Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata leucemia mieloide acuta (LMA), in particolare nei pazienti anziani che hanno avuto una ricaduta o che non rispondono più ai trattamenti standard. La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento combinato che utilizza due farmaci: mebendazolo e una bassa dose di cytarabina, conosciuta anche come Ara-C. Il mebendazolo è solitamente usato per trattare le infezioni da vermi, mentre la cytarabina è un farmaco chemioterapico usato per trattare alcuni tipi di cancro.

Il trattamento prevede l’assunzione di mebendazolo in forma di compresse, insieme a cytarabina somministrata per via sottocutanea, cioè sotto la pelle. Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di stabilire una dose sicura e biologicamente rilevante di mebendazolo in combinazione con la cytarabina. Nella seconda fase, si valuta l’efficacia del trattamento nel raggiungere una remissione completa, che significa che i segni della leucemia non sono più rilevabili nel sangue, entro tre mesi dall’inizio del trattamento.

Lo studio è rivolto a pazienti di età superiore ai 70 anni che non possono ricevere trattamenti intensivi. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento combinato e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. L’obiettivo finale è determinare se questa combinazione di farmaci può essere un’opzione di trattamento efficace per i pazienti anziani con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria.