Clenbuterolo è un farmaco broncodilatatore che viene studiato per il trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA). Questo medicinale appartiene alla classe dei beta-2 agonisti e potrebbe aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da SBMA. Il farmaco agisce stimolando i recettori beta-2 presenti nei muscoli, che potrebbe portare a un miglioramento della forza muscolare e della funzione motoria nei pazienti. È già utilizzato in alcuni paesi per il trattamento dell’asma e di altre condizioni respiratorie, ma in questo studio viene valutato specificamente per il suo potenziale beneficio nei pazienti con SBMA, una malattia neuromuscolare rara che colpisce principalmente gli uomini.

Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (SBMA) – Una malattia genetica rara che colpisce principalmente gli uomini adulti, caratterizzata dalla progressiva degenerazione dei motoneuroni nel midollo spinale e nel bulbo. È causata da una mutazione nel gene del recettore degli androgeni sul cromosoma X. La malattia si manifesta tipicamente con debolezza muscolare progressiva e atrofia, principalmente nei muscoli prossimali degli arti, del viso, della lingua e della gola. I sintomi iniziali spesso includono tremori muscolari, crampi e difficoltà nei movimenti. La condizione può essere accompagnata da segni di insensibilità agli androgeni, come ginecomastia.