La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su persone affette da FSHD e mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato RO7204239. Questo trattamento è un tipo di anticorpo progettato per agire contro una proteina specifica nel corpo, nota come miostatina latente umana. La miostatina è coinvolta nella regolazione della crescita muscolare, e l’anticorpo potrebbe aiutare a migliorare la forza muscolare nei pazienti con FSHD.

Lo studio è di tipo randomizzato e controllato con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno il trattamento attivo, mentre altri riceveranno una sostanza inattiva per confrontare i risultati. L’obiettivo principale è valutare come il trattamento influisce sui muscoli utilizzando la risonanza magnetica (MRI), un metodo di imaging che permette di vedere l’interno del corpo senza interventi invasivi. Inoltre, lo studio esaminerà la sicurezza del trattamento, monitorando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali dei partecipanti.

I partecipanti riceveranno il trattamento sotto forma di iniezione sottocutanea per un periodo massimo di 104 settimane. Durante questo tempo, verranno effettuati controlli regolari per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti indesiderati. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come il trattamento con RO7204239 possa influenzare la progressione della FSHD e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.