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Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry

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What is this study about?

La malattia di Fabry รจ una condizione genetica rara che puรฒ causare dolore, problemi renali e cardiaci, e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e gli effetti di un farmaco chiamato PRX-102 (nome scientifico: pegunigalsidase alfa). Questo farmaco รจ somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene introdotto direttamente nel sangue attraverso una vena.

Il farmaco PRX-102 รจ progettato per aiutare a ridurre i sintomi della malattia di Fabry. Lo studio coinvolgerร  partecipanti di etร  compresa tra 2 e meno di 18 anni, suddivisi in tre gruppi di etร . Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per verificare eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Saranno effettuati esami del sangue e delle urine per misurare i livelli di alcune sostanze legate alla malattia di Fabry.

Lo scopo principale dello studio รจ capire se PRX-102 รจ sicuro e come agisce nel corpo dei giovani pazienti. I ricercatori osserveranno anche come il farmaco influisce sulla funzione renale e cardiaca, e se aiuta a ridurre il dolore e altri sintomi della malattia. Lo studio durerร  diversi anni per raccogliere dati completi e affidabili. Durante questo periodo, i partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e benessere.

1 inizio dello studio

Il paziente viene inserito nello studio clinico per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco PRX-102 nei bambini e adolescenti con malattia di Fabry.

Il farmaco PRX-102, noto anche come pegunigalsidase alfa, viene somministrato tramite infusione endovenosa.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco viene somministrato come concentrato per soluzione per infusione.

Le infusioni vengono effettuate a intervalli regolari, secondo il protocollo dello studio.

3 valutazioni di sicurezza

Durante lo studio, vengono monitorati eventi avversi emergenti dal trattamento, reazioni legate all’infusione e reazioni nel sito di iniezione.

Vengono effettuati esami di laboratorio clinici, esami fisici, controllo dei segni vitali ed elettrocardiogrammi (ECG).

4 valutazioni di efficacia

La funzione renale viene monitorata attraverso test specifici come il rapporto albumina-creatinina nelle urine.

La funzione cardiaca viene valutata tramite ecocardiogrammi e monitoraggio ECG Holter.

5 valutazioni farmacocinetiche

Vengono raccolti campioni di sangue per misurare la concentrazione del farmaco nel plasma nel tempo.

I parametri farmacocinetici includono la concentrazione massima nel plasma e il tempo per raggiungere questa concentrazione.

6 valutazioni farmacodinamiche

La malattia di Fabry รจ caratterizzata dall’accumulo di globotriaosilceramide (Gb3) e globotriaosilsfingosina (lyso-Gb3), che vengono monitorati come biomarcatori della malattia.

Campioni di sangue e urine vengono raccolti a intervalli specifici per misurare questi biomarcatori.

7 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2029.

I risultati finali verranno analizzati per determinare la sicurezza e l’efficacia del farmaco PRX-102 nei pazienti pediatrici con malattia di Fabry.

Who Can Join the Study?

  • Essere un bambino o una bambina di etร  compresa tra 2 e 7 anni (Gruppo A), 8 e 12 anni (Gruppo B), o 13 e meno di 18 anni (Gruppo C).
  • Avere una diagnosi documentata di malattia di Fabry. Per i maschi, questo significa avere un’attivitร  dell’enzima alfa-galattosidasi-A nel plasma o nei leucociti pari o inferiore al 5% dei livelli normali di laboratorio, oppure una mutazione confermata del gene GLA. Per le femmine, avere risultati di test genetici storici coerenti con mutazioni di Fabry, o un parente maschio di primo grado con la malattia di Fabry.
  • Presentare almeno una delle seguenti caratteristiche tipiche della malattia di Fabry: dolore neuropatico, cornea verticillata (un cambiamento nella parte trasparente dell’occhio), e/o angiokeratoma raggruppato (piccole macchie rosse sulla pelle).
  • Avere una storia di dolore da Fabry, che puรฒ includere: crisi episodiche caratterizzate da dolore bruciante e intenso che parte dalle estremitร  e si irradia verso gli arti e altre parti del corpo, oppure dolore cronico caratterizzato da bruciore e formicolio.
  • Avere una condizione clinica che, secondo il parere del medico, richiede un trattamento con terapia di sostituzione enzimatica (ERT).

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi confermata di malattia di Fabry.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato, o i cui tutori legali non possono farlo.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Gpjuiwrcqkysbp Satpshyvdl Lxbkgugqjgmfzf Bzxsiwwetkmbxswnuevd mbp Salisburgo Austria
Hxukz Bazbbd Ha Bergen Norvegia
Cbampbxb Hxcpolxdzkfm Ultmdnovrgxxg Dv Suvtwzzq Santiago di Compostela Spagna

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Reclutando
–
Francia Francia
Reclutando
–
Norvegia Norvegia
Reclutando
–
Spagna Spagna
Reclutando
–

Trial locations

Farmaci indagati:

Pegunigalsidase Alfa รจ un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della malattia di Fabry. Questo farmaco รจ progettato per sostituire un enzima mancante o non funzionante nei pazienti affetti da questa malattia genetica rara. L’obiettivo del trattamento con Pegunigalsidase Alfa รจ migliorare i sintomi e rallentare la progressione della malattia, migliorando la qualitร  della vita dei pazienti.

Malattie indagate:

Malattia di Fabry โ€“ La malattia di Fabry รจ una rara malattia genetica causata da un accumulo di una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide (Gb3) nelle cellule del corpo. Questo accumulo รจ dovuto a un difetto in un enzima chiamato alfa-galattosidasi A, che normalmente aiuta a scomporre Gb3. I sintomi possono includere dolore alle mani e ai piedi, problemi renali, problemi cardiaci e problemi cutanei. La malattia puรฒ progredire lentamente, con sintomi che peggiorano nel tempo. Puรฒ colpire vari organi e sistemi del corpo, portando a complicazioni croniche. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che manifestano sintomi piรน gravi di altri.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 19:42

Trial ID:
2022-503128-29-00
Protocol code:
CLI-06657AA1-01
NCT ID:
NCT06328608
Trial Phase:
Fase II e Fase III (Integrate)

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