Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può essere primaria o secondaria, come nel caso della mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento combinato con Navtemadlin e Ruxolitinib rispetto a un trattamento con placebo e Ruxolitinib. Navtemadlin è un inibitore di MDM2, mentre Ruxolitinib è un agente antineoplastico, entrambi somministrati in forma di compresse.
L’obiettivo principale dello studio è confrontare la riduzione del volume della milza e il miglioramento dei sintomi tra i due gruppi di trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 50 giorni per Ruxolitinib e 45 giorni per Navtemadlin. Durante lo studio, verranno monitorati vari parametri di sicurezza e salute, come esami fisici, test di laboratorio e segnalazione di eventuali effetti collaterali.
Lo studio è progettato per pazienti con mielofibrosi che hanno avuto una risposta subottimale al trattamento con Ruxolitinib. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà Navtemadlin insieme a Ruxolitinib, mentre l’altro riceverà un placebo insieme a Ruxolitinib. L’efficacia del trattamento sarà valutata attraverso esami come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT) per misurare la riduzione del volume della milza e tramite questionari per valutare i sintomi della mielofibrosi.
1inizio del periodo di trattamento con ruxolitinib
Il trattamento inizia con l’assunzione di ruxolitinib, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.
La dose di ruxolitinib viene stabilita dal medico curante e deve essere assunta regolarmente per un periodo di tempo stabilito.
2valutazione della risposta al ruxolitinib
Durante questo periodo, la risposta al trattamento con ruxolitinib viene monitorata per determinare se è subottimale.
La valutazione include esami fisici, test di laboratorio e altre misurazioni cliniche.
3inizio del periodo randomizzato
Se la risposta al ruxolitinib è subottimale, si passa alla fase successiva del trial, che prevede la randomizzazione.
I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve navtemadlin in aggiunta a ruxolitinib, l’altro riceve un placebo in aggiunta a ruxolitinib.
4trattamento con navtemadlin o placebo
Il gruppo che riceve navtemadlin assume il farmaco per via orale sotto forma di compresse, con dosaggi che possono variare tra 25 e 120 mg.
Il gruppo placebo riceve compresse che non contengono il principio attivo, ma che sono identiche nell’aspetto a quelle di navtemadlin.
5monitoraggio e valutazione
Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la riduzione del volume della milza e dei sintomi.
Le valutazioni includono esami fisici, test di laboratorio, risonanze magnetiche o tomografie computerizzate, e questionari sui sintomi.
6conclusione del trial
Alla fine del periodo di trattamento, i risultati vengono analizzati per confrontare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti nei due gruppi.
I partecipanti ricevono un resoconto dei risultati e delle eventuali implicazioni per il loro trattamento futuro.
Chi può partecipare allo studio?
Essere un adulto di almeno 18 anni.
Avere una diagnosi confermata di mielofibrosi primaria o mielofibrosi secondaria (come la mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale), secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità.
Avere un punteggio di rischio alto, intermedio-1 o intermedio-2 secondo il Sistema Internazionale di Prognosi (IPSS).
Avere uno stato di salute generale valutato tra 0 e 2 secondo il gruppo cooperativo oncologico orientale (ECOG), che misura quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.
Non aver mai ricevuto un trattamento con inibitori JAK, un tipo di farmaco.
Avere una mielofibrosi che è TP53WT, un termine che indica una specifica caratteristica genetica, confermata da test centrali.
Essere in trattamento con una dose stabile di ruxolitinib, un farmaco specifico.
Avere una risposta subottimale alla terapia iniziale con ruxolitinib.
Chi non può partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno la Mielofibrosi Primaria o la Mielofibrosi Secondaria. La mielofibrosi è una condizione in cui il midollo osseo, che produce le cellule del sangue, non funziona correttamente.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
Non possono partecipare persone che non sono di sesso femminile o maschile, poiché lo studio è aperto a entrambi i sessi.
Non possono partecipare persone che non fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
Navtemadlin: Questo farmaco è in fase di studio per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Navtemadlin viene somministrato ai pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad un altro trattamento. L’obiettivo è ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi della malattia.
Ruxolitinib: Questo è un farmaco già utilizzato per trattare la mielofibrosi. Viene somministrato ai pazienti per aiutare a controllare i sintomi e ridurre il volume della milza. Nel contesto di questo studio, Ruxolitinib viene utilizzato in combinazione con Navtemadlin per valutare se insieme possano offrire un miglioramento rispetto al solo Ruxolitinib.
Mielofibrosi Primaria – È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale che sostituisce il normale tessuto ematopoietico. Questo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e affaticamento. La milza può ingrandirsi a causa della produzione compensatoria di cellule del sangue. I sintomi possono includere anche febbre, sudorazione notturna e perdita di peso. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi.
Mielofibrosi Secondaria – Si sviluppa come conseguenza di altre malattie del sangue, come la Policitemia Vera o la Trombocitemia Essenziale. Simile alla mielofibrosi primaria, è caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale nel midollo osseo. Questo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue e a sintomi come anemia e ingrossamento della milza. I pazienti possono sperimentare debolezza, affaticamento e sintomi sistemici come febbre e sudorazione notturna. La progressione della malattia può essere influenzata dalla condizione sottostante che l’ha causata.
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