Lo studio clinico si concentra su due malattie gravi: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni colpiscono il midollo osseo, dove vengono prodotte le cellule del sangue. Il trattamento in esame prevede l’uso di una combinazione di farmaci e radioterapia per preparare i pazienti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, un tipo di trapianto di midollo osseo. I farmaci utilizzati includono Ciclofosfamide e Etoposide, che sono agenti chemioterapici, insieme a una tecnica di radioterapia chiamata Irradiazione Totale del Midollo e dei Linfonodi (TMLI).
Lo scopo principale dello studio รจ valutare l’efficacia di questo regime di preparazione nel migliorare la sopravvivenza libera da progressione della malattia a due anni. I pazienti riceveranno i farmaci Ciclofosfamide e Etoposide attraverso infusioni, seguiti dalla TMLI. Dopo questa fase di preparazione, i pazienti saranno sottoposti al trapianto di cellule staminali. Lo studio prevede anche l’uso di altri farmaci immunosoppressori come Micofenolato Mofetile, Sirolimus, e Tacrolimus per prevenire il rigetto del trapianto.
Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. Saranno esaminati per eventuali effetti collaterali e per verificare se la malattia rimane sotto controllo. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare i risultati del trapianto di midollo osseo per i pazienti con queste malattie ad alto rischio.
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