La ricerca riguarda una malattia chiamata Osteogenesi Imperfetta, nota anche come “malattia delle ossa fragili”. Questa condizione rende le ossa molto deboli e facili da rompere. In particolare, lo studio si concentra sui tipi più gravi, il tipo III e il tipo IV severo. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate BOOST cells, che sono cellule staminali mesenchimali fetali allogeniche. Queste cellule vengono somministrate attraverso una soluzione per infusione, cioè un liquido che viene introdotto nel corpo tramite una vena.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento nei bambini e nei feti affetti da Osteogenesi Imperfetta. Il trattamento può essere somministrato dopo la nascita o sia prima che dopo la nascita. I partecipanti riceveranno quattro dosi di BOOST cells. Durante lo studio, verranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per osservare come il trattamento influisce sulla frequenza delle fratture ossee e sulla densità minerale delle ossa.
Lo studio prevede un confronto con dati storici e con pazienti che non ricevono il trattamento. L’obiettivo è capire se le BOOST cells possono migliorare la condizione delle ossa nei pazienti con Osteogenesi Imperfetta. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia rara e complessa. Lo studio è in corso e si prevede che continuerà fino al 2030.
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