  • Capacitร  di deglutire una compressa da 5 mg (per bambini sotto i 6 anni รจ richiesto un test di deglutizione superato con successo)
  • Test di gravidanza negativo per le ragazze in etร  fertile
  • Assenza di controindicazioni all’uso del levamisolo: nessuna neutropenia (il numero di globuli bianchi neutrofili non deve essere inferiore a 1500 per millimetro cubo)
  • Consenso informato firmato dai genitori o tutori legali
  • Capacitร  di seguire il protocollo dello studio
  • Etร  compresa tra 2 e 16 anni
  • Possono partecipare sia maschi che femmine

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti di etร  inferiore ai 2 anni o superiore ai 16 anni
  • Pazienti con sindrome nefrosica non sensibile agli steroidi (quando il trattamento con steroidi non produce miglioramenti)
  • Pazienti che hanno giร  ricevuto un trattamento con levamisolo in precedenza
  • Pazienti con insufficienza renale cronica (riduzione permanente della funzione dei reni)
  • Pazienti con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo)
  • Pazienti con infezioni attive o recenti
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con allergie note al levamisolo o ai suoi componenti
  • Pazienti con gravi anomalie della funzione epatica (problemi al fegato)
  • Pazienti che non possono seguire il protocollo dello studio per l’intero periodo di 12 mesi
  • Pazienti le cui famiglie non possono fornire il consenso informato

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

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Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Levamisole
Un farmaco che viene utilizzato come terapia aggiuntiva insieme ai corticosteroidi nel trattamento della sindrome nefrosica nei bambini. Questo medicinale aiuta a prevenire le ricadute della malattia. Il levamisole agisce sul sistema immunitario e viene somministrato dopo che il paziente ha risposto positivamente al trattamento iniziale con corticosteroidi.

Corticosteroidi
Farmaci antinfiammatori che rappresentano il trattamento principale per la sindrome nefrosica. Questi medicinali aiutano a ridurre l’infiammazione nei reni e a controllare i sintomi della malattia. I corticosteroidi sono utilizzati come terapia di prima linea per trattare il primo episodio della sindrome nefrosica nei bambini.

Malattie in studio:

Sindrome nefrosica idiopatica steroido-sensibile – Una condizione renale in cui i reni perdono grandi quantitร  di proteine nelle urine. Si manifesta principalmente nei bambini e causa gonfiore (edema) in varie parti del corpo, specialmente intorno agli occhi e alle gambe. La malattia รจ caratterizzata da episodi di proteinuria massiva, bassi livelli di proteine nel sangue e alti livelli di colesterolo. La condizione รจ definita “steroido-sensibile” perchรฉ risponde al trattamento con farmaci steroidei. I sintomi possono apparire improvvisamente e possono verificarsi episodi ricorrenti nel tempo. La sindrome puรฒ causare affaticamento, perdita di appetito e urine schiumose.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:45

ID della sperimentazione:
2024-517467-23-00
Codice del protocollo:
NL61906.018.17
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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