Studio sull’efficacia del crizotinib nei bambini con neurofibromatosi di tipo 2 grave non candidati a chirurgia o radioterapia

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Medical University Of Warsaw

What is this study about?

Lo studio clinico si concentra sulla neurofibromatosi di tipo 2, una malattia genetica che causa tumori benigni nel sistema nervoso. Questi tumori possono essere più frequenti e gravi nei bambini, riducendo significativamente la loro aspettativa di vita. Il trattamento in esame utilizza crizotinib, un farmaco somministrato in capsule rigide, per valutare la sua efficacia nel ridurre la dimensione dei tumori nei bambini affetti da questa condizione.

Lo scopo dello studio è osservare come crizotinib influenzi la dimensione dei tumori nei bambini con neurofibromatosi di tipo 2, specialmente in quelli che non possono sottoporsi a interventi chirurgici o radioterapia. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 60 giorni. Durante questo tempo, verranno effettuate valutazioni per monitorare eventuali cambiamenti nella dimensione dei tumori.

Lo studio mira a stabilizzare o ridurre i tumori principali e altri tumori per almeno sei mesi dopo la fine del trattamento. Questo approccio potrebbe offrire nuove speranze per i bambini che affrontano questa malattia complessa e difficile da trattare. Crizotinib è somministrato per via orale e il suo effetto sarà valutato attraverso esami radiologici per determinare eventuali cambiamenti nella dimensione dei tumori.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco crizotinib, disponibile in capsule rigide da 250 mg e 200 mg.

Il farmaco viene assunto per via orale, seguendo le indicazioni specifiche fornite dal personale medico.

2 somministrazione del farmaco

Le capsule di crizotinib devono essere assunte quotidianamente. La dose esatta e la frequenza saranno determinate dal medico in base alle condizioni specifiche del paziente.

È importante seguire le istruzioni riguardanti l’assunzione del farmaco, evitando l’uso di pompelmo, succo di pompelmo e preparati contenenti erba di San Giovanni.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, verranno effettuate valutazioni radiologiche per monitorare il cambiamento delle dimensioni del tumore bersaglio selezionato.

L’obiettivo principale è la stabilizzazione o la regressione del tumore primario.

4 valutazione dei risultati

I risultati del trattamento verranno valutati per determinare la stabilizzazione o la regressione del tumore primario e di altri tumori per almeno 6 mesi dopo la fine del trattamento.

Il trattamento mira a migliorare la qualità della vita e a prolungare il periodo di sopravvivenza.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2026, salvo diverse indicazioni mediche.

Dopo la conclusione del trattamento, il paziente continuerà ad essere monitorato per valutare gli effetti a lungo termine.

Who Can Join the Study?

Bambini che soddisfano i criteri clinici per la diagnosi di Neurofibromatosi tipo 2 (secondo i criteri NIH/1991 rivisti a Manchester nel 1992) con la presenza di lesioni tumorali multifocali nel sistema nervoso centrale e/o periferico.
Bambini di età compresa tra 4 e 15 anni che sono in grado di ingoiare la compressa del farmaco intera.
Bambini con:
- Studi di risonanza magnetica volumetrica che mostrano una progressione costante (oltre il 10% del peso del tumore in 4-12 mesi) di almeno una lesione tumorale multifocale o policiclica misurabile per valutare la risposta tramite criteri di valutazione delle immagini RECIST 1.1.
- Nessuna controindicazione all’uso di crizotinib specificata nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto.
- Funzione del sistema ematopoietico che consente il trattamento secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (in particolare, il conteggio assoluto dei neutrofili è superiore a 1.500/µl e le piastrine sono superiori a 100.000/µl).
- Funzione renale che consente il trattamento (livello di creatinina non superiore a 1 mg/ml nei bambini fino a 13 anni e 1,5 mg/ml nei bambini più grandi, compresi i ragazzi).
- Livello di bilirubina inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma e transaminasi e fosfatasi alcalina inferiori a 2,5 volte il limite superiore della norma.
Bambini con:
- Un’aspettativa di vita superiore a un anno e un punteggio di Lansky/Karnofsky Pediatrico pari o superiore a 60.
- Stato neurologico stabilizzato per almeno un anno, senza complicazioni da radioterapia o chemioterapia precedenti (o terapie biologiche) riscontrate il giorno dell’idoneità allo studio.
Bambini con comorbidità escluse che causano il rischio di complicazioni del trattamento con crizotinib.
Bambini i cui genitori:
- Saranno in grado di prendersi cura di loro, condurre la terapia secondo i requisiti del protocollo di trattamento e firmare un consenso informato per il trattamento, avendo pieni diritti genitoriali.
- Seguiranno le raccomandazioni dietetiche e le regole di somministrazione del farmaco, in particolare eviteranno l’uso di pompelmo o succo di pompelmo e preparati contenenti erba di San Giovanni e altri preparati erboristici o derivati della marijuana (oli di CBD) e integratori alimentari non raccomandati dal ricercatore (terapie non convenzionali).
- In ogni situazione che richieda la somministrazione di qualsiasi altro farmaco, consulteranno i ricercatori sulla possibilità del suo utilizzo, conoscendo le possibili interazioni farmacologiche presentate in una tabella separata allegata alla copia per i genitori del consenso scritto per il trattamento.
Il protocollo prevede l’esclusione dell’uso concomitante di chemioterapia e altri farmaci mirati a livello molecolare.

Who Cannot Join the Study?

Non possono partecipare i pazienti che non hanno la neurofibromatosi di tipo 2. Questa è una condizione genetica che causa la crescita di tumori benigni nel sistema nervoso.
Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di sottoporsi a valutazioni radiologiche necessarie per lo studio.
Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere il farmaco crizotinib, che è il trattamento in esame nello studio.
Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare i pazienti che non possono fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale che possa farlo per loro.

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Trial status

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Polonia	Reclutando	24.05.2024

Trial locations

Farmaci indagati:

Crizotinib

Crizotinib è un farmaco utilizzato nel trattamento dei bambini con neurofibromatosi di tipo 2 grave. Questo farmaco viene studiato per la sua capacità di ridurre le dimensioni del tumore target selezionato nei pazienti che non possono essere sottoposti a intervento chirurgico o radioterapia.

Malattie indagate:

Neurofibromatosi

Neurofibromatosi tipo 2 – È una malattia genetica causata da una mutazione che compromette il gene responsabile del controllo della divisione cellulare. Questo porta alla formazione di tumori benigni nel sistema nervoso periferico e di vari tumori benigni o localmente maligni nel sistema nervoso centrale. Nei bambini, le complicazioni si manifestano più frequentemente rispetto agli adulti. La malattia può influenzare la crescita e lo sviluppo a causa della presenza di tumori. I sintomi possono includere problemi di udito, equilibrio e visione. La progressione della malattia varia da persona a persona.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 20:58

Trial ID:

2024-516607-16-00

Protocol code:

KRONF2

Trial Phase:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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Farmaci indagati:
- Lenvatinib
- Pembrolizumab