Studio sull’efficacia e sicurezza di idecabtagene vicleucel in pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del mieloma multiplo, una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo. In particolare, si studiano pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, cioรจ coloro che non rispondono piรน ai trattamenti o che hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato idecabtagene vicleucel, noto anche con il codice bb2121. Questo farmaco รจ una terapia avanzata che coinvolge l’uso di cellule modificate per combattere il cancro.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di bb2121 da solo e in combinazione con un altro farmaco chiamato lenalidomide in alcuni gruppi di pazienti. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’iniezione endovenosa, e il loro stato di salute sarร  monitorato per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza. Lo studio รจ suddiviso in diverse fasi, ognuna delle quali si concentra su aspetti specifici del trattamento e del monitoraggio dei pazienti.

Durante lo studio, i ricercatori osserveranno vari aspetti come la risposta complessiva al trattamento, la durata della risposta, e la sopravvivenza senza progressione della malattia. Inoltre, verranno valutati la sicurezza del trattamento e l’impatto sulla qualitร  della vita dei partecipanti. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il mieloma multiplo in pazienti che hanno esaurito altre opzioni terapeutiche.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza di bb2121 in persone con mieloma multiplo recidivante e refrattario.

Il trattamento prevede l’uso di idecabtagene vicleucel, somministrato come sospensione cellulare per iniezione endovenosa.

2 valutazione iniziale

Il paziente viene sottoposto a una serie di valutazioni per confermare l’idoneitร  alla partecipazione allo studio.

Queste valutazioni includono esami del sangue, test di funzionalitร  degli organi e altre analisi necessarie per stabilire lo stato di salute generale.

3 leucafรจresi

Il paziente deve avere un accesso vascolare adeguato per la procedura di leucafรจresi, che prevede la raccolta di cellule dal sangue.

Queste cellule verranno modificate e utilizzate per il trattamento.

4 trattamento con bb2121

Il paziente riceve il trattamento con bb2121 attraverso un’infusione endovenosa.

Il dosaggio e la frequenza del trattamento sono determinati dal protocollo dello studio e dalle condizioni specifiche del paziente.

5 monitoraggio e follow-up

Dopo il trattamento, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

Il follow-up puรฒ includere visite mediche, esami del sangue e altre valutazioni cliniche.

6 conclusione dello studio

Lo studio prevede un follow-up a lungo termine fino a 15 anni per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Il paziente continua a essere seguito secondo il programma stabilito dallo studio.

Who Can Join the Study?

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • I partecipanti maschi devono:
    • Praticare l’astinenza o usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o una donna in etร  fertile, anche se hanno subito una vasectomia di successo, dal momento dello screening fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
    • Astenersi dalla donazione di tessuti, inclusi sperma o altri tessuti/sangue/organi, dallo screening fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
  • Per i gruppi 1 e 2, il partecipante deve avere una malattia misurabile, definita come:
    • Proteina M nel sangue o nelle urine: almeno 0,5 g/dL nel sangue o almeno 200 mg/24 ore nelle urine.
    • Per il mieloma multiplo a catene leggere senza malattia misurabile nel sangue o nelle urine: catene leggere libere nel sangue almeno 10 mg/dL e rapporto anomalo delle catene leggere kappa lambda nel sangue.
  • Il partecipante deve soddisfare i requisiti specifici per il gruppo:
    • Gruppo 1: Mieloma multiplo recidivante e refrattario con almeno 3 precedenti trattamenti anti-mieloma.
    • Gruppo 2: Mieloma multiplo con 1 precedente trattamento anti-mieloma e fattori di rischio specifici.
  • Il partecipante deve avere uno stato di salute generale secondo l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari o inferiore a 1. Questo significa che il partecipante รจ in grado di svolgere attivitร  quotidiane normali con poche limitazioni.
  • Il partecipante deve aver recuperato a un livello accettabile eventuali effetti collaterali non ematologici (non legati al sangue) dei trattamenti precedenti, esclusi la perdita di capelli e la neuropatia di grado 2.
  • Il partecipante deve avere un accesso vascolare adeguato per la leucaferesi, una procedura per raccogliere cellule dal sangue.
  • Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo, oltre a concordare un follow-up continuo fino a 15 anni, come richiesto dalle linee guida regolatorie per gli studi di terapia genica.
  • Le partecipanti di sesso femminile in etร  fertile devono:
    • Avere un test di gravidanza negativo verificato dall’investigatore, prima della prima dose del trattamento dello studio.
    • Impegnarsi a praticare l’astinenza o utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci senza interruzione, dallo screening fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
    • Astenersi dall’allattamento al seno durante la partecipazione allo studio e per almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.
    • Astenersi dalla donazione di tessuti, inclusa la donazione di ovuli o altri tessuti/sangue/organi, fino ad almeno 1 anno dopo la chemioterapia LD.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il mieloma multiplo recidivante e refrattario o il mieloma multiplo con progressione entro 18 mesi dal trattamento iniziale, o il mieloma multiplo di nuova diagnosi con risposta subottimale dopo il trapianto autologo di cellule staminali.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono di sesso femminile o maschile, come specificato dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come specificato dallo studio.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
20.03.2019
Germania Germania
Non reclutando
25.10.2019
Spagna Spagna
Non reclutando
21.01.2019

Trial locations

Farmaci indagati:

BB2121 รจ un trattamento sperimentale studiato per la sua efficacia nei pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario. Questo trattamento mira a migliorare la risposta del sistema immunitario contro le cellule tumorali.

Lenalidomide รจ un farmaco utilizzato come terapia di mantenimento in combinazione con BB2121 in uno dei gruppi di studio. Aiuta a sostenere il sistema immunitario e a prevenire la progressione del mieloma multiplo.

Malattie indagate:

Mieloma multiplo recidivante e refrattario (RRMM) โ€“ รˆ una forma di cancro del sangue che si verifica quando le cellule del plasma nel midollo osseo diventano cancerose e si moltiplicano in modo incontrollato. Questo tipo di mieloma si manifesta dopo che il paziente ha giร  ricevuto trattamenti precedenti, ma la malattia รจ tornata o non ha risposto adeguatamente. I sintomi possono includere dolore osseo, anemia, eccesso di calcio nel sangue e problemi renali. La progressione della malattia puรฒ variare, con periodi di remissione seguiti da ricadute. La gestione della malattia spesso richiede un monitoraggio continuo e adattamenti nel trattamento.

Mieloma multiplo (MM) con progressione entro 18 mesi dal trattamento iniziale โ€“ Questa condizione si riferisce a un mieloma multiplo che mostra segni di avanzamento entro un breve periodo dopo il trattamento iniziale. I pazienti possono sperimentare sintomi simili a quelli del mieloma multiplo recidivante e refrattario, come dolore osseo e debolezza. La malattia puรฒ progredire rapidamente, richiedendo un’attenta valutazione e gestione. La progressione puรฒ influenzare la qualitร  della vita del paziente, rendendo necessaria una continua valutazione medica.

Mieloma multiplo di nuova diagnosi (NDMM) con risposta subottimale dopo trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) โ€“ Si tratta di un mieloma multiplo diagnosticato per la prima volta che non risponde adeguatamente al trattamento con trapianto autologo di cellule staminali. Questo tipo di mieloma puรฒ presentare sintomi come affaticamento, infezioni frequenti e dolore osseo. La risposta subottimale al trattamento iniziale puรฒ indicare la necessitร  di ulteriori interventi terapeutici. La progressione della malattia puรฒ essere variabile e richiede un monitoraggio continuo per adattare le strategie di gestione.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 03:27

Trial ID:
2023-505183-10-00
Protocol code:
bb2121-MM-002
NCT ID:
NCT03601078
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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