Lo studio si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata Fattore VIII. Alcuni pazienti sviluppano inibitori che rendono il trattamento meno efficace. Lo scopo dello studio è valutare diversi approcci per trattare questi pazienti, in particolare quelli con inibitori del Fattore VIII.
Il trattamento prevede l’uso di farmaci come Hemlibra (nome chimico: emicizumab), Nuwiq (nome chimico: simoctocog alfa), Octanate, Wilate, FEIBA e NovoSeven (nome chimico: eptacog alfa (attivato)). Questi farmaci aiutano a migliorare la coagulazione del sangue. Alcuni di essi vengono somministrati tramite iniezione sottocutanea o endovenosa. Lo studio include anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia dei trattamenti.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti per un periodo massimo di 60 giorni. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre il tasso di sanguinamento annuale e migliorare la risposta del corpo al Fattore VIII. I risultati saranno confrontati tra diversi gruppi di trattamento per determinare quale approccio sia più efficace. Lo studio mira a fornire informazioni utili per migliorare la gestione dell’Emofilia A nei pazienti con inibitori del Fattore VIII.

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