TransCon CNP: Questo farmaco viene somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea. È studiato per valutare la sua efficacia sulla crescita nei bambini con acondroplasia, una condizione che causa bassa statura. L’obiettivo è vedere se il farmaco può aiutare a migliorare la crescita durante il periodo di trattamento di 52 settimane.

Achondroplasia – L’achondroplasia è una forma di nanismo causata da una mutazione genetica che colpisce la crescita delle ossa. Le persone con questa condizione hanno arti corti rispetto al tronco, una fronte prominente e un naso piatto. La crescita rallentata delle ossa lunghe porta a una statura bassa, solitamente inferiore a 150 cm negli adulti. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce nel tempo, ma le caratteristiche fisiche rimangono costanti. Può essere associata a problemi di salute come apnea del sonno, infezioni dell’orecchio e curvatura della colonna vertebrale. L’achondroplasia è la forma più comune di nanismo e si verifica in circa 1 su 15.000 a 40.000 nascite.