Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di GTX-102 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

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Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

What is this study about?

La ricerca si concentra sulla Sindrome di Angelman, una condizione genetica che causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltà di comunicazione. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato GTX-102, una soluzione per iniezione, per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco è progettato per agire su specifici componenti genetici legati alla malattia.

Oltre a GTX-102, lo studio utilizza anche una soluzione chiamata ELLIOTTS B SOLUTION, che contiene sostanze come cloruro di calcio, glucosio, bicarbonato di sodio, cloruro di potassio, cloruro di sodio, fosfato di sodio e solfato di magnesio. Questa soluzione viene somministrata per via intratecale, cioè direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale, per supportare il trattamento.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza del GTX-102 nel tempo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo prolungato, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle loro condizioni. Lo studio mira a raccogliere dati che possano aiutare a comprendere meglio l’efficacia e la sicurezza del trattamento per la Sindrome di Angelman.

1 inizio della partecipazione

La partecipazione al trial inizia dopo aver completato un precedente studio con GTX-102 e aver ricevuto l’approvazione dal monitor medico di Ultragenyx.

La visita di screening deve avvenire entro 6 mesi dall’ultima visita nel precedente studio con GTX-102.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco GTX-102 viene somministrato tramite iniezione intratecale, che significa che viene iniettato direttamente nel canale spinale.

La soluzione utilizzata è la ELLIOTTS B SOLUTION, una soluzione tamponata di elettroliti e destrosio.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante tutto il trial, viene monitorata la sicurezza a lungo termine di GTX-102 nei pazienti con sindrome di Angelman.

Vengono registrati gli eventi avversi emergenti dal trattamento, la loro frequenza, gravità e relazione con il prodotto in studio.

4 valutazione dei progressi

I progressi vengono valutati attraverso cambiamenti nei punteggi grezzi di vari test Bayley-4, che misurano la cognizione, la comunicazione ricettiva ed espressiva, e le abilità motorie grossolane e fini.

Queste valutazioni vengono effettuate dal mese 0 del trial di estensione a lungo termine e confrontate con i dati pre-trattamento, se disponibili.

5 durata del trial

Il trial è previsto per concludersi il 2 ottobre 2029.

Il reclutamento dei partecipanti è stimato per iniziare il 2 ottobre 2024.

Who Can Join the Study?

È necessario che i genitori o i tutori legali abbiano firmato un consenso informato. Questo significa che devono aver dato il loro permesso scritto per partecipare allo studio.
Il partecipante deve aver già partecipato a un precedente studio clinico con il farmaco GTX-102 e aver completato una fase chiamata “fase di carico”. Inoltre, la visita di screening per il nuovo studio deve avvenire entro 6 mesi dall’ultima visita del precedente studio con GTX-102.
Le femmine in età fertile che sono sessualmente attive devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci o astenersi dai rapporti sessuali dall’inizio dello studio fino alla fine e per almeno 6 mesi dopo l’ultima dose di GTX-102. I maschi possono partecipare se accettano di astenersi dai rapporti sessuali eterosessuali o di utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose di GTX-102.

Who Cannot Join the Study?

Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Angelman.
Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni.
Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito	Città	Paese
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spagna
Phas Tlgje Hrdniisa Ulwyitwpcjcj	Sabadell	Spagna
Uuabzparfg Mdtapkg Cgpzfk Hjyoakpmbplbenxha	Amburgo	Germania
Ukawqewhtgwd Livrrda	Lipsia	Germania
Hjvrrlr Nwvvek Efyvvbw Mufevzl	Parigi	Francia
Cyzoym Hdtjdscldot Rrvivznl Dz Mgxchzdwv	Marsiglia	Francia

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*Acconsento all’uso di apparecchiature terminali di telecomunicazione e sistemi di chiamata automatizzati da parte del Gestore del Servizio per scopi di comunicazione marketing

Trial status

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Francia	Reclutando	12.09.2024
Germania	Reclutando	24.09.2024
Spagna	Reclutando	15.10.2024

Trial locations

Farmaci indagati:

2'-O, 4'-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3'->5')-2'-O, 4'-C-METHYLENE-P-THIOGUANYLYL-(3'->5')-2'-O, 4'-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIOADENYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3'->5')-2'-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3'->5')-2'-O, 4'-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-CYTIDYLYL-(3'->5')-2'-O, 4'-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3'->5')-2'-O, 4'-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3'->5')-2'-O, 4'-C-METHYLENEGUANOSINE
DISODIUM PHOSPHATE
Gtx-102
Magnesium Sulfate Heptahydrate
Calcium Chloride
Sodium Dihydrogen Phosphate Dihydrate
Gtx-102
Glucose, Anhydrous
Sodium Phosphate
Sodium Hydrogen Carbonate
Potassium Chloride
Calcium Chloride Dihydrate
Magnesium Sulfate
Sodium Chloride

GTX-102 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Angelman. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti affetti da questa condizione. La sindrome di Angelman è un disturbo genetico che causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e talvolta convulsioni. GTX-102 è progettato per migliorare i sintomi associati a questa sindrome, offrendo potenzialmente una nuova opzione terapeutica per i pazienti.

Malattie indagate:

Sindrome di Angelman

Sindrome di Angelman – La sindrome di Angelman è un disturbo genetico raro che colpisce il sistema nervoso. È caratterizzata da ritardo nello sviluppo, difficoltà di equilibrio e movimento, e assenza di linguaggio verbale. I bambini con questa sindrome spesso mostrano un comportamento felice e sorridente. Possono anche avere convulsioni e problemi di sonno. La sindrome è causata da anomalie nel gene UBE3A sul cromosoma 15. I sintomi si manifestano generalmente nei primi anni di vita.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 22:31

Trial ID:

2024-510917-14-00

Protocol code:

GTX-102-CL302

Trial Phase:

Conferma terapeutica (Fase III)

Other Trials to Consider

Data di inizio: 2021-11-23

Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

Non in reclutamento

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Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati già trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilità dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…
Malattie indagate:
- Tumore maligno
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

Non ancora in reclutamento

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Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterà l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio è determinare l’efficacia e la…
Farmaci indagati:
- Lenvatinib
- Pembrolizumab