Studio clinico su selinexor e gemcitabina per pazienti con sarcoma dei tessuti molli avanzato

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su un tipo di cancro chiamato sarcoma dei tessuti molli, che include sottotipi come il leiomiosarcoma e il tumore maligno della guaina dei nervi periferici. Questi sono tumori che si sviluppano nei tessuti molli del corpo, come muscoli, grasso, e nervi. Il trattamento in esame combina due farmaci: selinexor e gemcitabina. Il selinexor è un farmaco in forma di compresse rivestite, mentre la gemcitabina è somministrata come soluzione per infusione, cioè viene iniettata direttamente nel sangue.

Lo scopo dello studio è determinare la dose massima tollerata di questa combinazione di farmaci e valutare la sua efficacia nel rallentare la progressione del cancro. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per vedere come rispondono e se ci sono effetti collaterali. La ricerca è divisa in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e sulla determinazione della dose, mentre la seconda fase valuta l’efficacia del trattamento nel migliorare la sopravvivenza senza progressione della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Saranno valutati anche aspetti come la qualità della vita e la risposta del tumore al trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente i sarcomi dei tessuti molli avanzati utilizzando questa combinazione di farmaci. I risultati potrebbero aiutare a migliorare le opzioni di trattamento per le persone affette da questi tipi di cancro.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di selinexor e gemcitabina per i pazienti con sarcoma dei tessuti molli avanzato.

Il selinexor viene assunto per via orale, mentre la gemcitabina viene somministrata per via endovenosa come soluzione per infusione.

2 fase I: determinazione della dose

Durante la fase I, l’obiettivo principale è determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata per la fase II.

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l’osservazione di eventuali effetti collaterali durante il primo ciclo di trattamento (giorni 1-21).

3 fase II: valutazione dell'efficacia

Nella fase II, l’efficacia della combinazione di selinexor e gemcitabina viene misurata attraverso la sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi.

La risposta complessiva al trattamento viene valutata secondo i criteri RECIST 1.1.

4 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l’analisi degli eventi avversi, la loro incidenza e gravità, e attraverso esami fisici e di laboratorio.

La tossicità viene classificata utilizzando il sistema CTCAE 5.0.

5 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita dei partecipanti viene misurata utilizzando il questionario EORTC QLQ-C30.

6 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude con la valutazione della sopravvivenza complessiva, definita come il tempo tra la prima dose e la data di decesso per qualsiasi causa.

I risultati clinici dei trattamenti post-protocollo vengono osservati nella fase di follow-up.

Chi può partecipare allo studio?

  • I pazienti devono fornire il consenso informato scritto prima di eseguire qualsiasi procedura specifica dello studio e devono essere disposti a seguire il trattamento e i controlli successivi.
  • La frazione di eiezione ventricolare sinistra deve essere almeno del 50%, misurata tramite ecocardiogramma o scansione MUGA. Questo esame valuta quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 72 ore prima dell’iscrizione e devono accettare di usare metodi contraccettivi durante il trattamento e per 3 mesi dopo la sua conclusione. I pazienti non devono essere in gravidanza o allattamento all’inizio dello studio.
  • L’età dei partecipanti deve essere compresa tra 18 e 80 anni.
  • È necessaria una diagnosi istologica di sarcoma dei tessuti molli (leiomiosarcoma o tumore maligno della guaina dei nervi periferici) confermata da una revisione patologica centrale prima dell’iscrizione. È richiesto un campione di tessuto tumorale per l’analisi dei biomarcatori prima e, se possibile, dopo il trattamento.
  • La malattia deve essere metastatica o avanzata e in progressione negli ultimi 6 mesi.
  • I pazienti devono aver ricevuto almeno una precedente linea di terapia sistemica.
  • La malattia deve essere misurabile secondo i criteri RECIST 1.1, che sono standard per valutare la risposta al trattamento nei tumori solidi.
  • Lo stato di salute generale deve essere valutato con un punteggio di 0-1 secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG), che indica che il paziente è in grado di svolgere attività quotidiane normali o con lievi limitazioni.
  • Funzione epatica, renale, cardiaca ed ematologica adeguata.
  • Test di laboratorio devono mostrare:
    • Conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 1.500/mm³
    • Conteggio delle piastrine di almeno 100.000/mm³
    • Bilirubina non superiore a 1,5 mg/dL
    • AST e ALT non superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma
    • Creatinina non superiore a 1,5 mg/dL

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno un sarcoma dei tessuti molli avanzato, come il leiomiosarcoma o il tumore maligno della guaina dei nervi periferici. Questi sono tipi specifici di tumori che colpiscono i tessuti molli del corpo.
  • Non possono partecipare pazienti che non possono ricevere i farmaci selinexor e gemcitabina. Questi sono i farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna
Hospital Universitario De Canarias San Cristóbal de La Laguna Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
Hqbmgloi Dt Lp Sjafm Csoo I Sbul Prg Barcellona Spagna
Hynijibv Cnmhsus Sqj Cqoigf Madrid Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Spagna Spagna
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Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Selinexor è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori. In questo studio clinico, viene combinato con un altro farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con sarcomi dei tessuti molli avanzati. L’obiettivo è determinare la dose massima tollerata o la dose raccomandata per la fase successiva dello studio.

Gemcitabina è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. In questo studio, viene somministrato insieme a selinexor per verificare se la combinazione dei due farmaci può migliorare la sopravvivenza dei pazienti con sarcomi dei tessuti molli avanzati.

Malattie in studio:

Leiomyosarcoma – È un tipo di sarcoma dei tessuti molli che origina dalle cellule muscolari lisce. Si sviluppa spesso in aree come l’utero, l’addome o i vasi sanguigni. La malattia può crescere lentamente o rapidamente, e può diffondersi ad altre parti del corpo. I sintomi variano a seconda della posizione del tumore e possono includere dolore, gonfiore o una massa palpabile. La progressione della malattia dipende da vari fattori, tra cui la dimensione e la posizione del tumore.

Tumore maligno della guaina dei nervi periferici – È un tipo di sarcoma che si sviluppa nei tessuti che circondano i nervi periferici. Questo tumore può manifestarsi in qualsiasi parte del corpo, ma è più comune negli arti e nel tronco. I sintomi possono includere dolore, debolezza muscolare o una massa visibile. La crescita del tumore può essere lenta o rapida, e può invadere i tessuti circostanti. La malattia può progredire con la diffusione ad altre aree del corpo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:16

ID della sperimentazione:
2024-514827-40-00
Codice del protocollo:
SELNET-7-1(SeliSarc)
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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