Mitapivat è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD) e della nefropatia. L’obiettivo principale del farmaco è valutare il suo effetto sul rapporto albumina-creatinina (ACR) nei pazienti affetti da queste condizioni. Mitapivat agisce migliorando la funzionalità dei globuli rossi, che può essere compromessa nei pazienti con SCD, e potrebbe aiutare a ridurre i danni renali associati alla nefropatia.

Anemia falciforme – L’anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi a forma di falce, anziché rotondi. Queste cellule anomale possono bloccare il flusso sanguigno, causando dolore e danni agli organi. La malattia può portare a episodi di dolore acuto, noti come crisi falcemiche, e a complicazioni come infezioni e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell’infanzia. La progressione della malattia può portare a complicazioni croniche, come danni ai reni e al fegato. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle crisi e delle complicazioni.

Nefropatia – La nefropatia è una condizione che colpisce i reni, compromettendone la capacità di filtrare i rifiuti dal sangue. Può derivare da varie cause, tra cui diabete, ipertensione e malattie autoimmuni. I sintomi possono includere gonfiore, affaticamento e cambiamenti nella minzione. La progressione della nefropatia può portare a insufficienza renale, richiedendo trattamenti come la dialisi. La malattia può progredire lentamente nel tempo, con un peggioramento graduale della funzione renale. La gestione della condizione si concentra sul controllo delle cause sottostanti e sulla protezione della funzione renale.