Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori maligni del fegato nei bambini e negli adolescenti: l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi sono tumori che si sviluppano nel fegato e possono essere molto gravi. L’obiettivo principale dello studio è migliorare il trattamento di questi tumori, cercando di personalizzare le cure in base allo stadio della malattia, ridurre gli effetti collaterali del trattamento e migliorare le possibilità di guarigione. Inoltre, si cerca di identificare i metodi chirurgici più efficaci per trattare questi tumori.
Nel corso dello studio, verranno utilizzati diversi farmaci chemioterapici, tra cui doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, irinotecano, etoposide, gemcitabina, vincristina, carboplatino e sorafenib. Inoltre, verrà utilizzato anche il sodio tiosolfato, noto con il nome commerciale di Pedmark. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, tranne il sorafenib che è assunto per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.
Lo studio si svolgerà in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno i trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva e l’aderenza alle linee guida chirurgiche, oltre a ridurre la tossicità legata alla chemioterapia e la perdita dell’udito. Lo studio mira a concludersi entro il 2027.

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