Lo studio clinico si concentra su due malattie chiamate polimiosite e dermatomiosite. Queste sono condizioni infiammatorie che colpiscono i muscoli, causando debolezza e dolore. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Anifrolumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Anifrolumab sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per valutare la sua efficacia e sicurezza quando aggiunto alle cure standard già in uso per queste malattie.
Lo scopo principale dello studio è dimostrare che Anifrolumab è superiore al placebo nel migliorare l’attività della malattia dopo 52 settimane. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e nella loro salute generale. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la loro condizione, che possono includere farmaci come il prednisone.
Lo studio è progettato per adulti con diagnosi di polimiosite o dermatomiosite secondo criteri specifici. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali miglioramenti o peggioramenti della loro condizione. L’obiettivo è capire se Anifrolumab può offrire un beneficio significativo rispetto al trattamento standard attuale.
1inizio dello studio
Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.
Viene confermata l’idoneità del paziente in base ai criteri di inclusione, come età compresa tra 18 e 75 anni, peso corporeo tra 40 kg e 100 kg, e diagnosi di polimiosite o dermatomiosite secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR 2017.
2fase di trattamento
Il paziente riceve un’iniezione sottocutanea di Anifrolumab o placebo, in aggiunta al trattamento standard per la polimiosite o dermatomiosite.
Le iniezioni vengono somministrate regolarmente per tutta la durata dello studio, che è di 52 settimane.
3monitoraggio e valutazione
Il paziente partecipa a visite di controllo periodiche per monitorare l’attività della malattia e la risposta al trattamento.
Vengono effettuate valutazioni per determinare miglioramenti moderati nell’attività della malattia, utilizzando misure come il TIS (Total Improvement Score) e il MMT-8 (Manual Muscle Test).
4conclusione dello studio
Alla fine delle 52 settimane, viene valutata l’efficacia del trattamento con Anifrolumab rispetto al placebo.
I risultati vengono analizzati per determinare se il paziente ha raggiunto un miglioramento moderato nell’attività della malattia senza deterioramento confermato.
Chi può partecipare allo studio?
Età compresa tra 18 e 75 anni.
Peso corporeo tra 40 kg e 100 kg.
Deve avere una diagnosi di polimiosite o dermatomiosite secondo i criteri di classificazione del 2017 per la miosite negli adulti. La miosite è un’infiammazione dei muscoli.
Attività della malattia di grado moderato o severo, misurata con strumenti specifici.
Attualmente in trattamento con prednisone orale o altri trattamenti per polimiosite o dermatomiosite, con un dosaggio stabile. Il prednisone è un farmaco che riduce l’infiammazione.
Nessuna storia di tubercolosi attiva o di COVID-19 grave. La tubercolosi è un’infezione polmonare.
I partecipanti maschi e femmine devono seguire le linee guida sulla contraccezione.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non soddisfano i criteri di classificazione del 2017 per polimiosite o dermatomiosite. Queste sono condizioni mediche specifiche che riguardano l’infiammazione dei muscoli.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, il che significa che potrebbero avere bisogni speciali o essere a rischio maggiore di danni.
Anifrolumab è un farmaco studiato per il trattamento delle miopatie infiammatorie idiopatiche, come la polimiosite e la dermatomiosite. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e viene aggiunto alle cure standard per valutare se può migliorare l’attività della malattia rispetto al trattamento standard da solo.
Polimiosite – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente i muscoli, causando debolezza muscolare simmetrica, soprattutto nei muscoli prossimali come quelli delle spalle e delle anche. La debolezza muscolare può svilupparsi gradualmente e peggiorare nel tempo, rendendo difficili attività quotidiane come salire le scale o sollevare oggetti. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi, come i polmoni e il cuore. La diagnosi si basa su sintomi clinici, esami del sangue e biopsia muscolare. La malattia è più comune negli adulti e può colpire entrambi i sessi.
Dermatomiosite – È una malattia infiammatoria caratterizzata da debolezza muscolare e un’eruzione cutanea distintiva. L’eruzione cutanea può apparire come macchie rosse o viola sulle palpebre, sul viso, sulle nocche e su altre parti del corpo. La debolezza muscolare è simile a quella della polimiosite, colpendo principalmente i muscoli prossimali. La dermatomiosite può anche coinvolgere altri organi, come i polmoni e il cuore. La diagnosi si basa su sintomi clinici, esami del sangue, biopsia muscolare e talvolta biopsia cutanea. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune negli adulti e nei bambini.
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