Rapcabtagene autoleucel è una terapia cellulare personalizzata che utilizza i linfociti T del paziente, modificati geneticamente per combattere la sclerosi sistemica cutanea diffusa grave. Questo trattamento viene somministrato come singola infusione e agisce mirando specificamente alle cellule che causano l’infiammazione e il danno tissutale nella malattia.

Rituximab è un farmaco biologico ampiamente utilizzato che agisce riducendo specificamente i linfociti B nel sistema immunitario. Viene utilizzato per trattare varie malattie autoimmuni, inclusa la sclerosi sistemica. Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e aiuta a controllare l’infiammazione e i sintomi della malattia.

Sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) – È una malattia autoimmune del tessuto connettivo che colpisce principalmente la pelle, causando un ispessimento e indurimento progressivo dei tessuti cutanei. La condizione inizia tipicamente con gonfiore delle dita delle mani e dei piedi, seguito da un progressivo indurimento della pelle che può estendersi dal tronco agli arti. Il processo di indurimento cutaneo è causato da un’eccessiva produzione di collagene da parte del sistema immunitario. La malattia può svilupparsi nell’arco di mesi o anni, con periodi di progressione più rapida alternati a fasi di relativa stabilità. Si tratta di una malattia rara che colpisce più frequentemente le donne rispetto agli uomini. La condizione può causare rigidità articolare e limitazione dei movimenti nelle aree interessate.