Studio sull’uso di Risedronato per la cardiomiopatia dilatativa nei pazienti con alterazione della Troponina T dovuta a delezione K210

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Di cosa tratta questo studio?

La cardiomiopatia dilatativa รจ una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco si indebolisce e si allarga, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio si concentra su una forma specifica di cardiomiopatia dilatativa causata da una mutazione nel gene della Troponina T, nota come delezione K210. La troponina T รจ una proteina importante per la contrazione del muscolo cardiaco.

Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Risedronato, somministrato in compresse rivestite da 10 mg al giorno. Il Risedronato รจ comunemente usato per trattare altre condizioni, ma in questo studio si vuole capire se puรฒ migliorare la funzione del cuore nei pazienti con questa specifica mutazione genetica. L’obiettivo principale รจ osservare se il trattamento con Risedronato porta a un cambiamento nella funzione del ventricolo sinistro del cuore, misurato tramite un esame chiamato ecocardiogramma.

Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo di 6 mesi, durante il quale verranno effettuati controlli regolari per valutare la funzione cardiaca e la capacitร  funzionale, anche attraverso un test da sforzo. I risultati aiuteranno a capire se il Risedronato puรฒ essere un’opzione di trattamento efficace per le persone con questa forma di cardiomiopatia dilatativa. Un gruppo di partecipanti riceverร  il farmaco, mentre un altro gruppo potrebbe ricevere un placebo per confrontare i risultati.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di risedronato sodico, un farmaco in compresse rivestite con film, noto come Actonel 5 mg.

Il farmaco viene assunto per via orale.

2 dosaggio e frequenza

La dose giornaliera di risedronato รจ di 10 mg.

Il farmaco deve essere assunto ogni giorno.

3 durata del trattamento

Il trattamento con risedronato continua per un periodo di 6 mesi.

Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

4 valutazione della funzione ventricolare sinistra

La funzione del ventricolo sinistro verrร  valutata tramite un’ecocardiografia.

Questa valutazione avverrร  alla fine del periodo di 6 mesi.

5 valutazione della capacitร  funzionale

La capacitร  funzionale sarร  misurata attraverso un test da sforzo con consumo di ossigeno.

Anche questa valutazione avverrร  alla fine dei 6 mesi di trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere maggiori di 18 anni.
  • Avere una cardiomiopatia dilatativa causata da una mutazione chiamata delezione K210 nel gene Troponina T. La cardiomiopatia dilatativa รจ una condizione in cui il cuore diventa piรน grande e non pompa il sangue come dovrebbe.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) pari o inferiore al 50%. La frazione di eiezione รจ una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Aver dato il consenso informato scritto. Questo significa che il paziente ha letto e compreso le informazioni sullo studio e ha accettato di partecipare.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia dilatativa. Questa รจ una condizione in cui il cuore diventa piรน grande e non pompa il sangue come dovrebbe.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la mutazione genetica specifica chiamata delezione K210 nel gene Troponina T. Questa รจ una modifica nel DNA che puรฒ influenzare il funzionamento del cuore.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con particolari necessitร  di protezione.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca Murcia Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Spagna Spagna
Reclutando
08.04.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Risedronato รจ un farmaco utilizzato in questo studio clinico per trattare la cardiomiopatia dilatativa causata da un’alterazione della Troponina T dovuta alla delezione K210. L’obiettivo รจ vedere se l’assunzione di Risedronato puรฒ influenzare la funzione del ventricolo sinistro del cuore, che viene misurata tramite un ecocardiogramma.

Malattie in studio:

Cardiomiopatia dilatativa โ€“ รˆ una malattia del muscolo cardiaco caratterizzata dall’allargamento e dall’indebolimento del ventricolo sinistro, che รจ la principale camera di pompaggio del cuore. Questo allargamento riduce la capacitร  del cuore di pompare il sangue in modo efficace, portando a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale della funzione cardiaca. La cardiomiopatia dilatativa puรฒ essere causata da fattori genetici, infezioni virali o altre condizioni mediche. In alcuni casi, la malattia puรฒ essere associata a mutazioni genetiche specifiche, come la mutazione di delezione K210 nel gene della Troponina T.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 08:19

ID della sperimentazione:
2023-509431-29-00
Codice del protocollo:
IMIB-TRISMD-2023-02
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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