Studio sulla combinazione di venetoclax e azacitidina in pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) che presentano malattia residua misurabile persistente o recidivante prima del trapianto di cellule staminali

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta, una forma grave di cancro del sangue. La ricerca esamina l’efficacia di una combinazione di due farmaci: venetoclax e azacitidina in pazienti che mantengono tracce della malattia dopo la chemioterapia iniziale o prima del trapianto di cellule staminali. Lo scopo è determinare se questo trattamento può eliminare le cellule leucemiche residue che potrebbero causare una ricaduta della malattia.

Il trattamento prevede la somministrazione di venetoclax in compresse rivestite con film da assumere per via orale, con una dose massima giornaliera di 400 mg, e di azacitidina che viene somministrata per via endovenosa o sottocutanea, con una dose di 75 mg per metro quadrato di superficie corporea. La durata prevista del trattamento è di 24 mesi.

I pazienti verranno divisi in due gruppi: il primo include persone con un sottotipo favorevole della malattia che non riceveranno un trapianto immediato, mentre il secondo gruppo comprende pazienti con sottotipi meno favorevoli che si preparano a ricevere un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il monitoraggio della malattia residua verrà effettuato regolarmente durante il trattamento per valutare l’efficacia della terapia.

1 Inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la combinazione di due farmaci: azacitidina e venetoclax

L’azacitidina viene somministrata per via endovenosa o sottocutanea

Il venetoclax viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite da 100 mg

2 Cicli di trattamento

Il trattamento si svolge in cicli da 2 a 4 corsi di terapia combinata

Durante ogni ciclo verranno effettuati controlli della malattia residua misurabile (MRD)

La MRD viene monitorata attraverso specifici esami del sangue e del midollo osseo

3 Monitoraggio della risposta

Verranno effettuati controlli regolari per verificare la risposta al trattamento

Gli esami includeranno analisi del sangue per valutare la funzionalità epatica e renale

Verrà monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali

4 Valutazione finale

Al termine dei cicli di trattamento verrà valutata la risposta complessiva

Si verificherà se la malattia residua misurabile (MRD) è stata eliminata

Verranno programmate visite di follow-up per monitorare l’eventuale ricomparsa della malattia

Chi può partecipare allo studio?

  • I pazienti devono avere un’età maggiore o uguale a 18 anni
  • I pazienti devono firmare volontariamente un consenso informato approvato dal Comitato Etico
  • I pazienti devono avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta con malattia residua misurabile persistente dopo la chemioterapia iniziale
  • I pazienti devono avere un performance status ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) pari o inferiore a 2
  • I pazienti non devono presentare segni clinici di malattia attiva del sistema nervoso centrale
  • I pazienti devono avere una funzionalità renale adeguata con clearance della creatinina ≥ 30 mL/min
  • I pazienti devono avere una funzionalità epatica adeguata con:
    • AST e ALT ≤ 3 volte il limite superiore normale
    • Bilirubina ≤ 1.5 volte il limite superiore normale
  • I pazienti maschi devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e fino a 3 mesi dopo l’ultima dose
  • Le donne in età fertile devono utilizzare due metodi contraccettivi affidabili o praticare l’astinenza completa:
    • Per almeno 28 giorni prima di iniziare la terapia
    • Durante tutto il trattamento
    • Per almeno 6 mesi dopo l’ultima dose

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni o superiore agli 85 anni
  • Pazienti con leucemia mieloide acuta secondaria (sviluppata dopo una precedente chemioterapia o radioterapia)
  • Pazienti con gravi disfunzioni d’organo, inclusi:
    • Problemi cardiaci significativi
    • Funzionalità epatica gravemente compromessa
    • Funzionalità renale gravemente compromessa
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con malattie psichiatriche gravi che potrebbero interferire con la loro capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con malattia residua misurabile (MRD) superiore al 5%
  • Pazienti che hanno già ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
  • Pazienti con controindicazioni note ai farmaci dello studio (Venetoclax o Azacitidina)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Institut Catala D’oncologia Badalona Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Spagna Spagna
Reclutando
16.12.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Venetoclax è un farmaco antitumorale utilizzato per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2 che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo aiuta a eliminare le cellule tumorali residue che potrebbero rimanere nel corpo dopo la chemioterapia iniziale.

Azacitidina è un farmaco chemioterapico che funziona modificando il modo in cui i geni nelle cellule tumorali sono attivati o disattivati. Viene utilizzato per trattare diversi tipi di cancri del sangue, inclusa la leucemia mieloide acuta. Aiuta a impedire la crescita delle cellule tumorali e può aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro.

La combinazione di questi due farmaci viene utilizzata per eliminare le cellule leucemiche residue che potrebbero essere rimaste nel corpo dopo il trattamento iniziale, prima che il paziente riceva un trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Malattie in studio:

Leucemia mieloide acuta (AML) – Una malattia del sangue che si sviluppa nel midollo osseo, dove le cellule staminali del sangue non maturano normalmente. In questa condizione, il midollo osseo produce un gran numero di globuli bianchi anormali che non funzionano correttamente. Queste cellule immature, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la produzione di cellule sanguigne normali. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione di tutte le cellule del sangue sane. La malattia residua misurabile (MRD) rappresenta la presenza di cellule leucemiche che rimangono nel corpo dopo il trattamento iniziale.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 08:49

ID della sperimentazione:
2024-510648-29-00
Codice del protocollo:
CETLAM-LMA-AC-202401
Fase della sperimentazione:
Fase II e Fase III (Integrate)

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