Anti-CD19 CAR T-Cell Therapy è una terapia avanzata che utilizza cellule T modificate per combattere malattie autoimmuni refrattarie. Le cellule T del paziente vengono prelevate e geneticamente modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico per l’antigene (CAR) che riconosce e si lega alla proteina CD19 presente sulle cellule B. Una volta reinfuse nel paziente, queste cellule T modificate possono identificare e distruggere le cellule B che contribuiscono alla malattia autoimmune. Questa terapia è studiata per valutarne la sicurezza e l’efficacia clinica in pazienti con malattie autoimmuni attive come il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSc), la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM) e la vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (AAV).

Lupus Eritematoso Sistemico (SLE) – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. I sintomi possono variare ampiamente, includendo affaticamento, dolori articolari, eruzioni cutanee e febbre. La progressione della malattia è imprevedibile, con periodi di remissione e riacutizzazioni. Può colpire la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello e altri organi. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali giochino un ruolo.

Sclerodermia Sistemica (SSc) – È una malattia autoimmune caratterizzata dall’indurimento e ispessimento della pelle e dei tessuti connettivi. Può colpire anche organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. I sintomi iniziali spesso includono gonfiore delle dita, sensibilità al freddo e cambiamenti di colore della pelle. La progressione varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano solo sintomi cutanei e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La causa esatta è sconosciuta, ma si pensa che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali.

Dermatomiosite (DM) e Polimiosite (PM) – Sono malattie infiammatorie che colpiscono i muscoli, causando debolezza e dolore. La dermatomiosite è caratterizzata anche da un’eruzione cutanea distintiva. Entrambe le condizioni possono progredire lentamente o rapidamente, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. Possono colpire anche altri organi, come i polmoni e il cuore. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che siano coinvolti fattori genetici e ambientali.

Vasculite associata ad ANCA (AAV) – È un gruppo di malattie autoimmuni che causano infiammazione dei vasi sanguigni. Questo può portare a danni agli organi a causa della ridotta circolazione sanguigna. I sintomi variano a seconda degli organi colpiti, ma possono includere febbre, perdita di peso, affaticamento e dolori muscolari. La progressione può essere rapida o lenta, con periodi di remissione e riacutizzazioni. La causa esatta è sconosciuta, ma si pensa che coinvolga una risposta immunitaria anomala.