Studio sull’ipertrofia sinoviale nei pazienti con emofilia A in profilassi con efanesoctocog alfa

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Promotore

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su persone con Emofilia A, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efanesoctocog alfa, noto anche come ALTUVOCT, che viene somministrato tramite iniezione. Questo farmaco è una forma di fattore VIII della coagulazione, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue, prodotta in laboratorio.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento con efanesoctocog alfa può migliorare una condizione chiamata ipertrofia sinoviale, che è un ispessimento del tessuto che riveste le articolazioni, spesso presente nei pazienti con emofilia A. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 12 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuati esami come l’ecografia e la risonanza magnetica (MRI) per monitorare i cambiamenti nelle articolazioni.

Il farmaco viene somministrato come una soluzione per iniezione e le dosi possono variare. Lo studio prevede di osservare se ci sono miglioramenti nell’ipertrofia sinoviale delle articolazioni e di raccogliere dati su eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno valutate le preferenze dei pazienti riguardo al trattamento e i cambiamenti nel tasso di sanguinamento annuale. Lo studio è progettato per durare fino al 2027.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato. È necessario che il paziente o il suo rappresentante legale comprenda e accetti i requisiti e le restrizioni dello studio.

2 trattamento con efanesoctocog alfa

Il paziente riceve il trattamento profilattico con efanesoctocog alfa, un farmaco somministrato tramite iniezione endovenosa. Le dosi disponibili sono 250 IU, 500 IU, 2.000 IU, 3.000 IU e 4.000 IU, sotto forma di polvere e solvente per soluzione iniettabile.

La somministrazione del farmaco avviene regolarmente per tutta la durata dello studio, che è di 12 mesi.

3 monitoraggio e valutazioni

Durante lo studio, il paziente è sottoposto a valutazioni periodiche per monitorare la ipertrofia sinoviale nelle articolazioni, utilizzando ecografie articolari e risonanza magnetica (MRI).

Le valutazioni avvengono al basale, al sesto mese e al dodicesimo mese per determinare eventuali cambiamenti nei punteggi di ipertrofia sinoviale.

4 valutazione dei risultati

Al termine dei 12 mesi, i risultati vengono analizzati per valutare l’efficacia del trattamento nel migliorare l’ipertrofia sinoviale esistente.

Vengono esaminati i cambiamenti nei punteggi delle articolazioni e nei sintomi riportati dal paziente, come il dolore e la funzionalità fisica.

5 conclusione dello studio

Alla fine dello studio, il paziente completa un questionario per esprimere la propria preferenza di trattamento e partecipa a un’intervista finale.

Viene valutata la presenza di eventuali eventi avversi emergenti dal trattamento e la loro gravità.

Chi può partecipare allo studio?

Essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato. Per i pazienti di età inferiore ai 18 anni o incapaci di dare il consenso, è richiesto il consenso dei genitori o dei rappresentanti legali. I pazienti di età inferiore ai 18 anni devono fornire il loro assenso, oltre al consenso dei genitori o dei rappresentanti legali, se appropriato.
Essere un paziente maschio o femmina di età pari o superiore a 12 anni e avere una diagnosi di emofilia A moderata o grave (definita come attività di coagulazione del fattore VIII pari o inferiore al 5% del normale) al momento della firma del consenso informato.
Una paziente femmina è idonea a partecipare se non è incinta al momento dell’iscrizione e non intende diventare incinta durante lo studio. Una donna in età fertile deve avere un test di gravidanza sierico altamente sensibile negativo alla visita di screening.
Aver ricevuto un trattamento profilattico secondo l’etichetta locale con qualsiasi prodotto di fattore VIII commercializzato o emicizumab per almeno 12 mesi prima della visita di base.
Avere almeno un’articolazione indice idonea (caviglia, gomito, ginocchio).
Avere 12 mesi di dati documentati sul trattamento pre-studio riguardanti le prescrizioni per l’emofilia e gli episodi di sanguinamento trattati prima della visita di base.
Disponibilità e capacità del paziente o del loro rappresentante legale di completare la formazione sull’uso del diario del paziente dello studio e di completare il diario durante tutto lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Emofilia A. L’emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Italia	Non reclutando	04.03.2025
Norvegia	Non reclutando	19.12.2024
Spagna	Non reclutando	22.01.2025
Svezia	Non reclutando	06.03.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efanesoctocog Alfa

Efanesoctocog alfa è un farmaco utilizzato come profilassi nei pazienti con emofilia A. Questo trattamento aiuta a prevenire i sanguinamenti spontanei e a ridurre il rischio di danni articolari. Nel contesto dello studio clinico, il suo ruolo è quello di valutare il miglioramento dell’ipertrofia sinoviale esistente nelle articolazioni dei pazienti.

Malattie in studio:

Deficit di fattore VIII

Emofilia A – L’emofilia A è una malattia genetica che causa un difetto nella coagulazione del sangue, dovuto alla carenza del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione. Le persone affette da questa condizione possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I sanguinamenti articolari ripetuti possono portare a danni articolari cronici e dolore. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII, con forme più gravi che presentano sanguinamenti frequenti anche senza traumi apparenti. La condizione è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine possono essere portatrici. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 05:31

ID della sperimentazione:

2024-512066-33-00

Codice del protocollo:

Sobi.BIVV001-004

Fase della sperimentazione:

Uso terapeutico (Fase IV)

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