Ipn60130 – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

IPN60130 (Fidrisertib): Un Trattamento Promettente per la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva

Questo articolo discute di uno studio clinico che indaga l’uso di Fidrisertib (IPN60130) nel trattamento della Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP), una malattia rara e gravemente invalidante. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di due regimi di dosaggio di questo farmaco orale sia in pazienti pediatrici che adulti. La sperimentazione si concentra sulla misurazione della capacità del farmaco di inibire la formazione di nuova ossificazione eterotopica (HO) e del suo impatto complessivo sulla qualità della vita dei pazienti.

Cos’è l’IPN60130?

L’IPN60130, noto anche come Fidrisertib, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di una condizione rara e gravemente invalidante chiamata Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)^[1]. Questo medicinale è attualmente sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne l’efficacia e la sicurezza sia in pazienti adulti che pediatrici.

Quale Condizione Tratta l’IPN60130?

L’IPN60130 è specificamente progettato per trattare la Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). La FOP è un raro disturbo genetico caratterizzato dalle seguenti caratteristiche^[1]:

Ossificazione Eterotopica (OE): È la formazione di osso nei tessuti molli dove normalmente non dovrebbe esistere.
Riacutizzazioni: I pazienti sperimentano episodi dolorosi e ricorrenti di gonfiore dei tessuti molli.
Irrigidimento articolare: La condizione porta a un anomalo irrigidimento e immobilità delle principali articolazioni, noto come anchilosi.
Disabilità progressiva: Nel tempo, i pazienti sperimentano una perdita cumulativa e irreversibile di movimento e una crescente disabilità.

Come Viene Somministrato l’IPN60130?

L’IPN60130 viene somministrato come medicinale orale. La sperimentazione clinica sta testando due diversi regimi di dosaggio^[1]:

Dosaggio elevato: Una capsula a rilascio immediato contenente un’alta dose del principio attivo.
Dosaggio basso: Una capsula a rilascio immediato contenente una bassa dose del principio attivo.

Entrambe le forme di dosaggio vengono assunte una volta al giorno e possono essere inghiottite intere o sparse sul cibo per facilitarne l’assunzione, specialmente per i pazienti più giovani o quelli con difficoltà di deglutizione^[1].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

La sperimentazione clinica per l’IPN60130 è uno studio di Fase 2 progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di due regimi di dosaggio nel trattamento della FOP. Ecco alcuni punti chiave sulla sperimentazione^[1]:

Include partecipanti adulti e pediatrici con FOP.
Lo studio confronta due diversi dosaggi di IPN60130 con un placebo (un trattamento fittizio).
Il principale metodo di valutazione è una scansione Tomografia Computerizzata Total Body (TCTB) a bassa dose, che fornisce immagini interne del corpo (esclusa la testa).
Per i partecipanti di età pari o superiore a 5 anni, c’è un ulteriore sotto-studio che utilizza un diverso tipo di scansione chiamata Tomografia ad Emissione di Positroni-Tomografia Computerizzata con Fluoruro di Sodio marcato con Fluoro-18 ([18F]NaF PET-CT) per valutare le lesioni OE.

Risultati Primari

Gli obiettivi principali della sperimentazione clinica includono^[1]:

Efficacia nella riduzione dell’OE: Lo studio misurerà il cambiamento annuale del volume di OE utilizzando scansioni TCTB a bassa dose nell’arco di 12 mesi.
Valutazione della sicurezza: I ricercatori monitoreranno l’insorgenza di effetti collaterali, sia lievi (Eventi Avversi) che gravi (Eventi Avversi Seri) durante tutto il periodo di studio di 63 mesi.
Cambiamenti nei valori di laboratorio: Lo studio terrà traccia dei cambiamenti negli esami del sangue (ematologia e biochimica) e delle urine.
Risultati dell’esame fisico: Verranno registrati eventuali cambiamenti significativi negli esami fisici.
Segni vitali: Verranno monitorati i cambiamenti nelle misurazioni corporee importanti come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca.
Salute del cuore: Verranno valutati i cambiamenti nelle letture dell’Elettrocardiogramma (ECG), che misura l’attività elettrica del cuore.

Risultati Secondari

Ulteriori aspetti che la sperimentazione valuterà includono^[1]:

Cambiamenti nel volume e nel numero di nuove lesioni OE
Frequenza e durata delle riacutizzazioni della malattia
Numero di regioni del corpo interessate da nuove OE
Cambiamenti nell’intensità del dolore
Effetti a lungo termine sul volume di OE, coinvolgimento articolare e funzione fisica (fino a 60 mesi)
Come il corpo elabora il farmaco (farmacocinetica)

Monitoraggio della Sicurezza

Durante tutta la sperimentazione clinica, i partecipanti saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali o problemi di sicurezza. Ciò include controlli regolari, esami del sangue e altri esami medici per garantire il benessere di tutti i partecipanti^[1].

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Fidrisertib (IPN60130)
Condizione Studiata	Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)
Disegno dello Studio	Fase 2, randomizzato, controllato con placebo
Gruppi di Trattamento	IPN60130 ad alto dosaggio, IPN60130 a basso dosaggio, Placebo
Somministrazione	Capsule orali, una volta al giorno
Outcome Primario	Variazione annualizzata del volume di OE (12 mesi)
Outcome Secondari Chiave	Nuove lesioni OE, tasso di riacutizzazioni, intensità del dolore, funzione fisica
Valutazioni di Sicurezza	Eventi avversi, esami di laboratorio, esami fisici, segni vitali, ECG
Durata dello Studio	63 mesi (5 anni e 3 mesi)
Età dei Partecipanti	Adulti e bambini (5 anni e più per il sottostudio)

Studi in corso con Ipn60130

No active trials for this medication.

Glossario

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Una rara malattia genetica caratterizzata dalla formazione di tessuto osseo nei muscoli, tendini, legamenti e altri tessuti connettivi, che porta a una progressiva perdita di mobilità.
Heterotopic Ossification (HO): La formazione anomala di tessuto osseo nei tessuti molli dove normalmente non dovrebbe essere presente.
Flare-up: Un episodio doloroso di gonfiore dei tessuti molli nei pazienti FOP, che spesso porta alla formazione di nuovo tessuto osseo.
Ankylosis: Irrigidimento e immobilità anomala di un'articolazione.
Whole Body Computed Tomography (WBCT): Una tecnica di imaging medico che utilizza i raggi X per creare immagini trasversali dettagliate dell'intero corpo.
Placebo: Una sostanza priva di effetto terapeutico attivo, utilizzata come controllo nella sperimentazione di nuovi farmaci.
Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
Serious Adverse Events (SAEs): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede ospedalizzazione o causa disabilità significativa.
Electrocardiogram (ECG): Un esame che misura l'attività elettrica del cuore.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Cmax: La concentrazione massima osservata di un farmaco nel sangue dopo la somministrazione.
AUC (Area Under the Curve): Una misura dell'esposizione totale a un farmaco nel tempo.
Ctrough: La concentrazione plasmatica di un farmaco alla fine di un intervallo di dosaggio, appena prima della dose successiva.
Cmin: La concentrazione minima osservata di un farmaco nel sangue dopo la somministrazione.