Studio sulla sicurezza ed efficacia di emicizumab in pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori FVIII

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Promotore

F. Hoffmann-La Roche AG

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda persone con emofilia A lieve o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore VIII. In questo studio, si utilizza un farmaco chiamato emicizumab, noto anche con i nomi in codice RO5534262 o ACE910. L’emicizumab è una soluzione per iniezione che agisce come un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per aiutare il sangue a coagulare meglio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia dell’emicizumab in persone con emofilia A lieve o moderata che non hanno inibitori del fattore VIII. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di emicizumab e saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sul numero di episodi di sanguinamento nel tempo. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Lo studio si svolgerà in più centri e durerà fino al 2025. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. L’obiettivo principale è capire se l’emicizumab può ridurre il numero di sanguinamenti trattati e migliorare la qualità della vita delle persone con emofilia A. Saranno raccolti dati anche su come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII e un peso di almeno 3 kg.

È necessario un test negativo per l’inibitore del FVIII entro 8 settimane prima dell’iscrizione.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve emicizumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Le soluzioni disponibili sono Hemlibra 150 mg/mL e Hemlibra 30 mg/mL.

3 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l’incidenza e la gravità degli eventi avversi, inclusi eventi tromboembolici e reazioni nel sito di iniezione.

Vengono monitorati anche eventuali cambiamenti nei parametri vitali e nei risultati degli esami fisici.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata in base al numero di episodi di sanguinamento trattati nel tempo.

Viene anche considerata la salute delle articolazioni e la qualità della vita correlata alla salute.

5 valutazioni periodiche

Il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare la concentrazione plasmatica di emicizumab e la presenza di anticorpi anti-farmaco.

Viene valutata anche la preferenza del paziente per emicizumab rispetto al precedente regime di FVIII.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025.

I risultati finali includeranno l’analisi della sicurezza e dell’efficacia del trattamento con emicizumab.

Chi può partecipare allo studio?

Avere una diagnosi di emofilia A lieve (livello di FVIII tra > 5% e < 40%) o moderata (livello di FVIII tra >= 1% e <= 5%) senza inibitori di FVIII. L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente a causa di bassi livelli di una proteina chiamata fattore VIII (FVIII).
Avere un peso di almeno 3 kg.
Avere bisogno di una profilassi secondo la valutazione del medico. La profilassi è un trattamento preventivo per ridurre il rischio di sanguinamenti.
Avere un test negativo per gli inibitori (cioè, < 0.6 BU/mL) entro 8 settimane prima dell'iscrizione. Gli inibitori sono anticorpi che possono interferire con il trattamento dell'emofilia.
Non avere documentato un inibitore (cioè, < 0.6 BU/mL), una emivita del FVIII inferiore a 6 ore, o un recupero del FVIII inferiore al 66% negli ultimi 5 anni. L’emivita è il tempo che il FVIII rimane attivo nel corpo, e il recupero è la capacità del corpo di utilizzare il FVIII somministrato.
Avere documentazione dei dettagli del trattamento profilattico o episodico con FVIII e del numero di episodi di sanguinamento per almeno le ultime 24 settimane prima dell’iscrizione.

Chi non può partecipare allo studio?

Non avere emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII. L’emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
Non avere inibitori del FVIII. Gli inibitori del FVIII sono anticorpi che possono interferire con il trattamento dell’emofilia.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	20.08.2020
Francia	Non reclutando	26.06.2020
Germania	Non reclutando	10.07.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Emicizumab

Emicizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare l’emofilia A lieve o moderata nei pazienti che non hanno inibitori del fattore VIII. Emicizumab aiuta a prevenire i sanguinamenti, agendo come un ponte tra due proteine nel sangue che sono necessarie per la coagulazione. Questo aiuta a ridurre il numero di episodi di sanguinamento nel tempo.

Malattie in studio:

Deficit di fattore VIII

Emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII – L’emofilia A è una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue a causa di una carenza del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione. Nelle forme lievi o moderate, i sintomi possono includere sanguinamenti prolungati dopo ferite, interventi chirurgici o traumi, ma non si verificano spontaneamente. Le persone con questa condizione possono avere emorragie articolari o muscolari, che possono causare dolore e gonfiore. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sperimentano episodi di sanguinamento più frequenti rispetto ad altri. La gestione della condizione si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:28

ID della sperimentazione:

2023-506610-52-00

Codice del protocollo:

BO41423

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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