Lo studio riguarda una malattia chiamata Angioedema Ereditario, una condizione che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, e le vie respiratorie. Questo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato ISIS 721744, noto anche come donidalorsen, che viene somministrato tramite iniezione. Il farmaco è un tipo di molecola chiamata antisenso oligonucleotide, progettata per ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi di angioedema.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di dosaggi prolungati e alternativi di ISIS 721744 nei pazienti con Angioedema Ereditario. I partecipanti che hanno completato con successo uno studio precedente con questo farmaco possono continuare a riceverlo per un periodo di 64 settimane. Durante questo tempo, i ricercatori monitoreranno la sicurezza del trattamento e raccoglieranno dati sugli attacchi di angioedema e sulla qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’efficacia e la sicurezza del farmaco ISIS 721744. I partecipanti riceveranno il farmaco e saranno seguiti per valutare eventuali effetti collaterali e l’impatto del trattamento sulla loro condizione. I risultati aiuteranno a capire meglio come gestire l’Angioedema Ereditario e migliorare le opzioni di trattamento disponibili.