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Studio sull’effetto del cibo sulla tollerabilità gastrointestinale e farmacocinetica di Selumetinib nei bambini adolescenti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)

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What is this study about?

Lo studio clinico riguarda una malattia genetica chiamata Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1), che può causare la crescita di tumori benigni lungo i nervi, noti come neurofibromi plessiformi. Questi tumori possono essere difficili da rimuovere chirurgicamente e possono causare problemi significativi. Il farmaco in studio è il Selumetinib, disponibile in capsule da 10 mg e 25 mg, noto anche con il nome in codice AZD6244. Selumetinib è un trattamento che si assume per via orale e viene studiato per vedere come il cibo influisce sulla sua tollerabilità e su come viene assorbito dal corpo.

Lo scopo principale dello studio è capire l’effetto di un pasto a basso contenuto di grassi sull’assorbimento del Selumetinib nei ragazzi adolescenti con NF1 e neurofibromi plessiformi. I partecipanti assumeranno il farmaco in diverse condizioni alimentari per valutare come il cibo possa influenzare la sua efficacia e tollerabilità. Lo studio si svolgerà in più fasi, durante le quali i partecipanti prenderanno il farmaco sia a stomaco pieno che a stomaco vuoto.

Lo studio mira a raccogliere informazioni sulla sicurezza e sugli effetti collaterali del Selumetinib, monitorando i partecipanti attraverso esami fisici, analisi del sangue e valutazioni della salute generale. I risultati aiuteranno a determinare il modo migliore per somministrare il farmaco e a migliorare il trattamento per i pazienti con Neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti del farmaco reale con quelli di una sostanza inattiva.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di selumetinib, disponibile in capsule rigide da 10 mg e 25 mg.

Le capsule devono essere assunte per via orale.

2 periodo di trattamento T1

Durante il periodo T1, le capsule di selumetinib vengono assunte dopo un pasto a basso contenuto di grassi.

L’obiettivo è valutare l’effetto del cibo sulla tollerabilità gastrointestinale e sulla farmacocinetica del farmaco.

3 periodo di trattamento T2

Nel periodo T2, le capsule di selumetinib vengono assunte a digiuno.

Questo periodo serve a confrontare i risultati con quelli ottenuti nel periodo T1.

4 valutazione dei risultati

I risultati dei periodi T1 e T2 vengono analizzati per decidere se procedere con il periodo T3.

La decisione si basa sulla tollerabilità e sulla farmacocinetica osservate.

5 periodo di trattamento T3 (opzionale)

Se i risultati dei periodi T1 e T2 lo giustificano, si procede con il periodo T3.

Le capsule di selumetinib vengono nuovamente assunte dopo un pasto a basso contenuto di grassi per ulteriori valutazioni.

6 monitoraggio e valutazione della sicurezza

Durante tutto il periodo di trattamento, vengono monitorati gli effetti collaterali e la sicurezza del farmaco.

Le valutazioni includono esami di laboratorio, esami fisici, controllo del peso, segni vitali, ECG, ECHO o risonanza magnetica cardiaca, e valutazioni oftalmologiche.

7 conclusione del trattamento

Al termine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del selumetinib.

I risultati ottenuti contribuiranno alla comprensione dell’effetto del cibo sulla farmacocinetica del farmaco nei pazienti con neurofibromatosi di tipo 1.

Who Can Join the Study?

  • Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 12 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • È necessario fornire il consenso firmato e datato da un genitore o tutore legale per lo studio, insieme al modulo di assenso pediatrico, quando applicabile. Se un partecipante raggiunge l’età legale per il consenso durante lo studio, sarà necessario firmare un nuovo modulo di consenso.
  • Tutti i partecipanti devono essere diagnosticati con Neurofibromatosi di Tipo 1 (NF1) e neurofibromi plessiformi (PN) inoperabili. Inoltre, devono avere almeno un altro criterio diagnostico per NF1, come macchie caffè-latte, lentiggini in ascelle o inguine, glioma ottico, noduli di Lisch, una lesione ossea distintiva o un parente di primo grado con NF1.
  • I partecipanti devono necessitare di trattamento per NF1 e PN inoperabili a causa di sintomi attuali o del potenziale sviluppo di complicazioni cliniche significative, come lesioni che potrebbero compromettere le vie aeree o causare deformità.
  • I partecipanti che hanno avuto un trattamento precedente con qualsiasi inibitore MEK (incluso selumetinib) possono essere considerati per l’inclusione nello studio.
  • Stato di performance: i partecipanti di età superiore a 16 anni devono avere un livello di performance di Karnofsky di almeno 70, e quelli di età pari o inferiore a 16 anni devono avere un livello di Lansky di almeno 70. I partecipanti su sedia a rotelle a causa di paralisi secondaria a un PN saranno considerati ambulatoriali quando sono nella loro sedia a rotelle.
  • I partecipanti devono avere una superficie corporea (BSA) compresa tra 1,3 e 2,5 m².
  • Tutti i partecipanti devono essere in grado di ingoiare capsule intere.
  • I partecipanti devono essere disposti a partecipare a tutti e tre i periodi di trattamento (T1, T2 e T3).
  • Contraccezione: le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace se non si astengono completamente dai rapporti sessuali. I partecipanti maschi devono essere sterilizzati chirurgicamente o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per prevenire la gravidanza in un partner.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica di Neurofibromatosi Tipo 1 (NF1) con Neurofibromi Plessiformi (PN).
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

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Nome del sito Città Paese Stato
Szpital Uniwersytecki Nr 1 Im. Dr. A. Jurasza W Bydgoszczy Bromberga Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Non reclutando
24.08.2021

Trial locations

Farmaci indagati:

Selumetinib: Questo farmaco è utilizzato per trattare i bambini adolescenti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) che presentano neurofibromi plessiformi. Lo studio clinico mira a valutare come un pasto a basso contenuto di grassi possa influenzare la tollerabilità gastrointestinale e la farmacocinetica di Selumetinib dopo somministrazioni multiple. La farmacocinetica si riferisce a come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo.

Malattie indagate:

Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi (PN) – La neurofibromatosi di tipo 1 è una malattia genetica caratterizzata dalla crescita di tumori lungo i nervi del corpo. Questi tumori, chiamati neurofibromi plessiformi, possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo e variano in dimensioni e numero. I neurofibromi plessiformi sono spesso presenti dalla nascita o si sviluppano durante l’infanzia. Possono causare deformità fisiche, dolore e problemi neurologici a seconda della loro posizione e dimensione. La malattia è causata da mutazioni nel gene NF1, che è responsabile della produzione di una proteina che aiuta a regolare la crescita cellulare. La progressione della malattia può variare notevolmente tra gli individui, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che sviluppano complicazioni più gravi.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 17:27

Trial ID:
2024-517216-29-00
Protocol code:
D1346C00015
NCT ID:
NCT05101148
Trial Phase:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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