Lo studio esamina il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio, una malattia del sangue che colpisce la produzione delle cellule ematiche nel midollo osseo. La ricerca valuterà l’efficacia di due approcci terapeutici: il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da solo oppure preceduto dal trattamento con azacitidina, un farmaco che aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del sangue.
Il trattamento prevede l’uso di diversi farmaci chemioterapici tra cui fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati per via endovenosa o sottocutanea secondo uno schema prestabilito prima del trapianto di cellule staminali.
Lo scopo principale dello studio è valutare la possibilità di eseguire con successo il trapianto di cellule staminali nei pazienti, confrontando i risultati tra coloro che ricevono il trapianto direttamente e quelli che vengono prima trattati con azacitidina. I pazienti verranno seguiti nel tempo per verificare l’efficacia dei trattamenti e monitorare eventuali effetti collaterali.
1Valutazione iniziale
Il paziente riceve una diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio
Viene effettuata una valutazione della qualità della vita e un prelievo di campioni di midollo osseo per analisi
2Assegnazione al gruppo di trattamento
In base alla percentuale di blasti nel midollo osseo (<10% o ≥10%), il paziente viene assegnato a uno dei gruppi di trattamento
3Fase di trattamento pre-trapianto
Il paziente riceve uno dei seguenti trattamenti:
Azacitidina mediante iniezione sottocutanea
oppure
Chemioterapia convenzionale con fludarabina fosfato, daunorubicina cloridrato, busulfan, citarabina e tiotepa per via endovenosa
4Trapianto di cellule staminali
Viene eseguito il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Prima del trapianto viene effettuata una nuova valutazione della qualità della vita
5Monitoraggio post-trapianto
Dopo 6 mesi dal trapianto:
Viene effettuata una nuova valutazione della qualità della vita
Viene prelevato un campione di midollo osseo per le analisi di controllo
Il paziente viene monitorato per eventuali ricadute o progressione della malattia
6Follow-up a lungo termine
Il paziente continua ad essere monitorato per:
Sopravvivenza complessiva
Sopravvivenza libera da eventi
Eventuali effetti collaterali o eventi avversi
Chi può partecipare allo studio?
Pazienti con nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica ad alto rischio (una condizione che colpisce la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo), classificata come IPSS Intermedio-2 e alto rischio, e IPSS-R da intermedio a molto alto
Età compresa tra 18 e 70 anni
Non aver ricevuto precedenti trattamenti per la sindrome mielodisplastica ad alto rischio
Essere idoneo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (una procedura che sostituisce le cellule malate del midollo osseo con cellule sane)
Aspettativa di vita superiore o uguale a 3 mesi
Aver firmato il consenso informato scritto secondo le normative ICH/EU/GCP e le leggi locali
Avere un punteggio di performance ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) tra 0 e 2
Chi non può partecipare allo studio?
Pazienti con mielofibrosi secondaria (una condizione in cui il midollo osseo viene sostituito da tessuto cicatriziale)
Pazienti con leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue con più del 20% di cellule immature nel midollo osseo)
Persone con gravi problemi al cuore, come insufficienza cardiaca non controllata
Pazienti con gravi malattie del fegato o dei reni che non sono sotto controllo medico
Persone con infezioni attive non trattate o non responsive alla terapia
Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
Donne in gravidanza o in allattamento
Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di seguire il protocollo di studio
Persone con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
Azacitidina
Un farmaco chemioterapico utilizzato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche. Questo medicinale aiuta a controllare la crescita anomala delle cellule del midollo osseo e può migliorare la produzione di cellule del sangue sane.
Trapianto di cellule staminali allogeniche
Una procedura terapeutica in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile. Queste cellule staminali sane aiutano a ricostruire il midollo osseo del paziente e a produrre nuove cellule del sangue sane.
Chemioterapia convenzionale
Un trattamento che utilizza farmaci chemioterapici standard per eliminare le cellule anomale nel midollo osseo. Questo approccio viene utilizzato per preparare il paziente al trapianto di cellule staminali e per controllare la progressione della malattia.
Higher-risk Myelodysplastic Syndromes – Le sindromi mielodisplastiche ad alto rischio sono un gruppo di disturbi del sangue che colpiscono il midollo osseo. In questa condizione, il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane e funzionanti. Le cellule staminali nel midollo osseo si sviluppano in modo anomalo, portando alla produzione di cellule del sangue immature o difettose. Questa condizione può causare una diminuzione dei globuli rossi (anemia), dei globuli bianchi (leucopenia) e delle piastrine (trombocitopenia). Nel tempo, le cellule anomale possono accumularsi nel midollo osseo, interferendo con la produzione normale delle cellule del sangue. La malattia può evolvere gradualmente, con un progressivo peggioramento della funzionalità del midollo osseo.
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