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Empasiprubart

Empasiprubart, noto anche come ARGX-117, è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio in studi clinici per il suo potenziale nel trattamento di disturbi neurologici e autoimmuni. Questo articolo esplora la ricerca in corso sulla sicurezza, l’efficacia e gli effetti a lungo termine di Empasiprubart nei pazienti con condizioni come la Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) e la Dermatomiosite (DM). Questi studi mirano a fornire preziose informazioni sul potenziale del farmaco nel migliorare la vita dei pazienti che soffrono di queste malattie impegnative.

Indice dei Contenuti

Cos’è EMPASIPRUBART?

EMPASIPRUBART, noto anche come ARGX-117, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di alcuni disturbi autoimmuni[1]. Si tratta di un tipo di farmaco chiamato anticorpo monoclonale, ovvero una proteina prodotta in laboratorio che imita la capacità del sistema immunitario di combattere gli antigeni nocivi come i virus[2]. Nello specifico, EMPASIPRUBART è descritto come un anticorpo monoclonale umanizzato IgG anti-complemento 2.

Come funziona EMPASIPRUBART?

EMPASIPRUBART agisce prendendo di mira una parte del sistema immunitario chiamata sistema del complemento. In particolare, si lega e inibisce una proteina chiamata complemento 2 (C2)[1]. In alcuni disturbi autoimmuni, il sistema del complemento può diventare iperattivo e contribuire all’infiammazione e al danno tissutale. Bloccando C2, EMPASIPRUBART mira a ridurre questa attività immunitaria dannosa e ad alleviare i sintomi di alcune condizioni autoimmuni.

Quali condizioni tratta EMPASIPRUBART?

Sulla base degli attuali studi clinici, EMPASIPRUBART è in fase di studio per il trattamento di due specifiche condizioni autoimmuni:

  1. Neuropatia Motoria Multifocale (MMN): Si tratta di una rara condizione che colpisce i nervi che controllano il movimento muscolare, portando a debolezza muscolare e atrofia, principalmente nelle braccia e nelle mani[1].
  2. Dermatomiosite (DM): Questa è una malattia infiammatoria caratterizzata da debolezza muscolare e un’eruzione cutanea distintiva[2].

Queste condizioni possono avere un impatto significativo sulla qualità della vita di una persona, e i trattamenti attuali potrebbero non essere efficaci per tutti i pazienti. EMPASIPRUBART rappresenta una potenziale nuova opzione per questi disturbi difficili da trattare.

Come viene somministrato EMPASIPRUBART?

EMPASIPRUBART viene somministrato come infusione endovenosa, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena[1][2]. Il farmaco si presenta sotto forma di concentrato che viene diluito in una soluzione per infusione. Il dosaggio esatto e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della specifica condizione trattata e delle esigenze individuali del paziente.

Studi Clinici Attuali

EMPASIPRUBART è attualmente oggetto di due principali studi clinici:

  1. Studio sulla Neuropatia Motoria Multifocale (MMN): Si tratta di uno studio di estensione a lungo termine che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di EMPASIPRUBART negli adulti con MMN[1]. Lo studio misura vari aspetti della forza muscolare, della funzione motoria, della qualità della vita e della fatica nei partecipanti.
  2. Studio sulla Dermatomiosite (DM): Questo è uno studio di Fase 2 che confronta EMPASIPRUBART con un placebo in adulti con dermatomiosite[2]. Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel trattamento di questa condizione.

Entrambi gli studi sono attualmente in corso e i risultati non sono ancora disponibili. Questi studi aiuteranno a determinare se EMPASIPRUBART è sicuro ed efficace per il trattamento di queste condizioni.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché EMPASIPRUBART è ancora in fase di sperimentazione clinica, non sono ancora disponibili informazioni complete sul suo profilo di sicurezza e sui potenziali effetti collaterali. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi[1][2].

È importante notare che i pazienti che ricevono EMPASIPRUBART negli studi clinici devono essere vaccinati contro alcune infezioni batteriche (meningococcica, pneumococcica e Haemophilus influenzae di tipo B) prima di iniziare il trattamento[2]. Ciò suggerisce che il farmaco potrebbe influenzare la capacità del sistema immunitario di combattere certi tipi di infezioni.

Conclusione

EMPASIPRUBART (ARGX-117) rappresenta un nuovo approccio promettente per il trattamento di alcuni disturbi autoimmuni, in particolare la Neuropatia Motoria Multifocale e la Dermatomiosite. Prendendo di mira il sistema del complemento, mira a ridurre l’attività immunitaria dannosa e ad alleviare i sintomi di queste condizioni. Mentre si attendono con impazienza i risultati degli studi clinici in corso, EMPASIPRUBART offre speranza per i pazienti che potrebbero non aver risposto bene ai trattamenti esistenti. Come per qualsiasi nuovo farmaco, è importante discutere i potenziali benefici e rischi con un operatore sanitario.

Aspect Details
Drug Name Empasiprubart (ARGX-117)
Drug Type Anticorpo monoclonale umanizzato
Target Componente del complemento 2 (C2)
Administration Infusione endovenosa
Conditions Studied Neuropatia Motoria Multifocale (MMN), Dermatomiosite (DM)
Trial Phases Fase 2
Primary Objectives Valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia
Secondary Objectives Valutare effetti a lungo termine, farmacodinamica, farmacocinetica, immunogenicità
Key Outcome Measures Eventi avversi, forza muscolare, capacità funzionale, qualità della vita, Punteggio Totale di Miglioramento (TIS)

FAQ

  • Che cos’è Empasiprubart? Empasiprubart, noto anche come ARGX-117, è un farmaco sperimentale studiato per il suo potenziale nel trattamento di disturbi neurologici e autoimmuni. È un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio il componente del complemento 2 (C2) nel sistema immunitario del corpo.
  • Per quali condizioni viene studiato Empasiprubart? Empasiprubart è attualmente in fase di studio in studi clinici per la Neuropatia Motoria Multifocale (MMN) e la Dermatomiosite (DM). Si tratta di disturbi rari e complessi che colpiscono rispettivamente il sistema nervoso e i muscoli.
  • Come viene somministrato Empasiprubart? Empasiprubart viene somministrato mediante infusione endovenosa (IV). Ciò significa che il farmaco viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena, tipicamente durante visite programmate presso un centro di sperimentazione clinica o una struttura sanitaria.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici per Empasiprubart? Gli obiettivi principali degli studi clinici sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Empasiprubart nei pazienti con MMN e DM. I ricercatori stanno anche studiando i suoi effetti a lungo termine, come agisce nel corpo (farmacodinamica) e come l’organismo metabolizza il farmaco (farmacocinetica).
  • Esistono misure di sicurezza specifiche per i partecipanti a questi studi? Sì, sono in atto diverse misure di sicurezza. I partecipanti devono soddisfare specifici criteri di eleggibilità, incluso aver ricevuto determinate vaccinazioni prima di iniziare il trattamento. Vengono inoltre monitorati attentamente per gli eventi avversi durante tutto lo studio. Inoltre, le donne in età fertile devono utilizzare la contraccezione ed effettuare test di gravidanza prima di ricevere il farmaco.

Studi clinici in corso su Empasiprubart

  • Data di inizio: 2025-07-31

    Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di empasiprubart confrontato con immunoglobulina endovenosa in adulti con neuropatia motoria multifocale

    Reclutamento in corso

    1

    Questo studio clinico esamina il trattamento della Neuropatia Motoria Multifocale, una malattia neurologica rara che colpisce i nervi motori causando debolezza muscolare progressiva. La ricerca confronta l’efficacia di due trattamenti: un nuovo farmaco chiamato empasiprubart e la terapia standard con immunoglobulina endovenosa (IVIg). Lo studio è diviso in due parti e utilizza sia il farmaco…

    Farmaci indagati:
    Slovenia Estonia Grecia Portogallo Slovacchia Repubblica Ceca +13
  • Data di inizio: 2024-02-15

    Studio su ARGX-117 nei Riceventi di Trapianto di Rene da Donatore Deceduto a Rischio di Funzione Ritardata dell’Innesto

    Non in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata funzione ritardata del trapianto, che può verificarsi nei pazienti che ricevono un trapianto di rene da un donatore deceduto. Questa condizione può influenzare il funzionamento del nuovo rene subito dopo il trapianto. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ARGX-117, somministrato come concentrato per soluzione…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Belgio Spagna Portogallo Italia Francia Austria +1
  • Data di inizio: 2023-03-29

    Studio sulla sicurezza a lungo termine di Empasiprubart in adulti con Neuropatia Motoria Multifocale

    Non in reclutamento

    2 1

    La neuropatia motoria multifocale è una malattia rara che colpisce i nervi, causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato ARGX-117. ARGX-117 è un tipo di farmaco noto come…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Austria Polonia Francia Germania Spagna Belgio +2
  • Data di inizio: 2025-03-18

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di Empasiprubart in adulti con dermatomiosite

    Non in reclutamento

    2 1

    La ricerca riguarda una malattia chiamata dermatomiosite, che è un’infiammazione dei muscoli e della pelle. Questo studio esamina un trattamento con un farmaco chiamato Empasiprubart, noto anche come ARGX-117. Il farmaco viene somministrato come una soluzione concentrata per infusione, cioè viene introdotto nel corpo attraverso una flebo. Lo studio include anche un gruppo che riceverà…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Grecia Polonia Italia Spagna

Glossario

  • Empasiprubart: Un farmaco sperimentale, noto anche come ARGX-117, in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di disturbi neurologici e autoimmuni. È un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio il componente del complemento 2 (C2).
  • Multifocal Motor Neuropathy (MMN): Un raro disturbo neurologico caratterizzato da debolezza muscolare progressiva e atrofia, che tipicamente colpisce le braccia e le mani più delle gambe.
  • Dermatomyositis (DM): Un disturbo autoimmune che causa infiammazione della pelle e dei muscoli, portando a eruzioni cutanee e debolezza muscolare.
  • Intravenous (IV) infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente in vena utilizzando un ago o un catetere.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sull'organismo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come l'organismo processa un farmaco, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
  • Monoclonal antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a bersagli specifici nell'organismo, come determinate cellule o proteine. In medicina, possono essere utilizzati per trattare varie malattie.
  • Complement component 2 (C2): Una proteina coinvolta nel sistema del complemento, che fa parte delle difese immunitarie dell'organismo. Empasiprubart ha come bersaglio questa proteina per potenzialmente modulare le risposte immunitarie.
  • Adverse event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento o alla procedura medica.
  • Efficacy: La capacità di un farmaco o trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato in condizioni cliniche reali.