BBP-418 (ribitol) è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Distrofia Muscolare dei Cingoli di tipo 2I (LGMD2I). Questo farmaco è progettato per migliorare la forza muscolare e la funzionalità nei pazienti affetti da questa malattia genetica rara. L’obiettivo principale del trattamento con BBP-418 è valutare la sua efficacia clinica e la sicurezza nei pazienti, cercando di rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita.

Distrofia Muscolare dei Cingoli 2I/R9 – È una malattia genetica rara che colpisce i muscoli, in particolare quelli delle spalle e delle anche. Questa condizione porta a una debolezza muscolare progressiva, che può iniziare nell’infanzia o nell’età adulta. I sintomi includono difficoltà nel camminare, salire le scale e alzarsi da una posizione seduta. Con il tempo, la debolezza muscolare può estendersi ad altre parti del corpo, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. La malattia è causata da mutazioni genetiche che influenzano la produzione di proteine essenziali per la funzione muscolare. La progressione della debolezza muscolare varia da persona a persona.