Lo studio riguarda una condizione chiamata Trombocitopenia Immune, una malattia in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione. Questo può portare a sanguinamenti e lividi facili. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Rilzabrutinib, noto anche con il codice PRN1008. Rilzabrutinib è un inibitore orale della BTK, una proteina coinvolta nella risposta immunitaria.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di Rilzabrutinib in adulti con Trombocitopenia Immune che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto adeguatamente ad altri trattamenti. Il farmaco sarà somministrato in diverse dosi per capire quale sia la più sicura e efficace. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte esplora diverse dosi, mentre la seconda parte si concentra su una dose specifica di 400 mg due volte al giorno.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono le loro piastrine al trattamento. L’obiettivo è osservare se le piastrine aumentano in numero e se questo aumento è sostenuto nel tempo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio si prevede che durerà fino al 2025.